HEALEY ALS Platform Trial - Regimen I NUZ-001
HEALEY ALS-platformforsøg - Regimen I NUZ-001
HEALEY ALS Platform-forsøget er et permanent multicenter, multiregimen klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af undersøgelsesprodukter til behandling af ALS.
Regimen I vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af et enkelt undersøgelseslægemiddel, NUZ-001, hos deltagere med ALS.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
HEALEY ALS-platformforsøget er et permanent, multicentrisk, multiregime klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af undersøgelsesprodukter til behandling af ALS. Dette forsøg er designet som et permanent platformforsøg. Dette betyder, at der er en enkelt masterprotokol, der dikterer gennemførelsen af forsøget. HEALEY ALS-platformforsøgets masterprotokol er registreret som NCT04297683. Når en deltager tilmelder sig masterprotokollen og opfylder alle berettigelseskriterier, vil deltageren være berettiget til at blive randomiseret til ethvert regime, der i øjeblikket rekrutterer. Alle deltagere vil have lige stor chance for at blive randomiseret til ethvert regime, der i øjeblikket rekrutterer.
Hvis en deltager randomiseres til regime I NUZ-001, vil deltageren gennemføre et screeningsbesøg for at vurdere yderligere regime I-berettigelseskriterier. Når regime I-berettigelseskriterierne er bekræftet, vil deltagerne gennemføre en baselinevurdering og blive randomiseret i et forhold på 3:1 til enten aktiv NUZ-001 eller matchende placebo.
Regime I vil rekruttere på invitation, da deltagere muligvis ikke kan vælge at deltage i regime I. Deltagere skal først tilmelde sig masterprotokollen og være berettiget til at deltage i masterprotokollen, før de kan blive tilfældigt tildelt regime I.
For en liste over rekrutterende centre, se venligst HEALEY ALS-platformforsøgets masterprotokol under NCT04297683.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Ingen yderligere inklusionskriterier ud over de inklusionskriterier, der er angivet i Masterprotokollen (NCT NCT04297683).
Eksklusionskriterier:
Følgende eksklusionskriterier er i tillæg til de eksklusionskriterier, der er angivet i Masterprotokollen (NCT NCT04297683).
- Klinisk signifikant leversygdom (f.eks. kronisk hepatitis B, ubehandlet hepatitis C)
- Tidligere historie med lægemiddelinduceret leverskade (DILI) og/eller laboratorieresultater ved Masterprotokol-screening, der indikerer utilstrækkelig leverfunktion (ALT, AST eller alkalisk fosfatase >3 gange den øvre normale grænse [x ULN] og/eller totalt bilirubin-niveau >2 x ULN)
- Familiehistorie med SOD1- eller VCP-associeret ALS eller kendt SOD1- eller VCP-mutation via genetisk testning eller selvrapportering
- Brug af nogen forbudte lægemidler som beskrevet i Regime-specifik Appendiks (RSA) inden for 30 dage før baseline eller forventet brug i løbet af studiebehandlingsperioden
- Deltagere, der tager Nuedexta® og har et forlænget Fridericia-korrigeret QT-interval (QTcF) (QTcF > 450 ms (mænd) eller > 470 ms (kvinder)) ved Masterprotokol-screening
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: NUZ-001
|
NUZ-001 indgives oralt én gang dagligt i 36 uger.
|
|
Placebo komparator: Matchende Placebo
Placebokomparator: Matchende Placebo
|
Matching placebo administreres oralt én gang dagligt i 36 uger.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sygdomsprogression
Tidsramme: Baseline til 36 uger
|
Ændring i sygdomsalvorlighed over tid målt ved Amyotrofisk Lateralsklerose Funktionel Vurderingsskala-Revideret (ALSFRS-R) total score og overlevelse.
Hver type funktion scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal total score på 48 og en minimal total score på 0. Patienter med højere scores har mere fysisk funktion.
|
Baseline til 36 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Respiratorisk Funktion
Tidsramme: Baseline til 36 uger
|
Ændring i respiratorisk funktion over tid målt ved Slow Vital Capacity (SVC)
|
Baseline til 36 uger
|
|
Overlevelse
Tidsramme: Baseline til 36 uger
|
Overlevelse evalueret som tid til død eller permanent assisteret ventilation (PAV)
|
Baseline til 36 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2019P003518I
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .