Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Платформенное исследование HEALEY по БАС - Режим I NUZ-001

17 июля 2026 г. обновлено: Merit E. Cudkowicz, MD

Платформенное исследование HEALEY ALS — это бессрочное многоцентровое клиническое исследование с несколькими режимами, оценивающее безопасность и эффективность исследуемых продуктов для лечения БАС.

Режим I будет оценивать безопасность и эффективность одного исследуемого препарата, NUZ-001, у участников с БАС.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Платформенное исследование HEALEY ALS - это постоянное многоцентровое клиническое испытание с несколькими режимами, оценивающее безопасность и эффективность исследуемых продуктов для лечения БАС. Это исследование разработано как постоянное платформенное испытание. Это означает, что существует единый Мастер-протокол, определяющий проведение исследования. Мастер-протокол платформенного исследования HEALEY ALS зарегистрирован под номером NCT04297683. После того как участник включен в Мастер-протокол и соответствует всем критериям включения, он может быть рандомизирован в любой из текущих режимов исследования. Все участники имеют равные шансы быть рандомизированными в любой из текущих режимов исследования.

Если участник рандомизирован в Режим I NUZ-001, он пройдет скрининговый визит для оценки дополнительных критериев включения в Режим I. После подтверждения критериев включения в Режим I участники пройдут базовую оценку и будут рандомизированы в соотношении 3:1 либо в группу активного препарата NUZ-001, либо в группу плацебо.

Режим I будет проводиться по приглашению, так как участники не могут самостоятельно выбрать участие в Режиме I. Участники должны сначала быть включены в Мастер-протокол и соответствовать критериям участия в нем, прежде чем смогут быть случайным образом распределены в Режим I.

Список участвующих центров см. в Мастер-протоколе платформенного исследования HEALEY ALS под номером NCT04297683.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

240

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Дополнительные критерии включения, помимо указанных в основном протоколе (NCT NCT04297683), отсутствуют.

Критерии исключения:

  • Следующие критерии исключения дополняют критерии, указанные в основном протоколе (NCT NCT04297683).

    1. Клинически значимое заболевание печени (например, хронический гепатит B, нелеченый гепатит C).
    2. Предшествующий анамнез лекарственного поражения печени (DILI) и/или результаты лабораторных исследований при скрининге по основному протоколу, указывающие на недостаточную функцию печени (АЛТ, АСТ или щелочная фосфатаза >3 верхних границ нормы [x ВГН] и/или уровень общего билирубина >2 x ВГН).
    3. Семейный анамнез БАС, связанного с SOD1 или VCP, или известная мутация SOD1 или VCP по данным генетического тестирования или самоотчета.
    4. Прием любых запрещенных препаратов, указанных в Приложении к конкретному режиму лечения (RSA), в течение 30 дней до исходного визита или планируемый прием в период лечения в рамках исследования.
    5. Участники, принимающие Nuedexta®, с удлиненным интервалом QT, скорректированным по Фредериции (QTcF) (QTcF > 450 мс (мужчины) или > 470 мс (женщины)) при скрининге по основному протоколу.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: NUZ-001
НУЗ-001
Лекарство: НУЗ-001
NUZ-001 принимается перорально один раз в день в течение 36 недель.
Плацебо Компаратор: Соответствующий плацебо
Плацебо-компаратор: Соответствующее плацебо
Лекарство: Соответствующий плацебо
Соответствующий плацебо вводится перорально один раз в день в течение 36 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Прогрессирование заболевания
Временное ограничение: От исходного уровня до 36 недель
Изменение тяжести заболевания с течением времени, измеряемое по общей оценке по пересмотренной шкале функциональной оценки при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS-R) и выживаемости. Каждый тип функции оценивается от 4 (норма) до 0 (отсутствие способности), с максимальной общей оценкой 48 и минимальной общей оценкой 0. Пациенты с более высокими оценками обладают большей физической функциональностью.
От исходного уровня до 36 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Функция дыхания
Временное ограничение: От исходного уровня до 36 недель
Изменение функции дыхания во времени, измеряемое с помощью медленной жизненной емкости легких (МЖЕЛ)
От исходного уровня до 36 недель
Выживаемость
Временное ограничение: От исходного уровня до 36 недель
Выживаемость оценивалась как время до смерти или до постоянной вспомогательной вентиляции легких (ПВЛ)
От исходного уровня до 36 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Merit E. Cudkowicz, MD

Соавторы

Neurizon Therapeutics Limited

Следователи

  • Главный следователь: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 февраля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 февраля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2019P003518I

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться