HEALEY ALS-Plattform-Studie - Regime I NUZ-001
HEALEY ALS Plattform-Studie - Regime I NUZ-001
Die HEALEY-ALS-Plattformstudie ist eine permanente multizentrische, multiregime klinische Studie, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Prüfpräparaten zur Behandlung von ALS bewertet.
Regime I wird die Sicherheit und Wirksamkeit eines einzelnen Studienmedikaments, NUZ-001, bei Teilnehmern mit ALS bewerten.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die HEALEY-ALS-Plattformstudie ist eine permanente multizentrische, multiregime klinische Studie, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Prüfpräparaten zur Behandlung von ALS bewertet. Diese Studie ist als permanente Plattformstudie konzipiert. Das bedeutet, dass ein einzelnes Masterprotokoll die Durchführung der Studie vorgibt. Das Masterprotokoll der HEALEY-ALS-Plattformstudie ist unter NCT04297683 registriert. Sobald ein Teilnehmer in das Masterprotokoll aufgenommen wird und alle Eignungskriterien erfüllt, ist der Teilnehmer berechtigt, in ein derzeit rekrutierendes Regime randomisiert zu werden. Alle Teilnehmer haben die gleiche Chance, in ein derzeit rekrutierendes Regime randomisiert zu werden.
Wenn ein Teilnehmer in Regime I NUZ-001 randomisiert wird, absolviert der Teilnehmer einen Screening-Termin, um zusätzliche Eignungskriterien für Regime I zu beurteilen. Sobald die Eignungskriterien für Regime I bestätigt sind, führen die Teilnehmer eine Basisbewertung durch und werden im Verhältnis 3:1 entweder aktivem NUZ-001 oder passendem Placebo randomisiert zugeteilt.
Regime I erfolgt auf Einladung, da Teilnehmer sich nicht für Regime I anmelden können. Teilnehmer müssen sich zunächst in das Masterprotokoll einschreiben und für die Teilnahme am Masterprotokoll geeignet sein, bevor sie zufällig Regime I zugewiesen werden können.
Eine Liste der rekrutierenden Standorte finden Sie im Masterprotokoll der HEALEY-ALS-Plattformstudie unter NCT04297683.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Keine zusätzlichen Einschlusskriterien außer den im Master-Protokoll (NCT NCT04297683) festgelegten Einschlusskriterien.
Ausschlusskriterien:
Die folgenden Ausschlusskriterien gelten zusätzlich zu den im Master-Protokoll (NCT NCT04297683) festgelegten Ausschlusskriterien.
- Klinisch signifikante Lebererkrankung (z. B. chronische Hepatitis B, unbehandelte Hepatitis C)
- Frühere Anamnese einer arzneimittelinduzierten Leberschädigung (DILI) und/oder Laborergebnisse beim Master-Protokoll-Screening, die eine unzureichende Leberfunktion anzeigen (ALT, AST oder alkalische Phosphatase >3-fach über dem oberen Grenzwert [x ULN] und/oder Gesamtbilirubinspiegel >2 x ULN)
- Familiäre Vorgeschichte von SOD1- oder VCP-assoziierter ALS oder bekannte SOD1- oder VCP-Mutation durch Gentest oder Selbstauskunft
- Einnahme von verbotenen Medikamenten gemäß dem Regimen-spezifischen Anhang (RSA) innerhalb von 30 Tagen vor Baseline oder erwartete Einnahme während der Studienbehandlungsphase
- Teilnehmer, die Nuedexta® einnehmen und beim Master-Protokoll-Screening ein verlängertes Fridericia-korrigiertes QT-Intervall (QTcF) aufweisen (QTcF > 450 ms (Männer) oder > 470 ms (Frauen))
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: NUZ-001
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NUZ-001 wird oral einmal täglich über 36 Wochen verabreicht.
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Placebo-Komparator: Passendes Placebo
Placebo-Komparator: Passendes Placebo
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Matching Placebo wird oral einmal täglich über 36 Wochen verabreicht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Krankheitsfortschritt
Zeitfenster: Baseline bis 36 Wochen
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Veränderung des Krankheitsschweregrads im Zeitverlauf gemessen durch den Amyotrophen Lateralsklerose-Funktionsbewertungsscale-Revised (ALSFRS-R)-Gesamtscore und Überleben.
Jede Art von Funktion wird von 4 (normal) bis 0 (keine Fähigkeit) bewertet, mit einem maximalen Gesamtscore von 48 und einem minimalen Gesamtscore von 0. Patienten mit höheren Scores haben mehr körperliche Funktion.
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Baseline bis 36 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Atemfunktion
Zeitfenster: Baseline bis 36 Wochen
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Änderung der Atemfunktion über die Zeit, gemessen durch die langsame Vitalkapazität (SVC)
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Baseline bis 36 Wochen
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Überleben
Zeitfenster: Baseline bis 36 Wochen
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Überleben bewertet als Zeit bis zum Tod oder dauerhafter unterstützter Beatmung (PAV)
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Baseline bis 36 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Erkrankungen des Rückenmarks
- TDP-43 Proteinopathien
- Proteostase-Mängel
- Motoneuron-Krankheit
- Ernährungs- und Stoffwechselerkrankungen
- Amyotrophe Lateralsklerose
Andere Studien-ID-Nummern
- 2019P003518I
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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