Studio di Piattaforma HEALEY per la SLA - Regime I NUZ-001
HEALEY ALS Platform Trial - Regime I NUZ-001
Il Trial Piattaforma HEALEY per la SLA è uno studio clinico perpetuo multicentrico e multi-regime che valuta la sicurezza e l'efficacia di prodotti sperimentali per il trattamento della SLA.
Il Regime I valuterà la sicurezza e l'efficacia di un singolo farmaco in studio, NUZ-001, in partecipanti con SLA.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo Studio di Piattaforma HEALEY per la SLA è uno studio clinico perpetuo, multicentrico e multiregime che valuta la sicurezza e l'efficacia di prodotti sperimentali per il trattamento della SLA. Questo studio è progettato come uno studio di piattaforma perpetua. Ciò significa che esiste un unico Protocollo Master che detta la conduzione dello studio. Il Protocollo Master dello Studio di Piattaforma HEALEY per la SLA è registrato come NCT04297683. Una volta che un partecipante si arruola nel Protocollo Master e soddisfa tutti i criteri di eleggibilità, il partecipante sarà idoneo per essere randomizzato in qualsiasi regime attualmente in arruolamento. Tutti i partecipanti avranno la stessa possibilità di essere randomizzati in qualsiasi regime attualmente in arruolamento.
Se un partecipante viene randomizzato al Regime I NUZ-001, il partecipante completerà una visita di screening per valutare ulteriori criteri di eleggibilità del Regime I. Una volta confermati i criteri di eleggibilità del Regime I, i partecipanti completeranno una valutazione basale e verranno randomizzati in un rapporto 3:1 a ricevere NUZ-001 attivo o placebo corrispondente.
Il Regime I arruolerà per invito, poiché i partecipanti non possono scegliere di arruolarsi nel Regime I. I partecipanti devono prima arruolarsi nel Protocollo Master ed essere idonei a partecipare al Protocollo Master prima di poter essere assegnati casualmente al Regime I.
Per un elenco dei siti di arruolamento, consultare il Protocollo Master dello Studio di Piattaforma HEALEY per la SLA sotto NCT04297683.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Nessun criterio di inclusione aggiuntivo oltre ai criteri di inclusione specificati nel Protocollo Master (NCT NCT04297683).
Criteri di esclusione:
I seguenti criteri di esclusione si aggiungono ai criteri di esclusione specificati nel Protocollo Master (NCT NCT04297683).
- Malattia epatica clinicamente significativa (es. epatite B cronica, epatite C non trattata)
- Precedente storia di danno epatico indotto da farmaci (DILI) e/o risultati di laboratorio allo screening del Protocollo Master che indicano una funzionalità epatica inadeguata (ALT, AST o fosfatasi alcalina >3 volte il limite superiore della norma [x ULN] e/o livello di bilirubina totale >2 x ULN)
- Storia familiare di SLA associata a SOD1 o VCP o mutazione nota di SOD1 o VCP tramite test genetico o autodichiarazione
- Uso di qualsiasi farmaco vietato come delineato nell'Allegato specifico del regime (RSA) entro 30 giorni prima della Baseline o uso previsto durante il periodo di trattamento dello studio
- Partecipanti che assumono Nuedexta® e presentano un intervallo QT corretto secondo Fridericia (QTcF) prolungato (QTcF > 450 ms (maschi) o > 470 ms (femmine)) allo screening del Protocollo Master
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: NUZ-001
|
NUZ-001 viene somministrato per via orale una volta al giorno per 36 settimane.
|
|
Comparatore placebo: Placebo Corrispondente
Placebo Comparator: Placebo corrispondente
|
Il placebo corrispondente viene somministrato per via orale una volta al giorno per 36 settimane.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Progressione della Malattia
Lasso di tempo: Dalla baseline a 36 settimane
|
Variazione della gravità della malattia nel tempo misurata dal punteggio totale della Scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica - Rivista (ALSFRS-R) e dalla sopravvivenza.
Ogni tipo di funzione è valutato da 4 (normale) a 0 (nessuna capacità), con un punteggio totale massimo di 48 e un punteggio totale minimo di 0. I pazienti con punteggi più alti hanno una maggiore funzione fisica.
|
Dalla baseline a 36 settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Funzione Respiratoria
Lasso di tempo: Da baseline a 36 settimane
|
Variazione della funzione respiratoria nel tempo misurata tramite Capacità Vitale Lenta (CVL)
|
Da baseline a 36 settimane
|
|
Sopravvivenza
Lasso di tempo: Baseline fino a 36 settimane
|
Sopravvivenza valutata come tempo fino al decesso o ventilazione assistita permanente (PAV)
|
Baseline fino a 36 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie metaboliche
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Malattia del motoneurone
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Sclerosi laterale amiotrofica
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2019P003518I
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .