Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

HEALEY ALS Platform Trial - Regimen I NUZ-001

17 juli 2026 bijgewerkt door: Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS Platform Trial - Regime I NUZ-001

De HEALEY ALS Platform Trial is een voortdurende, multicentrische, multiregime klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid van onderzoeksproducten voor de behandeling van ALS evalueert.

Regime I zal de veiligheid en werkzaamheid van een enkel onderzoeksgeneesmiddel, NUZ-001, evalueren bij deelnemers met ALS.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De HEALEY ALS Platform Trial is een voortdurende multicenter-, multiregime klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid van onderzoeksproducten voor de behandeling van ALS evalueert. Deze studie is ontworpen als een voortdurende platformstudie. Dit betekent dat er één Master Protocol is dat de uitvoering van de studie dicteert. Het HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol is geregistreerd als NCT04297683. Zodra een deelnemer zich inschrijft voor het Master Protocol en aan alle toelatingscriteria voldoet, komt de deelnemer in aanmerking om te worden gerandomiseerd in elk regime dat momenteel inschrijvingen accepteert. Alle deelnemers hebben een gelijke kans om te worden gerandomiseerd naar elk regime dat momenteel inschrijvingen accepteert.

Als een deelnemer wordt gerandomiseerd naar Regime I NUZ-001, voltooit de deelnemer een screeningsbezoek om aanvullende toelatingscriteria voor Regime I te beoordelen. Zodra de toelatingscriteria voor Regime I zijn bevestigd, voltooien deelnemers een baselinebeoordeling en worden ze gerandomiseerd in een verhouding van 3:1 naar actieve NUZ-001 of overeenkomende placebo.

Regime I zal op uitnodiging deelnemers inschrijven, aangezien deelnemers niet kunnen kiezen om zich in te schrijven voor Regime I. Deelnemers moeten zich eerst inschrijven voor het Master Protocol en in aanmerking komen om deel te nemen aan het Master Protocol voordat ze willekeurig kunnen worden toegewezen aan Regime I.

Voor een lijst van inschrijvende locaties, zie het HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol onder NCT04297683.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

240

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geen aanvullende inclusiecriteria naast de inclusiecriteria gespecificeerd in het Master Protocol (NCT NCT04297683).

Exclusiecriteria:

  • De volgende exclusiecriteria zijn aanvullend op de exclusiecriteria gespecificeerd in het Master Protocol (NCT NCT04297683).

    1. Klinisch significante leverziekte (bijv. chronische hepatitis B, onbehandelde hepatitis C)
    2. Eerdere geschiedenis van geneesmiddel-geïnduceerde leverbeschadiging (DILI) en/of laboratoriumresultaten bij Master Protocol Screening die onvoldoende leverfunctie aangeven (ALT, AST of alkalische fosfatase >3 keer de bovengrens van normaal [x BGN] en/of totaal bilirubinegehalte >2 x BGN)
    3. Familiegeschiedenis van SOD1- of VCP-geassocieerde ALS of bekende SOD1- of VCP-mutatie via genetische test of zelfrapportage
    4. Gebruik van verboden medicatie zoals beschreven in het Regime-specifieke Bijlage (RSA) binnen 30 dagen voor Baseline of verwacht gebruik tijdens de studiebehandelingsperiode
    5. Deelnemers die Nuedexta® gebruiken en een verlengd Fridericia-gecorrigeerd QT (QTcF)-interval hebben (QTcF > 450 ms (mannen) of > 470 ms (vrouwen)) bij Master Protocol Screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NUZ-001
Geneesmiddel: NUZ-001
NUZ-001 wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende 36 weken.
Placebo-vergelijker: Passende Placebo
Placebo-comparator: Overeenkomende Placebo
Geneesmiddel: Overeenkomstige placebo
Matching placebo wordt eenmaal daags oraal toegediend gedurende 36 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ziekteprogressie
Tijdsspanne: Baseline tot 36 weken
Verandering in ziekte-ernst over tijd zoals gemeten door de Amyotrofische Laterale Sclerose Functionele Beoordelingsschaal-Herzien (ALSFRS-R) totaalscore en overleving. Elk type functie wordt gescoord van 4 (normaal) tot 0 (geen vermogen), met een maximale totaalscore van 48 en een minimale totaalscore van 0. Patiënten met hogere scores hebben meer fysiek functioneren.
Baseline tot 36 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Respiratoire Functie
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 36 weken
Verandering in de longfunctie in de loop van de tijd, gemeten aan de hand van de Slow Vital Capacity (SVC)
Vanaf baseline tot 36 weken
Overleving
Tijdsspanne: Baseline tot 36 weken
Overleving geëvalueerd als tijd tot overlijden of permanente beademing (PAV)
Baseline tot 36 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Medewerkers

Neurizon Therapeutics Limited

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 februari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2019P003518I

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren