Ensayo de Plataforma HEALEY para ELA - Régimen I NUZ-001
HEALEY ALS Platform Trial - Regimen I NUZ-001
El Ensayo de Plataforma HEALEY para ELA es un ensayo clínico perpetuo, multicéntrico y multirrégimen que evalúa la seguridad y eficacia de productos en investigación para el tratamiento de la ELA.
El Régimen I evaluará la seguridad y eficacia de un único fármaco en estudio, NUZ-001, en participantes con ELA.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El Ensayo Plataforma HEALEY ALS es un ensayo clínico perpetuo, multicéntrico y multirrégimen que evalúa la seguridad y eficacia de productos en investigación para el tratamiento de la ELA. Este ensayo está diseñado como un ensayo plataforma perpetuo. Esto significa que existe un único Protocolo Maestro que dicta la realización del ensayo. El Protocolo Maestro del Ensayo Plataforma HEALEY ALS está registrado como NCT04297683. Una vez que un participante se inscribe en el Protocolo Maestro y cumple todos los criterios de elegibilidad, el participante será elegible para ser aleatorizado en cualquier régimen que se esté reclutando actualmente. Todos los participantes tendrán la misma probabilidad de ser aleatorizados a cualquier régimen que se esté reclutando actualmente.
Si un participante es aleatorizado al Régimen I NUZ-001, el participante completará una visita de selección para evaluar criterios adicionales de elegibilidad del Régimen I. Una vez confirmados los criterios de elegibilidad del Régimen I, los participantes completarán una evaluación basal y serán aleatorizados en una proporción 3:1 a NUZ-001 activo o placebo coincidente.
El Régimen I se inscribirá por invitación, ya que los participantes no pueden elegir inscribirse en el Régimen I. Los participantes primero deben inscribirse en el Protocolo Maestro y ser elegibles para participar en el Protocolo Maestro antes de poder ser asignados aleatoriamente al Régimen I.
Para obtener una lista de los centros de reclutamiento, consulte el Protocolo Maestro del Ensayo Plataforma HEALEY ALS bajo NCT04297683.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- No hay criterios de inclusión adicionales más allá de los criterios de inclusión especificados en el Protocolo Maestro (NCT NCT04297683).
Criterios de exclusión:
Los siguientes criterios de exclusión se suman a los criterios de exclusión especificados en el Protocolo Maestro (NCT NCT04297683).
- Enfermedad hepática clínicamente significativa (p. ej., hepatitis B crónica, hepatitis C no tratada)
- Antecedentes de lesión hepática inducida por fármacos (DILI) y/o resultados de laboratorio en el Cribado del Protocolo Maestro que indiquen una función hepática inadecuada (ALT, AST o fosfatasa alcalina >3 veces el límite superior normal [x LSN] y/o nivel de bilirrubina total >2 x LSN)
- Antecedentes familiares de ELA asociada a SOD1 o VCP o mutación conocida de SOD1 o VCP mediante pruebas genéticas o autodeclaración
- Uso de cualquier medicamento prohibido según lo descrito en el Apéndice específico del régimen (RSA) dentro de los 30 días previos al inicio del estudio o uso anticipado durante el período de tratamiento del estudio
- Participantes que toman Nuedexta® y tienen un intervalo QT corregido por Fridericia (QTcF) prolongado (QTcF > 450 ms (hombres) o > 470 ms (mujeres)) en el Cribado del Protocolo Maestro
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: NUZ-001
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NUZ-001 se administra por vía oral una vez al día durante 36 semanas.
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Comparador de placebos: Placebo coincidente
Comparador con placebo: Placebo coincidente
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El placebo coincidente se administra por vía oral una vez al día durante 36 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Progresión de la enfermedad
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta las 36 semanas
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Cambio en la gravedad de la enfermedad a lo largo del tiempo, medido mediante la puntuación total de la Escala de Calificación Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R) y la supervivencia.
Cada tipo de función se puntúa de 4 (normal) a 0 (sin capacidad), con una puntuación total máxima de 48 y una puntuación total mínima de 0. Los pacientes con puntuaciones más altas tienen mayor función física.
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Desde la línea base hasta las 36 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Función Respiratoria
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta las 36 semanas
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Cambio en la función respiratoria a lo largo del tiempo medido por la capacidad vital lenta (SVC)
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Desde la línea de base hasta las 36 semanas
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Supervivencia
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 36
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Supervivencia evaluada como tiempo hasta la muerte o ventilación asistida permanente (VAP)
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Desde el inicio hasta la semana 36
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- 2019P003518I
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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