HEALEY ALS Platform Trial - Regimen I NUZ-001
Badanie platformowe HEALEY ALS to wieloośrodkowe, wieloschematowe badanie kliniczne o charakterze ciągłym, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność badanych produktów w leczeniu ALS.
Schemat I będzie oceniał bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczego badanego leku, NUZ-001, u uczestników z ALS.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie platformowe HEALEY ALS to wieloośrodkowe, wieloschematowe badanie kliniczne o charakterze ciągłym, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność produktów badawczych w leczeniu ALS. To badanie zostało zaprojektowane jako platformowe badanie ciągłe. Oznacza to, że istnieje jeden główny protokół określający przebieg badania. Główny protokół badania platformowego HEALEY ALS jest zarejestrowany jako NCT04297683. Gdy uczestnik zostanie włączony do głównego protokołu i spełni wszystkie kryteria kwalifikacyjne, będzie mógł zostać losowo przydzielony do dowolnego aktualnie rekrutującego schematu. Wszyscy uczestnicy będą mieli równe szanse na losowe przydzielenie do dowolnego aktualnie rekrutującego schematu.
Jeśli uczestnik zostanie losowo przydzielony do schematu I NUZ-001, uczestnik przejdzie wizytę przesiewową w celu oceny dodatkowych kryteriów kwalifikacyjnych dla schematu I. Po potwierdzeniu kryteriów kwalifikacyjnych dla schematu I uczestnicy przejdą ocenę wyjściową i zostaną losowo przydzieleni w stosunku 3:1 do aktywnego NUZ-001 lub dopasowanego placebo.
Schemat I będzie rekrutował na zaproszenie, ponieważ uczestnicy nie mogą wybrać udziału w schemacie I. Uczestnicy muszą najpierw zostać włączeni do głównego protokołu i być uprawnieni do udziału w głównym protokole, zanim będą mogli zostać losowo przydzieleni do schematu I.
Aby uzyskać listę ośrodków rekrutujących, zapoznaj się z głównym protokołem badania platformowego HEALEY ALS pod numerem NCT04297683.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Nie ma dodatkowych kryteriów włączenia poza kryteriami włączenia określonymi w Protokole Głównym (NCT NCT04297683).
Kryteria wykluczenia:
Poniższe kryteria wykluczenia są dodatkiem do kryteriów wykluczenia określonych w Protokole Głównym (NCT NCT04297683).
- Klinicznie istotna choroba wątroby (np. przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B, nieleczone wirusowe zapalenie wątroby typu C)
- Wcześniejsza historia polekowego uszkodzenia wątroby (DILI) i/lub wyniki badań laboratoryjnych w Badaniu Przesiewowym Protokołu Głównego wskazujące na niewystarczającą funkcję wątroby (ALT, AST lub fosfataza alkaliczna >3-krotność górnej granicy normy [x ULN] i/lub poziom bilirubiny całkowitej >2 x ULN)
- Wywiad rodzinny w kierunku ALS związanego z SOD1 lub VCP lub znana mutacja SOD1 lub VCP w wyniku badań genetycznych lub samodzielnego zgłoszenia
- Stosowanie jakichkolwiek zabronionych leków określonych w Załączniku Specyficznym dla Schematu (RSA) w ciągu 30 dni przed punktem wyjściowym lub przewidywane stosowanie w okresie leczenia w badaniu
- Uczestnicy przyjmujący Nuedexta® i mający wydłużony odstęp QT skorygowany metodą Fridericii (QTcF) (QTcF > 450 ms (mężczyźni) lub > 470 ms (kobiety)) w Badaniu Przesiewowym Protokołu Głównego
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: NUZ-001
|
NUZ-001 jest podawany doustnie raz dziennie przez 36 tygodni.
|
|
Komparator placebo: Matching Placebo
Placebo Comparator: Dopasowane Placebo
|
Matching placebo jest podawany doustnie raz dziennie przez 36 tygodni.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Postęp choroby
Ramy czasowe: Od momentu rozpoczęcia badania do 36. tygodnia
|
Zmiana ciężkości choroby w czasie mierzona za pomocą całkowitego wyniku Skali Funkcjonalnej Stwardnienia Zanikowego Bocznego - Wersja Zrewidowana (ALSFRS-R) i przeżycia.
Każdy rodzaj funkcji jest oceniany od 4 (normalna) do 0 (brak zdolności), z maksymalnym całkowitym wynikiem 48 i minimalnym całkowitym wynikiem 0. Pacjenci z wyższymi wynikami mają większą sprawność fizyczną.
|
Od momentu rozpoczęcia badania do 36. tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Funkcja oddechowa
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 36 tygodnia
|
Zmiana funkcji oddechowej w czasie mierzona za pomocą wolnej pojemności życiowej (SVC)
|
Od punktu wyjściowego do 36 tygodnia
|
|
Przeżycie
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 36. tygodnia
|
Przeżycie oceniane jako czas do zgonu lub stałej wentylacji wspomaganej (PAV)
|
Od wartości wyjściowej do 36. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2019P003518I
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .