Segurança e Viabilidade do Sulforafano para Promover a Recuperação Hematopoiética Precoce Após Transplante de Sangue do Cordão Umbilical: Um Estudo Clínico Monocêntrico, Aberto, de Braço Único

Critérios de inclusão:

1. Pacientes com neoplasias hematológicas de alto risco: incluindo LMA, LLA, SMD de alto risco
2. Idade: ≥18 anos
3. Pontuação de Karnofsky ≥70%, estado físico do Grupo Cooperativo de Oncologia do Leste (ECOG) ≤2 pontos
4. Seleção de sangue do cordão umbilical não hematopoiético: compatibilidade HLA de alta resolução dador-recetor ≥4/6, 7/10 e células CD34 ≥0,83×10⁵/kg (peso corporal do recetor), cumprindo os critérios acima, apenas sangue do cordão umbilical com tempo de congelação ≥10 anos pode ser encontrado nos bancos públicos chineses de células estaminais do sangue do cordão umbilical.

Critérios de exclusão:

1. Pacientes com teste positivo para os seguintes agentes patogénicos: VIH (VIH-1/2), citomegalovírus humano (HCMV-ADN), VEB (VEB-ADN), Hepatite B (positivo para Antigénio de Superfície da Hepatite B (HBsAg) ou ADN da Hepatite B (VHB-ADN)), Anticorpo da Hepatite C (VHC-Ac), Anticorpo da Treponema pallidum (TP-Ac).
2. Infeções bacterianas, virais, fúngicas ou parasitárias ativas de significado clínico, conforme julgado pelo investigador no momento do rastreio
3. Dadores dispostos com compatibilidade HLA completa e elegíveis para transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas
4. Recetores anteriores de terapia genética ou transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas
5. Membros da família imediata com síndromes de cancro familiar conhecidos ou suspeitos (incluindo, mas não limitado a, síndromes hereditários de cancro da mama e ovário, síndromes hereditários de cancro colorretal não poliposo, polipose adenomatosa familiar, etc.)
6. Diagnóstico confirmado de doença mental grave ou predisposição para doença mental que afetaria gravemente a capacidade de participar na investigação clínica
7. Histórico de lesão de órgão principal, incluindo: Lesões hepáticas: testes de função hepática sugerindo AST ou ALT > 3 × LSN; bilirrubina sérica total > 2,5 × LSN; bilirrubina total > 3 × LSN e bilirrubina direta > 2,5 × LSN se consistente com síndrome de Gilbert; histórico de fibrose hepática pontual, cirrose e presença de hepatite ativa; Lesões cardíacas: fração de ejeção ventricular esquerda ("FEVE") < 45%; insuficiência cardíaca congestiva classe III ou IV da Associação Cardíaca de Nova Iorque (NYHA) (ver Apêndice 1 para classificações de insuficiência cardíaca); insuficiência cardíaca grave que requer tratamento. Patologia cardíaca: fração de ejeção ventricular esquerda (FEVE) <45%; insuficiência cardíaca congestiva classe III ou IV da Associação Cardíaca de Nova Iorque (NYHA) (ver Apêndice 1 para classificação de insuficiência cardíaca NYHA); arritmia grave que requer tratamento; hipertensão não controlada ou angina instável; enfarte do miocárdio ou cirurgia de bypass ou stent nos 12 meses anteriores à inscrição; doença valvular clinicamente significativa; eGFR calculado <60mL/min/1,73m² e bilirrubina direta >1,73m²; histórico de fibrose hepática de ponte e cirrose; e presença de hepatite ativa. Função pulmonar: FEV1/FVC <60% e/ou função de difusão <60% do valor previsto; evidência clinicamente significativa de hipertensão pulmonar que requer intervenção médica.
8. Distúrbios de coagulação não corrigíveis ou histórico de distúrbios hemorrágicos graves
9. Qualquer outra condição que, na opinião do médico, torne o sujeito inadequado para transplante de células estaminais hematopoiéticas
10. Alergia conhecida ao medicamento de teste ou aos seus ingredientes
11. Ter participado ou estar a participar noutros estudos clínicos intervencionais nos 3 meses anteriores ao rastreio
12. Vacinação com vírus vivos nas 6 semanas anteriores ao rastreio
13. Mulheres grávidas ou a amamentar
14. Os sujeitos não seguiram bem o protocolo do estudo
15. Qualquer outra condição considerada pelo investigador como inadequada para participação neste ensaio clínico