HEALEY ALS Platformní Studie - Režim I NUZ-001
HEALEY ALS Platformová Studie - Režim I NUZ-001
Studie HEALEY ALS Platform Trial je nepřetržitá multicentrická, víceschémová klinická studie hodnotící bezpečnost a účinnost zkoumaných přípravků pro léčbu ALS.
Schéma I bude hodnotit bezpečnost a účinnost jediného studijního léčiva, NUZ-001, u účastníků s ALS.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie HEALEY ALS Platform Trial je trvalá multicentrická klinická studie s více režimy, která hodnotí bezpečnost a účinnost zkoumaných přípravků pro léčbu ALS. Tato studie je navržena jako trvalá platformová studie. To znamená, že existuje jediný hlavní protokol, který určuje průběh studie. Hlavní protokol studie HEALEY ALS Platform Trial je registrován pod číslem NCT04297683. Jakmile se účastník zapíše do hlavního protokolu a splní všechna kritéria způsobilosti, bude mít nárok na randomizaci do jakéhokoli aktuálně probíhajícího režimu. Všichni účastníci budou mít stejnou šanci být randomizováni do jakéhokoli aktuálně probíhajícího režimu.
Pokud bude účastník randomizován do režimu I NUZ-001, absolvuje screeningovou návštěvu k posouzení dalších kritérií způsobilosti pro režim I. Po potvrzení kritérií způsobilosti pro režim I účastníci dokončí vstupní hodnocení a budou randomizováni v poměru 3:1 buď k aktivnímu přípravku NUZ-001, nebo k odpovídajícímu placebu.
Režim I bude zapojován na základě pozvání, protože účastníci si nemohou zvolit zapojení do režimu I. Účastníci se musí nejprve zapsat do hlavního protokolu a být způsobilí k účasti v hlavním protokolu, než budou moci být náhodně přiřazeni k režimu I.
Seznam zapojených míst naleznete v hlavním protokolu studie HEALEY ALS Platform Trial pod číslem NCT04297683.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Žádná další kritéria pro zařazení nad rámec kritérií pro zařazení uvedených v Hlavním protokolu (NCT NCT04297683).
Kritéria pro vyloučení:
Následující kritéria pro vyloučení jsou navíc ke kritériím pro vyloučení uvedeným v Hlavním protokolu (NCT NCT04297683).
- Klinicky významné onemocnění jater (např. chronická hepatitida B, neléčená hepatitida C)
- Předchozí anamnéza poškození jater vyvolaného léčivy (DILI) a/nebo výsledky laboratorních vyšetření při screeningu Hlavního protokolu, které naznačují nedostatečnou funkci jater (ALT, AST nebo alkalická fosfatáza >3krát horní hranice normy [x ULN] a/nebo celková hladina bilirubinu >2 x ULN)
- Rodinná anamnéza ALS spojené s SOD1 nebo VCP nebo známá mutace SOD1 nebo VCP prostřednictvím genetického testování nebo vlastního hlášení
- Užívání jakýchkoli zakázaných léků uvedených v Režimově specifickém dodatku (RSA) do 30 dnů před výchozím stavem nebo předpokládané užívání během období léčby studie
- Účastníci, kteří užívají Nuedexta® a mají prodloužený QT interval korigovaný podle Fridericiovy (QTcF) (QTcF > 450 ms (muži) nebo > 470 ms (ženy)) při screeningu Hlavního protokolu
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: NUZ-001
|
NUZ-001 se podává orálně jednou denně po dobu 36 týdnů.
|
|
Komparátor placeba: Matching Placebo
Placebo Komparátor: Odpovídající Placebo
|
Matching placebo se podává orálně jednou denně po dobu 36 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průběh onemocnění
Časové okno: Základní stav do 36. týdne
|
Změna závažnosti onemocnění v čase měřená pomocí celkového skóre revidované funkční škály amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS-R) a přežití.
Každý typ funkce je hodnocen od 4 (normální) do 0 (žádná schopnost), s maximálním celkovým skóre 48 a minimálním celkovým skóre 0. Pacienti s vyššími skóre mají více fyzických funkcí.
|
Základní stav do 36. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Respirační funkce
Časové okno: Od výchozího stavu do 36 týdnů
|
Změna respirační funkce v čase měřená pomalu vitální kapacitou (SVC)
|
Od výchozího stavu do 36 týdnů
|
|
Přežití
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 36 týdnů
|
Přežití hodnoceno jako doba do úmrtí nebo trvalé asistované ventilace (PAV)
|
Od výchozí hodnoty do 36 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2019P003518I
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .