HEALEY ALS -alustakoe - I-sarja NUZ-001
HEALEY ALS -alustakoe - Hoitosarja I NUZ-001
HEALEY ALS -alustakoe on jatkuva monikeskuksinen, monihoidollinen kliininen tutkimus, jossa arvioidaan tutkittavien lääkkeiden turvallisuutta ja tehokkuutta ALS:n hoidossa.
Hoito I arvioi yhden tutkimuslääkkeen, NUZ-001:n, turvallisuutta ja tehokkuutta ALS-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
HEALEY ALS -alustakoe on jatkuva monikeskuksinen, moniregimeninen kliininen tutkimus, jossa arvioidaan tutkittavien tuotteiden turvallisuutta ja tehoa ALS:n hoidossa. Tämä koe on suunniteltu jatkuvaksi alustakokeeksi. Tämä tarkoittaa, että tutkimuksen toteuttamisesta määrää yksi yleisohje. HEALEY ALS -alustakokeen yleisohje on rekisteröity tunnuksella NCT04297683. Kun osallistuja liittyy yleisohjeeseen ja täyttää kaikki kelpoisuuskriteerit, hän on kelvollinen satunnaistettavaksi mihin tahansa tällä hetkellä rekrytoivaan regimeniin. Kaikilla osallistujilla on yhtäläinen mahdollisuus satunnaistetaan mihin tahansa tällä hetkellä rekrytoivaan regimeniin.
Jos osallistuja satunnaistetaan Regimen I NUZ-001:een, osallistuja suorittaa seulontavierailun arvioidakseen lisää Regimen I kelpoisuuskriteerejä. Kun Regimen I kelpoisuuskriteerit vahvistetaan, osallistujat suorittavat perustason arvioinnin ja satunnaistetaan suhteessa 3:1 joko aktiiviseen NUZ-001:een tai vastaavaan lumelääkkeeseen.
Regimen I rekrytoi kutsusta, sillä osallistujat eivät voi valita liittyä Regimen I:een. Osallistujien on ensin liityttävä yleisohjeeseen ja oltava kelvollisia osallistumaan yleisohjeeseen ennen kuin he voidaan satunnaisesti määrittää Regimen I:een.
Rekrytoivien kohteiden luettelosta katso HEALEY ALS -alustakokeen yleisohje tunnuksella NCT04297683.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Ei muita osallistumiskriteereitä kuin pääprotokollassa (NCT NCT04297683) määritellyt osallistumiskriteerit.
Poissulkemiskriteerit:
Seuraavat poissulkemiskriteerit ovat lisäksi pääprotokollassa (NCT NCT04297683) määriteltyihin poissulkemiskriteereihin.
- Kliinisesti merkittävä maksasairaus (esim. krooninen hepatiitti B, hoitamaton hepatiitti C)
- Aikaisempi lääkeaineiden aiheuttaman maksavaurion (DILI) sairastaminen ja/tai pääprotokollan seulontavaiheen laboratoriotulokset, jotka osoittavat riittämätöntä maksatoimintaa (ALT, AST tai alkalinen fosfataasi >3-kertainen normaaliarvon ylärajaan [x ULN] ja/tai kokonaisbilirubiinitaso >2 x ULN)
- Sukuhistoria SOD1- tai VCP-liittyvästä ALS:sta tai tunnettu SOD1- tai VCP-mutaatio geneettisen testauksen tai omailmoituksen kautta
- Kiellettyjen lääkkeiden käyttö kuten hoitospesifisessä liitteessä (RSA) kuvattu 30 päivän aikana ennen perustamittausta tai odotettavissa oleva käyttö tutkimushoidon aikana
- Osallistujat, jotka käyttävät Nuedexta®-lääkettä ja joilla on pääprotokollan seulontavaiheessa pitkittynyt Fridericia-korjattu QT-väli (QTcF > 450 ms (miehet) tai > 470 ms (naiset))
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NUZ-001
|
NUZ-001 annostellaan suun kautta kerran päivässä 36 viikon ajan.
|
|
Placebo Comparator: Vastaava Plasebo
Placebokomparaattori: Vastaava lumelääke
|
Vastaavaa lumelääkettä annetaan suun kautta kerran päivässä 36 viikon ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Taudin eteneminen
Aikaikkuna: Alkuarvosta 36 viikkoon
|
Sairauden vakavuuden muutos ajan kuluessa mitattuna Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) -kokonaispisteillä ja selviytymisellä.
Jokainen toimintotyyppi pisteytetään asteikolla 4 (normaali) - 0 (ei kykyä), maksimikokonaispistemäärä on 48 ja minimikokonaispistemäärä on 0. Korkeampia pisteitä saaneilla potilailla on parempi fyysinen toimintakyky.
|
Alkuarvosta 36 viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hengitystoiminto
Aikaikkuna: Alkutilasta 36 viikkoon
|
Hengitystoiminnan muutos ajan myötä mitattuna hitaalla elinvoimaisuustilavuudella (SVC)
|
Alkutilasta 36 viikkoon
|
|
Selviytyminen
Aikaikkuna: Perustaso 36 viikkoon
|
Selviytymistä arvioidaan kuolemaan tai pysyvään avustettuun hengitykseen (PAV) johtavan ajan perusteella
|
Perustaso 36 viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2019P003518I
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .