HEALEY ALS Platform Trial - Regime I NUZ-001
HEALEY ALS Platform Trial - Regimen I NUZ-001
O HEALEY ALS Platform Trial é um ensaio clínico perpétuo, multicêntrico e multirregime que avalia a segurança e eficácia de produtos em investigação para o tratamento da ELA.
O Regime I irá avaliar a segurança e eficácia de um único medicamento em estudo, o NUZ-001, em participantes com ELA.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O Ensaio de Plataforma HEALEY para ELA é um ensaio clínico perpétuo, multicêntrico e multi-regime, que avalia a segurança e eficácia de produtos em investigação para o tratamento da ELA.
Este ensaio foi concebido como um ensaio de plataforma perpétua.
Isto significa que existe um único Protocolo Mestre que dita a condução do ensaio.
O Protocolo Mestre do Ensaio de Plataforma HEALEY para ELA está registado como NCT04297683.
Uma vez que um participante se inscreva no Protocolo Mestre e cumpra todos os critérios de elegibilidade, o participante ficará elegível para ser randomizado para qualquer regime atualmente em recrutamento.
Todos os participantes terão uma probabilidade igual de serem randomizados para qualquer regime atualmente em recrutamento.
Se um participante for randomizado para o Regime I NUZ-001, o participante completará uma visita de rastreio para avaliar critérios de elegibilidade adicionais do Regime I.
Uma vez confirmados os critérios de elegibilidade do Regime I, os participantes completarão uma avaliação basal e serão randomizados numa proporção de 3:1 para NUZ-001 ativo ou placebo correspondente.
O Regime I recrutará por convite, uma vez que os participantes não podem escolher inscrever-se no Regime I. Os participantes devem primeiro inscrever-se no Protocolo Mestre e ser elegíveis para participar no Protocolo Mestre antes de poderem ser aleatoriamente atribuídos ao Regime I.
Para uma lista dos locais de recrutamento, consulte o Protocolo Mestre do Ensaio de Plataforma HEALEY para ELA sob NCT04297683.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Não existem critérios de inclusão adicionais para além dos critérios de inclusão especificados no Protocolo Principal (NCT NCT04297683).
Critérios de Exclusão:
Os seguintes critérios de exclusão são adicionais aos critérios de exclusão especificados no Protocolo Principal (NCT NCT04297683).
- Doença hepática clinicamente significativa (por exemplo, hepatite B crónica, hepatite C não tratada)
- Histórico prévio de lesão hepática induzida por fármacos (DILI) e/ou resultados laboratoriais no Rastreio do Protocolo Principal que indicam função hepática inadequada (ALT, AST ou fosfatase alcalina >3 vezes o limite superior do normal [x LSN] e/ou nível de bilirrubina total >2 x LSN)
- Histórico familiar de ELA associada a SOD1 ou VCP ou mutação conhecida de SOD1 ou VCP através de teste genético ou autorrelato
- Uso de quaisquer medicamentos proibidos conforme delineado no Anexo Específico do Regime (RSA) nos 30 dias anteriores à Linha de Base ou uso antecipado durante o período de tratamento do estudo
- Participantes que estão a tomar Nuedexta® e apresentam um intervalo QT corrigido de Fridericia (QTcF) prolongado (QTcF > 450 ms (homens) ou > 470 ms (mulheres)) no Rastreio do Protocolo Principal
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: NUZ-001
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O NUZ-001 é administrado por via oral uma vez por dia durante 36 semanas.
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Comparador de Placebo: Placebo Correspondente
Placebo Comparador: Placebo Correspondente
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O placebo correspondente é administrado por via oral uma vez por dia durante 36 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Progressão da Doença
Prazo: Linha de Base até 36 Semanas
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Alteração na gravidade da doença ao longo do tempo, medida pela pontuação total da Escala de Avaliação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica - Revisada (ALSFRS-R) e pela sobrevivência.
Cada tipo de função é pontuado de 4 (normal) a 0 (sem capacidade), com uma pontuação total máxima de 48 e uma pontuação total mínima de 0. Os doentes com pontuações mais elevadas têm mais função física.
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Linha de Base até 36 Semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Função Respiratória
Prazo: Linha de Base até 36 Semanas
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Alteração da função respiratória ao longo do tempo, medida através da Capacidade Vital Lenta (CVL)
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Linha de Base até 36 Semanas
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Sobrevivência
Prazo: Baseline a 36 Semanas
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Sobrevivência avaliada como tempo até à morte ou ventilação assistida permanente (VAP)
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Baseline a 36 Semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2019P003518I
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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