HEALEY ALS plattformstudie - Regime I NUZ-001
HEALEY ALS-plattformstudien - Regime I NUZ-001
HEALEY ALS-plattformstudien er en kontinuerlig multiklinisk, multiregime klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av undersøkelsesprodukter for behandling av ALS.
Regime I vil evaluere sikkerheten og effekten av et enkelt studiemedikament, NUZ-001, hos deltakere med ALS.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
HEALEY ALS-plattformstudien er en evigvarende, multiklinisk, multiregime klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av undersøkelsesprodukter for behandling av ALS. Denne studien er utformet som en evigvarende plattformstudie. Dette betyr at det finnes en enkelt hovedprotokoll som dikterer gjennomføringen av studien. HEALEY ALS-plattformstudiens hovedprotokoll er registrert som NCT04297683. Når en deltaker melder seg inn i hovedprotokollen og oppfyller alle kvalifikasjonskriterier, vil deltakeren være kvalifisert til å bli randomisert til ethvert regime som for tiden rekrutterer. Alle deltakere vil ha lik sjanse for å bli randomisert til ethvert regime som for tiden rekrutterer.
Hvis en deltaker blir randomisert til Regime I NUZ-001, vil deltakeren fullføre et screeningsbesøk for å vurdere ytterligere kvalifikasjonskriterier for Regime I. Når kvalifikasjonskriteriene for Regime I er bekreftet, vil deltakerne fullføre en basislinjevurdering og bli randomisert i et 3:1-forhold til enten aktiv NUZ-001 eller tilsvarende placebo.
Regime I vil rekruttere på invitasjon, da deltakere ikke kan velge å melde seg inn i Regime I. Deltakere må først melde seg inn i hovedprotokollen og være kvalifisert til å delta i hovedprotokollen før de kan bli tilfeldig tildelt Regime I.
For en liste over rekrutteringssteder, se HEALEY ALS-plattformstudiens hovedprotokoll under NCT04297683.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Ingen ytterligere inklusjonskriterier utover de som er spesifisert i Masterprotokollen (NCT NCT04297683).
Eksklusjonskriterier:
Følgende eksklusjonskriterier er i tillegg til de som er spesifisert i Masterprotokollen (NCT NCT04297683).
- Klinisk signifikant leversykdom (f.eks. kronisk hepatitt B, ubehandlet hepatitt C)
- Tidligere historie med legemiddelindusert leverskade (DILI) og/eller laboratorieresultater ved Masterprotokollen-screening som indikerer utilstrekkelig leverfunksjon (ALT, AST eller alkalisk fosfatase >3 ganger øvre normalgrense [x ULN] og/eller totalt bilirubinnivå >2 x ULN)
- Familiehistorie med SOD1- eller VCP-assosiert ALS eller kjent SOD1- eller VCP-mutasjon via genetisk testing eller selvrapportering
- Bruk av noen forbudte legemidler som angitt i Regime-spesifikk vedlegg (RSA) innen 30 dager før baseline eller forventet bruk under studiebehandlingsperioden
- Deltakere som tar Nuedexta® og har et forlenget Fridericia-korrigert QT (QTcF)-intervall (QTcF > 450 ms (menn) eller > 470 ms (kvinner)) ved Masterprotokollen-screening
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: NUZ-001
|
NUZ-001 administreres oralt en gang daglig i 36 uker.
|
|
Placebo komparator: Matchende Placebo
Placebokomparator: Matchende placebo
|
Matchende placebo administreres oralt én gang daglig i 36 uker.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sykdomsprogresjon
Tidsramme: Fra baseline til 36 uker
|
Endring i sykdommens alvorlighetsgrad over tid, målt ved Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) totalscore og overlevelse.
Hver funksjonstype poenglegges fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimal totalscore på 0. Pasienter med høyere poengsum har mer fysisk funksjon.
|
Fra baseline til 36 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Respirasjonsfunksjon
Tidsramme: Baseline til 36 uker
|
Endring i respirasjonsfunksjon over tid målt ved Slow Vital Capacity (SVC)
|
Baseline til 36 uker
|
|
Overlevelse
Tidsramme: Baseline til 36 uker
|
Overlevelse evaluert som tid til død eller permanent assistert ventilasjon (PAV)
|
Baseline til 36 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2019P003518I
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .