HEALEY ALS 플랫폼 임상시험 - 요법 I NUZ-001
HEALEY ALS 플랫폼 시험 - Regimen I NUZ-001
HEALEY ALS 플랫폼 시험은 ALS 치료를 위한 연구용 제품의 안전성과 효능을 평가하는 지속적 다기관, 다중 요법 임상 시험입니다.
요법 I은 ALS 환자를 대상으로 단일 연구 약물 NUZ-001의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
HEALEY ALS 플랫폼 시험은 ALS 치료를 위한 연구용 제품의 안전성과 효능을 평가하는 영구적인 다기관, 다중 요법 임상 시험입니다. 이 시험은 영구 플랫폼 시험으로 설계되었습니다. 이는 시험 수행을 규정하는 단일 마스터 프로토콜이 있음을 의미합니다. HEALEY ALS 플랫폼 시험 마스터 프로토콜은 NCT04297683로 등록되어 있습니다. 참가자가 마스터 프로토콜에 등록하고 모든 적격 기준을 충족하면, 참가자는 현재 등록 중인 모든 요법에 무작위 배정될 자격을 갖게 됩니다. 모든 참가자는 현재 등록 중인 모든 요법에 무작위 배정될 동등한 기회를 갖게 됩니다.
참가자가 요법 I NUZ-001에 무작위 배정되면, 참가자는 추가 요법 I 적격 기준을 평가하기 위한 선별 방문을 완료합니다. 요법 I 적격 기준이 확인되면, 참가자는 기준 평가를 완료하고 3:1 비율로 활성 NUZ-001 또는 대조 위약에 무작위 배정됩니다.
요법 I은 참가자가 요법 I에 등록을 선택할 수 없기 때문에 초대를 통해 등록합니다. 참가자는 먼저 마스터 프로토콜에 등록하고 마스터 프로토콜에 참여할 자격이 있어야 요법 I에 무작위 배정될 수 있습니다.
등록 중인 사이트 목록은 NCT04297683 아래의 HEALEY ALS 플랫폼 시험 마스터 프로토콜을 참조하십시오.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 마스터 프로토콜(NCT NCT04297683)에 명시된 포함 기준 외에 추가적인 포함 기준은 없습니다.
제외 기준:
다음 제외 기준은 마스터 프로토콜(NCT NCT04297683)에 명시된 제외 기준에 추가됩니다.
- 임상적으로 유의한 간 질환(예: 만성 B형 간염, 치료되지 않은 C형 간염)
- 이전 약물 유발성 간손상(DILI) 병력 및/또는 마스터 프로토콜 선별 검사에서 불충분한 간 기능을 나타내는 검사실 결과(ALT, AST 또는 알칼리성 인산분해효소 > 정상 상한치의 3배[x ULN] 및/또는 총 빌리루빈 수치 >2 x ULN)
- SOD1 또는 VCP 관련 ALS 가족력 또는 유전자 검사 또는 자가 보고를 통한 알려진 SOD1 또는 VCP 돌연변이
- 기준선 30일 이내에 치료군별 부록(RSA)에 명시된 금지 약물 사용 또는 연구 치료 기간 중 사용 예정
- Nuedexta®를 복용 중이며 마스터 프로토콜 선별 검사에서 연장된 프리데리시아 보정 QT(QTcF) 간격(QTcF > 450 ms(남성) 또는 > 470 ms(여성))이 있는 참가자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NUZ-001
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NUZ-001은 36주 동안 하루에 한 번 경구 투여됩니다.
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위약 비교기: 매칭 플라시보
Placebo Comparator: 매칭 위약
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대조용 위약을 36주 동안 1일 1회 경구 투여합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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질병 진행
기간: 기저선부터 36주까지
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근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도-개정판(ALSFRS-R) 총점과 생존율을 통해 측정한 시간 경과에 따른 질병 중증도 변화.
각 기능 유형은 4점(정상)에서 0점(기능 없음)까지 점수가 매겨지며, 최대 총점은 48점, 최소 총점은 0점입니다. 점수가 높을수록 환자의 신체 기능이 더 많음을 의미합니다.
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기저선부터 36주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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호흡 기능
기간: 기준선부터 36주까지
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서서히 측정되는 폐활량(SVC)으로 측정한 시간 경과에 따른 호흡 기능 변화
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기준선부터 36주까지
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생존
기간: 기준선부터 36주까지
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생존은 사망 또는 영구적 보조 환기(PAV)까지의 시간으로 평가됨
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기준선부터 36주까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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