- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT07450833
건강한 지원자에서 Benfo-Oxythiamine(B-OT)의 안전성, 내약성 및 약동학 (BOOST)
건강한 지원자를 대상으로 Benfo-Oxythiamine(B-OT)의 안전성, 내약성 및 약동학 평가 - 개방형 제1상 임상시험
이 임상 시험의 목표는 건강한 남성 지원자들을 대상으로 Benfo-oxythiamine(B-OT)이라는 연구용 약물의 안전성과 내약성을 알아보는 것이었습니다. 연구진은 B-OT가 감염성 질환 및 암 치료에 사용될 수 있는지 알아보기 위해 연구를 진행하고 있습니다. 이 연구는 또한 약물이 신체에 흡수되고, 이동하며, 배출되는 방식을 살펴보았습니다.
이 연구가 답하고자 한 주요 질문들은 다음과 같습니다:
- B-OT를 인간이 복용해도 안전한가요?
- 참가자들이 B-OT를 복용할 때 어떤 의학적 문제가 발생하나요?
- 약물이 혈액으로 얼마나 흡수되나요?
참가자들은:
- B-OT 캡슐을 경구로 한 번(단일 용량 그룹) 또는 7일 동안 하루에 한 번씩(다중 용량 그룹) 복용했습니다.
- 밀접한 모니터링을 위해 수일 동안(4~8박) 클리닉에 머물렀습니다.
- 혈액 및 소변 샘플을 제공하여 실험실 검사를 받았습니다;
- 신체 검사, 심장 리듬 검사(ECG), 활력 징후 검사(혈압, 심박수, 호흡수, 체온)를 받았습니다.
연구 개요
상세 설명
- 이 1상 연구는 원래 2022년에 설계 및 수행되어 연구 계획서에 정의된 대로 SARS-CoV-2 감염(COVID-19)의 잠재적 치료제로서 벤포-옥시티아민(B-OT)의 안전성과 약동학을 평가하기 위한 것이었습니다.
- B-OT는 트랜스케톨라제(TKT)/트랜스케톨라제 유사 1(TKTL1) 경로를 표적으로 합니다. 이 경로의 억제는 포도당 대사에 영향을 미치며, 이는 바이러스 복제(예: SARS-CoV-2)와 종양 세포 증식(종양학) 모두와 관련된 기전입니다.
- 현재 과학적 배경(2026년): 이 연구는 COVID-19 적응증 하에 수행되었지만, 생성된 안전성 및 약동학 데이터는 이제 종양학 분야 개발도 지원하고 있습니다. 최근 문헌(>2022년)은 TKT/TKTL1이 예를 들어 화학요법 내성 및 세포 주기 조절에서 주요 표적임을 추가로 검증했습니다. 이 최근 문헌은 약물 표적에 대한 지지 증거로 기능합니다. 따라서 이 임상 1상 연구의 결과는 암 적응증에 대한 향후 연구에도 직접적으로 관련이 있습니다.
- 상세 설명: 벤포-옥시티아민(B-OT)의 과학적 근거, 작용 기전 및 임상 전 검증
- 1. 일반 개요 및 표적 생물학 벤포-옥시티아민(B-OT)은 여러 질병 상태에 걸친 근본적인 대사 의존성을 표적으로 하기 위해 개발된 새로운 지질 친화성 S-벤조일-O-인산 프로드러그입니다. 모든 후속 기전이 시험관 내 및 생체 내 임상 전 모델에서 검증되었다는 점을 강조하는 것이 중요하며, 이는 다양한 적응증에서 관찰될 수 있는 잠재적 임상 반응에 대한 견고한 생물학적 기초를 제공합니다. 투여 시, B-OT는 세포막을 통과하고 외부 알칼리성 인산분해효소 및 세포질 에스테라제에 의해 빠르게 가수분해되어 티아민 길항제 옥시티아민(OT)을 방출합니다. 세포 내에서 OT는 티아민 피로인산 키나제(TPK)에 의해 생물학적 활성 형태인 옥시티아민 피로인산(OTP)으로 대사됩니다. OTP는 티아민 이인산(ThDP) 의존 효소의 강력한 경쟁적 억제제로 기능합니다. 그 주요 치료 표적은 펜토스 인산 경로(PPP)의 비산화 분기에서 중요한 "관문지기" 역할을 하는 트랜스케톨라제(TKT)와 트랜스케톨라제 유사 1(TKTL1)입니다. 이러한 효소들을 억제함으로써, OTP는 뉴클레오티드 합성에 필요한 리보스-5-인산(R5P), 산화환원 방어를 위한 니코틴아미드 아데닌 디뉴클레오티드 인산(NADPH), 지질 생합성을 위한 아세틸-CoA의 공급을 방해하여 빠른 세포 증식 및 병원체 복제에 필요한 대사 기반을 붕괴시킵니다.
- 2. 종양학에서의 과학적 근거 암에서 TKT와 TKTL1을 표적으로 하는 치료적 근거는 세포 주기 조절 장애, 대사 재프로그래밍, 면역 회피 및 치료 내성을 해결합니다.
- 세포 주기 조절 및 "대사 감지": TKTL1은 세포 주기의 직접적인 조절자 역할을 합니다. TKTL1-TKT 이합체는 R5P를 생성하며, 이는 TKTL1에 직접 결합합니다. 이 복합체는 대사 감지기 역할을 하여 SCF-β-TRCP 유비퀴틴 리가제 복합체를 세포 주기 억제제 CDH1에 모집시켜 프로테아좀 분해를 유발하고 세포가 G1기에서 S기로 전환되도록 합니다. B-OT에 의한 약리학적 억제는 R5P를 고갈시켜 CDH1을 안정화시키고 심오한 G1 세포 주기 정지를 강제하여 종양 세포를 세포사멸에 민감하게 만듭니다.
- 화학요법 내성 및 바르부르크 효과의 역전: TKT는 피루브산 키나제 M2(PKM2)와의 물리적 상호작용을 통해 대사 내성을 유도하여, 그 사량체화를 방지하고 세포를 유산소 해당과정(바르부르크 효과)으로 강제합니다. 이는 종양이 DNA 손상 약물로부터 보호하는 데 필요한 ATP와 젖산을 제공합니다. TKT 억제는 이 TKT-PKM2 상호작용을 해체하여 미토콘드리아 산화적 인산화를 회복시키고 젖산을 감소시키며 신세포암에서 시스플라틴과 같은 약제에 대한 내성을 극복합니다. 또한, 표준 유전독성 요법(예: UVA 조사, 아드리아마이신)은 기아 및 산화 스트레스에 대한 생존 기전으로 역설적으로 TKTL1과 바르부르크 효과를 유도합니다; 이 경로를 억제하면 종양에서 이 획득된 내성을 제거합니다.
- 뉴클레오티드 스트레스 및 DNA 수복 손상: 빠르게 분열하는 세포는 이중 가닥 DNA 절단을 수복하기 위한 뉴클레오티드 합성을 위해 PPP로부터 지속적인 R5P 공급이 필요합니다. OT 처리는 심각한 "뉴클레오티드 스트레스"를 유도하여 상동 재조합 및 비상동 말단 연결을 손상시키며, DNA 손상 마커 γ-H2AX의 축적으로 입증됩니다. 결과적으로, B-OT는 매우 공격적인 종양에서 강력한 방사선 감작제 및 화학요법 감작제 역할을 합니다.
- 지질 기아 및 후생유전학적 붕괴: TKTL1은 CO2 손실 없이 자일룰로스-5-인산을 글리세르알데히드-3-인산과 아세틸-CoA로 분해하는 독특한 단일 기질 인산케톨라제 반응을 활용합니다. 이는 신경 발생 및 빠른 증식을 촉진하는 데 필수적인 재합성 지질 합성 및 히스톤 아세틸화를 위한 세포질 아세틸-CoA를 제공합니다. 세포 내 아세틸-CoA는 히스톤 아세틸화 및 성장 유전자 활성화의 절대적인 병목 현상이므로, TKTL1을 억제하면 암 세포가 이 중요한 후생유전학적 및 구조적 기질에서 기아 상태가 됩니다.
- 성장 인자 독립성: 이소성 TKTL1 발현은 종양이 혈청 철회에 내성을 갖게 하여, 성장 인자 결핍으로 인한 세포사멸 유발을 우회합니다. TKT/TKTL1 상향 조절은 암이 산화환원 항상성(NADPH)을 유지하고 호르몬 신호 전달과 독립적으로 생존할 수 있게 하여 내분비 요법에 대한 내성을 유도합니다.
- 전이 및 종양 미세환경 산성화: 높은 TKTL1/TKT 발현은 젖산 생산을 가속화하여 산성 종양 미세환경을 생성합니다. 이 산증은 매트릭스 메탈로프로테이나제(MMP)의 조절 장애를 통해 세포 외 기질 분해를 촉진하여 종양 침습을 유도합니다. OT 처리는 AKT 매개 PFKFB3 신호 전달을 하향 조절하고, MMP-2 및 MMP-9를 억제하며, 조직 금속단백분해효소 억제제(TIMP-1 및 TIMP-2)를 회복시켜 시험관 내 및 생체 내에서 전이 확산을 현저히 억제합니다.
- 면역 억제 및 대식세포 극성화: 종양 유래 젖산은 국소 면역 반응을 마비시켜 TNF 분비를 억제하고, 자연 살해(NK) 세포 및 T 세포 면역 감시를 둔화시키며, 암 세포에서 PD-L1 발현을 유도합니다. 이 산증을 역전시키면 체계적으로 NK 세포가 재활성화되어 IFN-감마를 발현하고 종양을 제어합니다. 더 나아가, 대식세포에서의 PPP 활동은 UDP-포도당-STAT1-IRG1-이타코네이트 연쇄 반응을 촉진하여 면역 억제적 M2 유형 표현형으로 극성화시킵니다. B-OT는 대사체 OT를 통해 이 축을 하향 조절하여 대식세포를 염증 촉진적 M1 유형 상태로 재프로그래밍하고, IL-6을 증가시키면서 IL-10을 감소시키며, 항체 의존 세포성 포식작용(ADCP)을 극적으로 향상시킵니다(Beielstein 외, 2024).
- 암에서의 젖산화 축: 젖산은 히스톤 및 비히스톤 단백질의 후생유전학적 "젖산화"를 유도합니다. DNA 수복 단백질 MRE11의 젖산화는 상동 재조합을 향상시켜 화학요법 내성을 촉진합니다. TKT 유도 젖산 생산을 중단시킴으로써, B-OT는 젖산화에 필요한 기질 공급을 차단하여 이러한 후생유전학적 방어 기전을 해체합니다.
- 3. 바이러스학에서의 과학적 근거 바이러스는 절대 세포 내 기생체로 작용하여 숙주의 대사 기계에 완전히 의존합니다. B-OT는 숙주 지향 치료제로 작용하여 바이러스 감염에 의해 유도된 특정 대사 재프로그래밍을 표적으로 합니다.
- 바이러스 공급선 붕괴: 바이러스 감염은 숙주의 포도당을 TKT 및 TKTL1을 통해 PPP로 재지향하여 극도의 동화 요구를 충족시킵니다. 이는 조립을 위한 ATP, 바이러스 RNA/DNA 게놈 합성을 위한 리보스-5-인산, 바이러스 복제 복합체 및 외피 형성에 필요한 지질 생합성을 위한 아세틸-CoA/NADPH를 공급합니다. 예를 들어, 뎅기 바이러스는 최적의 복제를 위해 이러한 바르부르크 유사 해당과정 유량을 특별히 필요로 합니다. TKT/TKTL1을 억제함으로써, B-OT는 표적 대사 덫을 유발하여 뉴클레오티드 및 지질 기아를 야기합니다.
- 젖산화를 통한 바이러스 면역 회피 역전: 바이러스는 해당과정을 탈취하여 감염 유도 젖산 급증을 일으킵니다. 이 젖산은 숙주 면역 감지자 IFI16을 라이신 90에서 젖산화하는 데 활용되어 DNA-PK 모집을 방지하고 IFN-베타와 같은 항바이러스 사이토카인 유도를 억제합니다. 히스톤의 젖산화(예: H3K18la)는 또한 TRAF3/IKKε를 차단하여 인터페론 반응을 종료시키는 음성 조절자인 HSPA6을 상향 조절합니다. 더 나아가, 고젖산혈증은 대식세포를 M2 상태로 유도하여 바이러스 제거를 손상시키며, 임상적으로 심각한 뎅기 사망률과 상관관계가 있습니다. 젖산 생산을 낮춤으로써, B-OT는 바이러스를 노출시키고 숙주의 선천적 항바이러스 인터페론 반응을 유지합니다.
- 혈관 무결성: 뎅기에서 바이러스 유도 MMP 과생산은 혈관 내피 당외피를 분해하여 혈장 누출을 일으킵니다. 앞서 언급된 바와 같이, B-OT는 대사체 OT를 통해 MMP를 억제하고 TIMP를 회복시켜 혈관 투과성에 대한 보호 효과를 제공합니다.
- 바이러스 모델에서의 검증: 임상 전 데이터는 B-OT와 OT의 항바이러스 능력을 확인합니다. OT를 이용한 약리학적 티아민 결핍은 마우스에서 소아마비 랜싱 균주에 대한 내성을 증가시켰습니다. OT는 조직 배양에서 앵무병 바이러스의 성장을 가역적으로 억제하고, 인플루엔자 및 유행성이하선염을 포함한 믹소바이러스에 의해 유도된 세포병리 효과로부터 세포를 보호했습니다. B-OT는 특히 SARS-CoV-2 복제를 인간 세포에서 농도 의존적 방식으로 억제하며, 해당과정 억제제와 상승 효과를 보였습니다.
- 4. 진균학에서의 과학적 근거 티아민 항비타민제는 선택적 항진균 활성을 나타냅니다. OT는 말라세지아 파키데르마티스 및 기타 말라세지아 종(예: M. restricta, M. globosa)에 대해 강력하고 선택적인 진균정지 활성을 나타내며, 이는 그들의 독특한 세포벽 구조 및 특정 티아민 의존 효소 발현 프로필 때문일 가능성이 높습니다. OT는 또한 사카로마이세스 세레비시아와 같은 효모의 증식을 감소시킵니다. 중요하게도, OT는 케토코나졸과 같은 표준 항진균제와 상승적으로 작용하여 균주 제거에 필요한 유효 농도를 현저히 낮추어, 병용 보조 요법의 실행 가능한 길을 제시합니다. 반대로, 칸디다 알비칸스 및 표준 피부사상균/곰팡이는 OT에 내성을 보였습니다.
- 5. 세균학에서의 과학적 근거 OT는 다제내성(MDR) 세균 균주, 특히 녹농균에 대해 강력한 대사 길항제로 기능합니다. OT는 피루브산 탈수소효소와 같은 ThDP 의존 효소를 억제하여 심각한 대사 붕괴를 일으킵니다. 이는 최소 배지에서 낮은 최소 억제 농도(MIC50 ≈ 1.4 µM)를 나타내며, 유출 펌프 돌연변이체에 대한 활성을 유지합니다. OT는 녹농균을 표준 항생제(예: 테트라사이클린) 및 비항생제(예: 5-플루오로우라실)에 민감하게 만들어, 마우스 안구 감염 모델에서 극적인 상승 효과 및 균주 부하 감소를 보여줍니다. 세균 중심 탄소 대사를 해체하는 능력은 항균 전략의 병용에 대한 강력한 근거를 제공합니다.
- 6. 기생충학에서의 과학적 근거 비타민 B1 생합성 및 이용은 기생충 생존에 중요합니다. OT는 리슈만편모충의 티아민 피로인산 키나제(TPK)를 표적으로 하여 티아민이 활성 보조 인자 형태로 전환되는 것을 경쟁적으로 억제합니다. 이는 에너지 생산 및 산화 스트레스 방어를 현저히 손상시켜 대식세포 독성 없이 세포 내 무편모체 및 전편모체 모두에 대해 강력한 항기생충 활성을 나타냅니다. 유사하게, 말라리아 원충은 청취된 티아민에 의존합니다; TPK를 과발현하는 기생충은 OT에 대해 1,700배 더 민감해져 치명적인 세포 내 생물활성화를 확인시켜 줍니다. 생체 내 마우스 모델은 OT가 현저히 기생충혈증을 감소시키고 생존을 연장시킴을 확인했습니다.
- 7. 안전성 및 선택성 프로필 B-OT의 광범위한 치료 적용 가능성은 독특한 동역학적 선택성에 의존합니다. 인간 TKT 효소는 생리적 보조 인자인 티아민 이인산(ThDP)을 특정 잔기(예: Gln189)를 통해 예외적으로 높고 준비가역적인 친화력으로 결합하여 활성 부위에 고정시킵니다. 결과적으로, 활성 B-OT 대사체 OTP는 건강한 조직에서 발견되는 기존의 안정한 홀로효소에서 ThDP를 대체할 수 없습니다. 대신, OTP는 새로 합성된 아포효소를 선호적으로 표적하고 억제합니다. 빠르게 증식하는 암 세포 및 바이러스 감염 세포는 휴지기 세포에 비해 극히 높은 신규 단백질 전환율을 가지므로 선택적으로 기아 상태가 되고 억제됩니다. 이 기전은 건강한 세포를 보호하여 치료 창을 제공합니다.
- 8. 연구 설계 및 코호트 진행 이 최초 인체(FIH) 연구는 단일 기관에서 수행되었으며 두 개의 순차적 부분으로 나뉘었습니다.
- 1부: 단일 용량 증량(SAD): 이 부분에서 참가자는 B-OT의 단일 경구 용량을 투여받았습니다. 코호트: 최대 5개 코호트가 용량 증량(0.5 mg 시작)으로 계획되었습니다. 처음 두 코호트는 각각 3명의 참가자를 포함했으며, 후속 코호트는 각각 6명의 참가자를 포함했습니다. 감시 투여: 안전성을 극대화하기 위해 각 코호트는 단일 감시 참가자로 시작했습니다. 코호트의 나머지 참가자는 감시 참가자에 대한 최소 48시간의 안전성 관찰 기간 후에만 투여되었습니다. 격리: 참가자는 1일차에 임상 단위에 입원하여 4일차(투여 후 72시간)에 퇴원했습니다.
- 2부: 다회 용량 증량(MAD): 이 부분에서 참가자는 7일 연속으로 매일 한 번 경구 B-OT를 투여받았습니다. 코호트: 4개 코호트가 용량 증량(1 mg 시작)으로 계획되었습니다. 각 코호트는 6명의 참가자를 포함했습니다. 감시 투여: SAD 부분과 유사하게, 각 코호트는 감시 참가자로 시작했습니다. 나머지 참가자는 감시 참가자에 대한 최소 72시간의 안전성 관찰 기간 후에 투여되었습니다. 격리: 참가자는 1일차에 입원하여 8일차(최종 투여 후 24시간)까지 집중 모니터링을 위해 격리되었습니다.
- 용량 증량 및 안전성 검토: 코호트 간 용량 증량은 자동적이지 않았습니다. 주요 연구자 및 후원자 대표로 구성된 안전성 검토 위원회(SRC)는 다음 용량 수준으로의 증량을 승인하기 전에 현재 코호트의 누적 안전성, 내약성 및 약동학 데이터를 검토했습니다. 개별 참가자(예: 약물 관련 중대한 이상반응 발생) 및 전체 코호트(예: 그룹 내 2명 이상의 참가자에서 유사한 성격의 임상적으로 관련된 징후 발생) 모두에 대해 중단 규칙이 정의되었습니다.
- 약동학 및 약력학 평가: 격리 기간 및 추적 방문 동안 일련의 혈액 샘플을 수집하여 B-OT 및 그 대사체 옥시티아민의 약동학 프로파일을 특성화했습니다. MAD 부분에서는 정상 상태 매개변수가 평가되었습니다. 탐색적 약력학 평가로서, 적혈구(SAD 부분) 또는 백혈구(MAD 부분)에서 트랜스케톨라제 활성을 측정하여 약물이 표적 효소에 미치는 생물학적 효과를 결정했습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Sofia, 불가리아
- Diagnostics and Consultation Center (DCC) Convex EOOD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 서명 및 날짜가 기재된 동의서.
- 연구의 목적과 위험을 이해할 수 있는 대상자.
- 피임 요건을 준수할 의사가 있는 남성 지원자.
- 만 18-60세(포함).
- 선별 평가 및 책임연구자의 판단에 따라 건강한 참가자(활성/만성 질환 없음).
- 체질량지수(BMI) 18-30 kg/m²(포함).
- 출산 가능 연령의 여성 파트너가 있는 남성 참가자는 금욕하거나 남성용 콘돔 사용과 함께 파트너의 피임법 사용에 동의해야 함.
제외 기준:
- 호흡기, 위장관, 신장, 간, 혈액학적, 림프계, 신경계, 심혈관계, 정신과, 근골격계, 비뇨생식기계, 면역학적, 피부과, 내분비계 또는 결합 조직 장애의 임상적으로 관련된 병력.
- QTcF(QT 간격의 프리데리시아 보정 계수) > 450 ms 또는 QT 간격 연장 병력.
- 선별/입원 시 급성 위장관 증상.
- 임상적으로 유의한 것으로 간주되는 등급 2 이상의 비정상적인 검사실 수치.
- ALT, AST, 알칼리성 인산분해효소, 크레아티닌 또는 요소의 정상 상한치보다 ≥10% 높은 수치.
- 임상적으로 관련된 수술 병력.
- 관련 약물 과민증, 알코올 중독 또는 약물 남용 병력.
- 중요한 감염 또는 알려진 염증 과정.
- 입원 2주 이내에 처방/비처방 의약품 사용.
- 선별 30일 이내에 시험용 약물 투여.
- 선별 3개월 이내에 담배/니코틴 제품 사용.
- 알코올 또는 약물 선별 검사 양성.
- 선별 3개월 이내에 헌혈.
- 선별 2주 이내에 코로나19 백신 접종.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SAD 코호트 1
참가자는 1일차에 0.5mg의 벤포-옥시티아민을 단회 경구 투여받습니다.
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벤포옥시티아민(B-OT)은 티아민 길항제 옥시티아민의 경구 생체이용 가능한 전구약물로, 캡슐 내 분말 형태의 경질 젤라틴 캡슐(0.5mg 또는 3mg 농도)로 제형화되었습니다. 섭취 시 옥시티아민을 방출하여 트랜스케톨라아제 효소를 억제합니다. 단일 용량 증가(SAD) 부분에서는 B-OT를 1일차에 단일 경구 용량으로 투여합니다. 용량 수준은 0.5mg, 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 다중 용량 증가(MAD) 부분에서는 B-OT를 연속 7일 동안 매일 1회 경구 투여합니다. 용량 수준은 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 투여는 최소 10시간의 야간 금식 후 240mL의 물과 함께 이루어집니다.
다른 이름들:
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실험적: SAD 코호트 2
참가자는 Day 1에 1 mg Benfo-oxythiamine을 단일 경구 투여받습니다
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벤포옥시티아민(B-OT)은 티아민 길항제 옥시티아민의 경구 생체이용 가능한 전구약물로, 캡슐 내 분말 형태의 경질 젤라틴 캡슐(0.5mg 또는 3mg 농도)로 제형화되었습니다. 섭취 시 옥시티아민을 방출하여 트랜스케톨라아제 효소를 억제합니다. 단일 용량 증가(SAD) 부분에서는 B-OT를 1일차에 단일 경구 용량으로 투여합니다. 용량 수준은 0.5mg, 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 다중 용량 증가(MAD) 부분에서는 B-OT를 연속 7일 동안 매일 1회 경구 투여합니다. 용량 수준은 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 투여는 최소 10시간의 야간 금식 후 240mL의 물과 함께 이루어집니다.
다른 이름들:
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실험적: SAD 코호트 3
참가자들은 1일에 2mg Benfo-oxythiamine을 단일 경구 투여 받습니다
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벤포옥시티아민(B-OT)은 티아민 길항제 옥시티아민의 경구 생체이용 가능한 전구약물로, 캡슐 내 분말 형태의 경질 젤라틴 캡슐(0.5mg 또는 3mg 농도)로 제형화되었습니다. 섭취 시 옥시티아민을 방출하여 트랜스케톨라아제 효소를 억제합니다. 단일 용량 증가(SAD) 부분에서는 B-OT를 1일차에 단일 경구 용량으로 투여합니다. 용량 수준은 0.5mg, 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 다중 용량 증가(MAD) 부분에서는 B-OT를 연속 7일 동안 매일 1회 경구 투여합니다. 용량 수준은 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 투여는 최소 10시간의 야간 금식 후 240mL의 물과 함께 이루어집니다.
다른 이름들:
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실험적: SAD 코호트 4
참가자들은 1일차에 3mg의 벤포-옥시티아민을 단일 경구 투여받습니다
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벤포옥시티아민(B-OT)은 티아민 길항제 옥시티아민의 경구 생체이용 가능한 전구약물로, 캡슐 내 분말 형태의 경질 젤라틴 캡슐(0.5mg 또는 3mg 농도)로 제형화되었습니다. 섭취 시 옥시티아민을 방출하여 트랜스케톨라아제 효소를 억제합니다. 단일 용량 증가(SAD) 부분에서는 B-OT를 1일차에 단일 경구 용량으로 투여합니다. 용량 수준은 0.5mg, 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 다중 용량 증가(MAD) 부분에서는 B-OT를 연속 7일 동안 매일 1회 경구 투여합니다. 용량 수준은 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 투여는 최소 10시간의 야간 금식 후 240mL의 물과 함께 이루어집니다.
다른 이름들:
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실험적: SAD 코호트 5
참가자들은 1일차에 5 mg Benfo-oxythiamine의 단일 경구 투여량을 받습니다
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벤포옥시티아민(B-OT)은 티아민 길항제 옥시티아민의 경구 생체이용 가능한 전구약물로, 캡슐 내 분말 형태의 경질 젤라틴 캡슐(0.5mg 또는 3mg 농도)로 제형화되었습니다. 섭취 시 옥시티아민을 방출하여 트랜스케톨라아제 효소를 억제합니다. 단일 용량 증가(SAD) 부분에서는 B-OT를 1일차에 단일 경구 용량으로 투여합니다. 용량 수준은 0.5mg, 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 다중 용량 증가(MAD) 부분에서는 B-OT를 연속 7일 동안 매일 1회 경구 투여합니다. 용량 수준은 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 투여는 최소 10시간의 야간 금식 후 240mL의 물과 함께 이루어집니다.
다른 이름들:
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실험적: MAD 그룹 1
참가자는 7일 연속으로 1 mg의 Benfo-oxythiamine을 1일 1회 경구 투여받습니다
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벤포옥시티아민(B-OT)은 티아민 길항제 옥시티아민의 경구 생체이용 가능한 전구약물로, 캡슐 내 분말 형태의 경질 젤라틴 캡슐(0.5mg 또는 3mg 농도)로 제형화되었습니다. 섭취 시 옥시티아민을 방출하여 트랜스케톨라아제 효소를 억제합니다. 단일 용량 증가(SAD) 부분에서는 B-OT를 1일차에 단일 경구 용량으로 투여합니다. 용량 수준은 0.5mg, 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 다중 용량 증가(MAD) 부분에서는 B-OT를 연속 7일 동안 매일 1회 경구 투여합니다. 용량 수준은 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 투여는 최소 10시간의 야간 금식 후 240mL의 물과 함께 이루어집니다.
다른 이름들:
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실험적: MAD 그룹 2
참가자는 7일 연속으로 하루 한 번 2 mg의 Benfo-oxythiamine을 경구 투여받습니다
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벤포옥시티아민(B-OT)은 티아민 길항제 옥시티아민의 경구 생체이용 가능한 전구약물로, 캡슐 내 분말 형태의 경질 젤라틴 캡슐(0.5mg 또는 3mg 농도)로 제형화되었습니다. 섭취 시 옥시티아민을 방출하여 트랜스케톨라아제 효소를 억제합니다. 단일 용량 증가(SAD) 부분에서는 B-OT를 1일차에 단일 경구 용량으로 투여합니다. 용량 수준은 0.5mg, 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 다중 용량 증가(MAD) 부분에서는 B-OT를 연속 7일 동안 매일 1회 경구 투여합니다. 용량 수준은 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 투여는 최소 10시간의 야간 금식 후 240mL의 물과 함께 이루어집니다.
다른 이름들:
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실험적: MAD 그룹 3
참가자는 3 mg Benfo-oxythiamine을 경구로 7일 연속 하루에 한 번씩 투여받습니다
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벤포옥시티아민(B-OT)은 티아민 길항제 옥시티아민의 경구 생체이용 가능한 전구약물로, 캡슐 내 분말 형태의 경질 젤라틴 캡슐(0.5mg 또는 3mg 농도)로 제형화되었습니다. 섭취 시 옥시티아민을 방출하여 트랜스케톨라아제 효소를 억제합니다. 단일 용량 증가(SAD) 부분에서는 B-OT를 1일차에 단일 경구 용량으로 투여합니다. 용량 수준은 0.5mg, 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 다중 용량 증가(MAD) 부분에서는 B-OT를 연속 7일 동안 매일 1회 경구 투여합니다. 용량 수준은 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 투여는 최소 10시간의 야간 금식 후 240mL의 물과 함께 이루어집니다.
다른 이름들:
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실험적: MAD 그룹 4
참가자는 5 mg 벤포-옥시티아민을 7일 동안 매일 1회 경구 투여받습니다
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벤포옥시티아민(B-OT)은 티아민 길항제 옥시티아민의 경구 생체이용 가능한 전구약물로, 캡슐 내 분말 형태의 경질 젤라틴 캡슐(0.5mg 또는 3mg 농도)로 제형화되었습니다. 섭취 시 옥시티아민을 방출하여 트랜스케톨라아제 효소를 억제합니다. 단일 용량 증가(SAD) 부분에서는 B-OT를 1일차에 단일 경구 용량으로 투여합니다. 용량 수준은 0.5mg, 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 다중 용량 증가(MAD) 부분에서는 B-OT를 연속 7일 동안 매일 1회 경구 투여합니다. 용량 수준은 1mg, 2mg, 3mg 및 5mg입니다. 투여는 최소 10시간의 야간 금식 후 240mL의 물과 함께 이루어집니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 중 발생한 이상사례(TEAE)가 발생한 참가자 수
기간: 단일 투여량 증가(Single Ascending Dose)의 경우 8일, 다중 투여량 증가(Multiple Ascending Dose)의 경우 14일까지 정보에 입각한 동의(informed consent)부터
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치료 관련 이상반응(TEAE) 수집을 통한 안전성 및 내약성 평가.
TEAE는 발생 시점으로 정의됩니다: 연구 약물 투여 시작 후 발생하는 모든 이상반응 또는 기존 상태가 심각도가 악화되는 경우를 말하며, 그 강도와 관계없습니다.
측정 단위: 참가자 수.
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단일 투여량 증가(Single Ascending Dose)의 경우 8일, 다중 투여량 증가(Multiple Ascending Dose)의 경우 14일까지 정보에 입각한 동의(informed consent)부터
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심각한 이상반응(SAEs)이 발생한 참가자 수
기간: 단일 용량 증가(Single Ascending Dose)의 경우 8일까지, 또는 다중 용량 증가(Multiple Ascending Dose)의 경우 14일까지
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중대한 이상사례(SAE) 수집을 통한 안전성 및 내약성 평가.
SAE는 심각한 임상적 결과로 정의됩니다: 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 치료가 필요하거나, 지속적인 장애를 초래하거나, 이러한 결과를 예방하기 위해 의학적 개입이 필요한 모든 사건입니다.
측정 단위: 참가자 수.
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단일 용량 증가(Single Ascending Dose)의 경우 8일까지, 또는 다중 용량 증가(Multiple Ascending Dose)의 경우 14일까지
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안전성 실험실 평가에서 임상적으로 유의한 이상 소견이 있는 참가자 수
기간: 기준선 (Day -1) 및 Day 8까지 (단일 용량 증가) 또는 Day 14까지 (다중 용량 증가)
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혈액학, 생화학, 응고 및 요분석 매개변수에서 기준선 대비 임상적으로 유의한 비정상 변화를 경험한 참가자 수 평가.
측정 단위: 참가자 수.
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기준선 (Day -1) 및 Day 8까지 (단일 용량 증가) 또는 Day 14까지 (다중 용량 증가)
|
|
생체 징후에서 임상적으로 유의한 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선 (Day -1)부터 Day 8 (단일 용량 증가) 또는 Day 14 (다중 용량 증가)까지
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활력 징후 측정(수축기 및 이완기 혈압, 맥박수, 호흡수, 체온 포함)에서 기준선 대비 임상적으로 유의한 이상 변화를 보인 참가자 수 평가.
측정 단위: 참가자 수. |
기준선 (Day -1)부터 Day 8 (단일 용량 증가) 또는 Day 14 (다중 용량 증가)까지
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|
12-유도 심전도(ECG)에서 임상적으로 유의한 이상 소견이 나타난 참가자 수
기간: 기저선 (투약 전 1일차) 및 최대 8일차 (단일 체증용량) 또는 14일차 (다중 체증용량)
|
기준선과 비교하여 12-유도 심전도 측정(PR 간격, QRS 지속 시간, QT 간격 및 QTcF(프리데리시아 보정) 포함)에서 임상적으로 유의한 이상 소견을 보인 참가자 수 평가.
측정 단위: 참가자 수.
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기저선 (투약 전 1일차) 및 최대 8일차 (단일 체증용량) 또는 14일차 (다중 체증용량)
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임상적으로 유의미한 이상 신체 검사 소견을 보인 참가자 수
기간: 기준선(선별) 및 최대 8일(단일 용량 체증) 또는 14일(다중 용량 체증)까지
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기준선 대비 신체 시스템 평가 중 임상적으로 유의한 이상 소견이 발견된 참가자 수 평가.
측정 단위: 참가자 수.
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기준선(선별) 및 최대 8일(단일 용량 체증) 또는 14일(다중 용량 체증)까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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단일 증량 투여(SAD): 옥시티아민의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전 및 투여 후 168시간까지의 Day 1 다중 시점
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단회 경구 투여 후 활성 대사체 Oxythiamine (OT)의 최대 측정 혈장 농도 (Cmax).
측정 단위: ng/mL. |
투여 전 및 투여 후 168시간까지의 Day 1 다중 시점
|
|
단일 투여 용량 증가 연구(SAD): 옥시티아민의 곡선하면적(AUC0-t)
기간: 투여 전 및 투여 후 168시간까지의 제1일 다중 시간점
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단일 경구 투여 후 활성 대사체 옥시티아민(OT)의 시간 0부터 마지막 측정 가능 농도까지의 혈장 농도-시간 곡선 하 면적(AUC0-t).
측정 단위: h*ng/mL. |
투여 전 및 투여 후 168시간까지의 제1일 다중 시간점
|
|
단일 상승 용량(SAD): 옥시티아민의 무한대 곡선하면적(AUC0-inf)
기간: 투여 전 및 투여 1일차 투여 후 168시간까지의 다중 시점
|
단일 경구 투여 후 활성 대사산물 Oxythiamine (OT)의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적을 무한대로 외삽한 값 (AUC0-inf).
측정 단위: h*ng/mL. |
투여 전 및 투여 1일차 투여 후 168시간까지의 다중 시점
|
|
단일 상승 용량(SAD): 옥시티아민의 말기 제거 반감기(t1/2)
기간: 투여 전 및 투여 1일차 투여 후 최대 168시간까지의 다중 시점
|
단회 경구 투여 후 활성 대사산물 Oxythiamine (OT)의 명백한 말기 제거 반감기 (t1/2).
측정 단위: 시간. |
투여 전 및 투여 1일차 투여 후 최대 168시간까지의 다중 시점
|
|
단일 용량 증량 (SAD): 옥시티아민의 겉보기 체내 청소율 (CL/F)
기간: 투여 전 및 1일차 투여 후 최대 168시간까지의 여러 시점에서
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단회 경구 투여 후 혈장에서의 활성 대사산물 옥시티아민(OT)의 명백한 총체적 청소율.
측정 단위: L/h.
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투여 전 및 1일차 투여 후 최대 168시간까지의 여러 시점에서
|
|
단일 용량 증량(SAD): 옥시티아민의 겉보기 분포 용적(Vz/F)
기간: 투여 전 및 투여 후 최대 168시간까지의 여러 시점에서 측정
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단일 경구 투여 후 말기 단계에서 활성 대사체 옥시티아민(OT)의 겉보기 분포 용적.
측정 단위: L.
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투여 전 및 투여 후 최대 168시간까지의 여러 시점에서 측정
|
|
복용량 점증 다회 투여(MAD) 1일차: 옥시티아민의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전 및 투여 후 최대 12시간까지의 여러 시점에서 (1일차)
|
복용량 다중 투여 요법의 첫 번째 투여 후 활성 대사체 옥시티아민(OT)의 최대 혈장 농도(Cmax).
측정 단위: ng/mL.
|
투여 전 및 투여 후 최대 12시간까지의 여러 시점에서 (1일차)
|
|
다중 증량 투여(MAD) 1일차: 옥시티아민의 곡선하면적(AUC0-tau)
기간: 투여 전 및 투여 후 최대 12시간까지의 복수 시점에서(제1일)
|
첫 번째 투여 후 활성 대사물 Oxythiamine (OT)의 투여 간격 동안 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적 (AUC0-tau).
측정 단위: h*ng/mL.
|
투여 전 및 투여 후 최대 12시간까지의 복수 시점에서(제1일)
|
|
다중 증량 투여(MAD) 7일차: 옥시티아민의 정상 상태 최대 혈장 농도(Cmax,ss)
기간: 투여 전 및 투여 7일차에 투여 후 24시간까지의 여러 시점
|
안정 상태에서 매일 경구 투여 후 활성 대사물 Oxythiamine(OT)의 최대 측정 혈장 농도.
측정 단위: ng/mL. |
투여 전 및 투여 7일차에 투여 후 24시간까지의 여러 시점
|
|
다중 증량 투여(MAD) 7일차: 옥시티아민의 정상 상태 최소 혈장 농도(Cmin,ss)
기간: 투여 전 및 투여 후 24시간까지의 다중 시점에서 (제7일)
|
다중 일일 경구 투여 후 안정 상태에서 활성 대사체 Oxythiamine (OT)의 최소 측정 혈장 농도.
측정 단위: ng/mL.
|
투여 전 및 투여 후 24시간까지의 다중 시점에서 (제7일)
|
|
다중 증가 용량 (MAD) 7일차: 옥시티아민의 정상상태 평균 혈장 농도 (Cav)
기간: 투여 전 및 투여 7일째 투여 후 24시간까지의 여러 시점
|
정상 상태에서 투여 간격 동안의 활성 대사체 옥시티아민(OT)의 평균 혈장 농도.
측정 단위: ng/mL. |
투여 전 및 투여 7일째 투여 후 24시간까지의 여러 시점
|
|
다중 증량 투여(MAD) 7일차: 옥시티아민의 정상 상태 곡선하면적(AUCtau)
기간: 투여 7일째 투여 전 및 투여 후 24시간까지의 여러 시점
|
안정 상태에서 투약 간격 동안의 활성 대사체 옥시티아민(OT)에 대한 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUCtau).
측정 단위: h*ng/mL.
|
투여 7일째 투여 전 및 투여 후 24시간까지의 여러 시점
|
|
다중 증량 투여(MAD) 7일차: 옥시티아민의 무한대 곡선 하 면적(AUC0-inf)
기간: 7일차 투여 전 및 마지막 투여 후 최대 168시간까지의 다중 시간 지점
|
유효 대사체 Oxythiamine (OT)의 Day 7에서 무한대까지 외삽된 혈장 농도-시간 곡선 하 면적 (AUC0-inf).
측정 단위: h*ng/mL.
|
7일차 투여 전 및 마지막 투여 후 최대 168시간까지의 다중 시간 지점
|
|
복용량 점진적 증량(MAD) 7일차: 옥시티아민의 최종 제거 반감기(t1/2)
기간: 투여 전 7일차 및 최종 투여 후 최대 168시간까지의 다중 시점
|
최종 다중 투여 후 활성 대사산물 옥시티아민(OT)의 명백한 말기 제거 반감기(t1/2).
측정 단위: 시간. |
투여 전 7일차 및 최종 투여 후 최대 168시간까지의 다중 시점
|
|
다중 증량 투여 (MAD) 제 7일: 옥시티아민의 정상 상태 겉보기 체내 청소율 (CLss/F)
기간: 투여 전 및 투여 후 최대 24시간까지 여러 시점에서 측정(7일차)
|
안정 상태에서 혈장으로부터의 활성 대사물질 옥시티아민(OT)의 총 체내 청소율.
측정 단위: L/h.
|
투여 전 및 투여 후 최대 24시간까지 여러 시점에서 측정(7일차)
|
|
다중 증량 용량(MAD) Day 7: Oxythiamine의 정상 상태 겉보기 분포 용적(Vss/F)
기간: 투여 전 및 투여 후 24시간까지 Day 7의 여러 시간대
|
정상상태에서 활성 대사산물 옥시티아민(OT)의 겉보기 분포용적.
측정 단위: L.
|
투여 전 및 투여 후 24시간까지 Day 7의 여러 시간대
|
|
다중 투여량 상승 (MAD) 7일차: 옥시티아민의 정상 상태 변동 (Swing)
기간: : 투여 전 및 투여 후 최대 24시간까지 여러 시점에서 측정(7일차)
|
안정 상태에서 한 투여 간격 동안 활성 대사산물 Oxythiamine(OT)의 변동 정도로, 최대 농도에서 최소 농도를 뺀 값을 최소 농도로 나누어 계산합니다.
측정 단위: %.
|
: 투여 전 및 투여 후 최대 24시간까지 여러 시점에서 측정(7일차)
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다중 증량 투여(MAD): 옥시티아민의 최대 농도(Ra Cmax)에 대한 축적 비율
기간: 1일차와 7일차
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최대 혈장 농도를 기반으로 한 활성 대사물 Oxythiamine(OT)의 축적 비율로, 정상상태 매개변수와 첫 투약 매개변수를 비교합니다.
측정 단위: 비율. |
1일차와 7일차
|
|
복용량 점진적 증가(MAD): 옥시티아민 곡선하면적(AUCtau)의 축적 비율(Ra AUCtau)
기간: 1일차와 7일차
|
투여 간격 동안 곡선 아래 면적을 기반으로 활성 대사체 옥시티아민(OT)의 축적 비율로, 정상 상태 매개변수와 첫 투여 매개변수를 비교합니다.
측정 단위: 비율.
|
1일차와 7일차
|
|
단일 상승 용량(SAD): 옥시티아민의 최대 농도 도달 시간(Tmax)
기간: 투여 전 및 Day 1 투여 후 최대 168시간까지의 여러 시점에서
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단일 경구 투여 후 활성 대사체 옥시티아민(OT)의 최대 혈장 농도 도달 시간(tmax).
측정 단위: 시간. |
투여 전 및 Day 1 투여 후 최대 168시간까지의 여러 시점에서
|
|
다중 증량 투여(MAD) 1일차: 옥시티아민의 최대 농도 도달 시간(Tmax)
기간: 투여 전 및 투여 후 12시간까지의 Day 1 내 여러 시간대
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첫 투여 후 활성 대사물인 옥시티아민(OT)의 최대 혈장 농도 도달 시간(tmax).
측정 단위: 시간. |
투여 전 및 투여 후 12시간까지의 Day 1 내 여러 시간대
|
|
복용량 점진적 증가 (MAD) Day 7: Oxythiamine의 안정 상태 최대 농도 도달 시간 (Tmax,ss)
기간: 투여 전 및 투여 7일차 투여 후 24시간까지의 여러 시점에서
|
정상 상태에서 활성 대사산물 옥시티아민(OT)의 최대 혈장 농도 도달 시간(tmax,ss).
측정 단위: 시간.
|
투여 전 및 투여 7일차 투여 후 24시간까지의 여러 시점에서
|
|
복용량 체증 (MAD) 7일차: 옥시티아민의 최저 농도 (Ctrough)
기간: 투여 전에 2, 3, 4, 5, 6, 7일차에 평가하였으며, 7일차 결과를 보고함.
|
다음 투여 직전에 측정된 활성 대사물질 옥시티아민(OT)의 혈장 농도로 안정 상태를 평가합니다.
측정 단위: ng/mL.
|
투여 전에 2, 3, 4, 5, 6, 7일차에 평가하였으며, 7일차 결과를 보고함.
|
|
다중 증량 투여(MAD) 7일차: 옥시티아민의 최고-최저 농도 변동(PTF)
기간: 투여 전 및 투여 7일차 투여 후 24시간까지의 다중 시점에서
|
정상 상태에서 활성 대사산물 옥시티아민(OT)의 피크-트러프 변동률(%), 완전 투약 간격 동안 계산된 최대 및 최소 농도 차이를 평균 농도로 나눈 값.
측정 단위: %.
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투여 전 및 투여 7일차 투여 후 24시간까지의 다중 시점에서
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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탐색적: 트랜스케톨라제 활성
기간: 투여 전 및 투여 후 8일(단일 용량 증량) 또는 14일(다중 용량 증량)까지의 여러 시간점
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적혈구(단일 용량 증가 부분)와 백혈구(다중 용량 증가 부분)에서 측정된 트랜스케톨라제 활성을 통해 약물이 표적 효소에 미치는 약력학적 효과를 평가합니다.
분석법 성능 문제로 인해 데이터가 분석되지 않은 것으로 보고되었습니다.
측정 단위: 해당 없음(데이터가 분석되지 않음).
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투여 전 및 투여 후 8일(단일 용량 증량) 또는 14일(다중 용량 증량)까지의 여러 시간점
|
공동 작업자 및 조사자
스폰서
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Zhang D, Tang Z, Huang H, Zhou G, Cui C, Weng Y, Liu W, Kim S, Lee S, Perez-Neut M, Ding J, Czyz D, Hu R, Ye Z, He M, Zheng YG, Shuman HA, Dai L, Ren B, Roeder RG, Becker L, Zhao Y. Metabolic regulation of gene expression by histone lactylation. Nature. 2019 Oct;574(7779):575-580. doi: 10.1038/s41586-019-1678-1. Epub 2019 Oct 23.
- Xie Y, Jiao L, Sun Q. Dengue virus and lipid metabolism: unravelling the interplay for future therapeutic approaches. Emerg Microbes Infect. 2025 Dec;14(1):2477647. doi: 10.1080/22221751.2025.2477647. Epub 2025 Apr 9.
- Wellen KE, Hatzivassiliou G, Sachdeva UM, Bui TV, Cross JR, Thompson CB. ATP-citrate lyase links cellular metabolism to histone acetylation. Science. 2009 May 22;324(5930):1076-80. doi: 10.1126/science.1164097.
- Wanka C, Steinbach JP, Rieger J. Tp53-induced glycolysis and apoptosis regulator (TIGAR) protects glioma cells from starvation-induced cell death by up-regulating respiration and improving cellular redox homeostasis. J Biol Chem. 2012 Sep 28;287(40):33436-46. doi: 10.1074/jbc.M112.384578. Epub 2012 Aug 10.
- Wang J, Peng M, Oyang L, Shen M, Li S, Jiang X, Ren Z, Peng Q, Xu X, Tan S, Xia L, Yang W, Li H, Wu N, Tang Y, Lin J, Liao Q, Han Y, Zhou Y. Mechanism and application of lactylation in cancers. Cell Biosci. 2025 Jun 4;15(1):76. doi: 10.1186/s13578-025-01415-9.
- Tylicki A, Lotowski Z, Siemieniuk M, Ratkiewicz A. Thiamine and selected thiamine antivitamins - biological activity and methods of synthesis. Biosci Rep. 2018 Jan 10;38(1):BSR20171148. doi: 10.1042/BSR20171148. Print 2018 Feb 28.
- Tylicki A, Lempicka A, Romaniuk-Demonchaux K, Czerniecki J, Dobrzyn P, Strumilo S. Effect of oxythiamin on growth rate, survival ability and pyruvate decarboxylase activity in Saccharomyces cerevisiae. J Basic Microbiol. 2003;43(6):522-9. doi: 10.1002/jobm.200310290.
- Tanawattanasuntorn T, Phungsom A, Muta K, Lokakaew J, Chotiwan N, Ketsawatsomkron P. Distinct roles of glycocalyx components in regulating endothelial functions in a perfused three-dimensional human endothelium-on-a-chip. Am J Physiol Cell Physiol. 2026 Jan 1;330(1):C129-C141. doi: 10.1152/ajpcell.00191.2025. Epub 2025 Nov 24.
- Siemieniuk M, Sosnowska K, Czerniecki J, Czyzewska U, Winnicka K, Tylicki A. Oxythiamine improves antifungal activity of ketoconazole evaluated in canine Malassezia pachydermatis strains. Vet Dermatol. 2018 Dec;29(6):476-e160. doi: 10.1111/vde.12688. Epub 2018 Sep 24.
- Siemieniuk M, Czyzewska U, Strumilo S, Tylicki A. Thiamine antivitamins--an opportunity of therapy of fungal infections caused by Malassezia pachydermatis and Candida albicans. Mycoses. 2016 Feb;59(2):108-16. doi: 10.1111/myc.12441. Epub 2015 Dec 22.
- Potzl J, Roser D, Bankel L, Homberg N, Geishauser A, Brenner CD, Weigand M, Rocken M, Mocikat R. Reversal of tumor acidosis by systemic buffering reactivates NK cells to express IFN-gamma and induces NK cell-dependent lymphoma control without other immunotherapies. Int J Cancer. 2017 May 1;140(9):2125-2133. doi: 10.1002/ijc.30646. Epub 2017 Feb 22.
- Pang Y, Zhou Y, Wang Y, Fang L, Xiao S. Lactate-lactylation-HSPA6 axis promotes PRRSV replication by impairing IFN-beta production. J Virol. 2024 Jan 23;98(1):e0167023. doi: 10.1128/jvi.01670-23. Epub 2023 Dec 13.
- MORGAN HR. Factors related to the growth of psittacosis virus (strain 6BC). IV. Certain amino acids, vitamins, and other substances. J Exp Med. 1954 May 1;99(5):451-60. doi: 10.1084/jem.99.5.451.
- Luplertlop N, Misse D, Bray D, Deleuze V, Gonzalez JP, Leardkamolkarn V, Yssel H, Veas F. Dengue-virus-infected dendritic cells trigger vascular leakage through metalloproteinase overproduction. EMBO Rep. 2006 Nov;7(11):1176-81. doi: 10.1038/sj.embor.7400814. Epub 2006 Oct 6.
- Kuo Y-P, Dai S-S, Lin E-J, Jane W-N, Tsai W-H, Tsai W-T, Imana ZN, Tung W-J, Su Y-S, Tien C-F, Yu C-Y, Chen C-H, Yu G-Y. Pathogenic dengue virus TW2015 strain infection triggers anaerobic glycolysis and enhances mortality in diabetic mice. J Virol. 2025 Dec 23;99(12):e0117725. doi: 10.1128/jvi.01177-25. Epub 2025 Nov 10.
- Ranjan Kumar R, Jain R, Akhtar S, Parveen N, Ghosh A, Sharma V, Singh S. Characterization of thiamine pyrophosphokinase of vitamin B1 biosynthetic pathway as a drug target of Leishmania donovani. J Biomol Struct Dyn. 2024 Jul;42(11):5669-5685. doi: 10.1080/07391102.2023.2227718. Epub 2023 Jun 23.
- Knopf P, Stowbur D, Hoffmann SHL, Hermann N, Maurer A, Bucher V, Poxleitner M, Tako B, Sonanini D, Krishnamachary B, Sinharay S, Fehrenbacher B, Gonzalez-Menendez I, Reckmann F, Bomze D, Flatz L, Kramer D, Schaller M, Forchhammer S, Bhujwalla ZM, Quintanilla-Martinez L, Schulze-Osthoff K, Pagel MD, Fransen MF, Rocken M, Martins AF, Pichler BJ, Ghoreschi K, Kneilling M. Acidosis-mediated increase in IFN-gamma-induced PD-L1 expression on cancer cells as an immune escape mechanism in solid tumors. Mol Cancer. 2023 Dec 15;22(1):207. doi: 10.1186/s12943-023-01900-0.
- Kamenisch Y, Baban TSA, Schuller W, von Thaler AK, Sinnberg T, Metzler G, Bauer J, Schittek B, Garbe C, Rocken M, Berneburg M. UVA-Irradiation Induces Melanoma Invasion via the Enhanced Warburg Effect. J Invest Dermatol. 2016 Sep;136(9):1866-1875. doi: 10.1016/j.jid.2016.02.815. Epub 2016 May 13.
- JONES JH, FOSTER C, HENLE W. Effect of oxythiamine on infection of mice with the Lansing strain of poliomyelitis virus. Proc Soc Exp Biol Med. 1948 Dec;69(3):454-8. doi: 10.3181/00379727-69-16754. No abstract available.
- Heaton NS, Perera R, Berger KL, Khadka S, Lacount DJ, Kuhn RJ, Randall G. Dengue virus nonstructural protein 3 redistributes fatty acid synthase to sites of viral replication and increases cellular fatty acid synthesis. Proc Natl Acad Sci U S A. 2010 Oct 5;107(40):17345-50. doi: 10.1073/pnas.1010811107. Epub 2010 Sep 20.
- Fontaine KA, Sanchez EL, Camarda R, Lagunoff M. Dengue virus induces and requires glycolysis for optimal replication. J Virol. 2015 Feb;89(4):2358-66. doi: 10.1128/JVI.02309-14. Epub 2014 Dec 10.
- Dietl K, Renner K, Dettmer K, Timischl B, Eberhart K, Dorn C, Hellerbrand C, Kastenberger M, Kunz-Schughart LA, Oefner PJ, Andreesen R, Gottfried E, Kreutz MP. Lactic acid and acidification inhibit TNF secretion and glycolysis of human monocytes. J Immunol. 2010 Feb 1;184(3):1200-9. doi: 10.4049/jimmunol.0902584. Epub 2009 Dec 21.
- Chen AN, Luo Y, Yang YH, Fu JT, Geng XM, Shi JP, Yang J. Lactylation, a Novel Metabolic Reprogramming Code: Current Status and Prospects. Front Immunol. 2021 Jun 10;12:688910. doi: 10.3389/fimmu.2021.688910. eCollection 2021.
- Cai L, Sutter BM, Li B, Tu BP. Acetyl-CoA induces cell growth and proliferation by promoting the acetylation of histones at growth genes. Mol Cell. 2011 May 20;42(4):426-37. doi: 10.1016/j.molcel.2011.05.004.
- Brand A, Singer K, Koehl GE, Kolitzus M, Schoenhammer G, Thiel A, Matos C, Bruss C, Klobuch S, Peter K, Kastenberger M, Bogdan C, Schleicher U, Mackensen A, Ullrich E, Fichtner-Feigl S, Kesselring R, Mack M, Ritter U, Schmid M, Blank C, Dettmer K, Oefner PJ, Hoffmann P, Walenta S, Geissler EK, Pouyssegur J, Villunger A, Steven A, Seliger B, Schreml S, Haferkamp S, Kohl E, Karrer S, Berneburg M, Herr W, Mueller-Klieser W, Renner K, Kreutz M. LDHA-Associated Lactic Acid Production Blunts Tumor Immunosurveillance by T and NK Cells. Cell Metab. 2016 Nov 8;24(5):657-671. doi: 10.1016/j.cmet.2016.08.011. Epub 2016 Sep 15.
- Baumann F, Leukel P, Doerfelt A, Beier CP, Dettmer K, Oefner PJ, Kastenberger M, Kreutz M, Nickl-Jockschat T, Bogdahn U, Bosserhoff AK, Hau P. Lactate promotes glioma migration by TGF-beta2-dependent regulation of matrix metalloproteinase-2. Neuro Oncol. 2009 Aug;11(4):368-80. doi: 10.1215/15228517-2008-106. Epub 2008 Nov 25.
- BADER JP, MORGAN HR. A comparison of cytopathology caused by myxoviruses. I. The relation of the infectious process to cytopathology. J Immunol. 1961 Jul;87:80-9. No abstract available.
- Allen CNS, Arjona SP, Santerre M, Sawaya BE. Hallmarks of Metabolic Reprogramming and Their Role in Viral Pathogenesis. Viruses. 2022 Mar 14;14(3):602. doi: 10.3390/v14030602.
- Hartmannsberger D, Mack B, Eggert C, Denzel S, Stepp H, Betz CS, Gires O. Transketolase-like protein 1 confers resistance to serum withdrawal in vitro. Cancer Lett. 2011 Jan 1;300(1):20-9. doi: 10.1016/j.canlet.2010.08.017. Epub 2010 Sep 29.
- Hao S, Meng Q, Sun H, Li Y, Li Y, Gu L, Liu B, Zhang Y, Zhou H, Xu Z, Wang Y. The role of transketolase in human cancer progression and therapy. Biomed Pharmacother. 2022 Oct;154:113607. doi: 10.1016/j.biopha.2022.113607. Epub 2022 Aug 26.
- Pinson A, Xing L, Namba T, Kalebic N, Peters J, Oegema CE, Traikov S, Reppe K, Riesenberg S, Maricic T, Derihaci R, Wimberger P, Paabo S, Huttner WB. Human TKTL1 implies greater neurogenesis in frontal neocortex of modern humans than Neanderthals. Science. 2022 Sep 9;377(6611):eabl6422. doi: 10.1126/science.abl6422. Epub 2022 Sep 9.
- Yang CM, Liu YZ, Liao JW, Hu ML. The in vitro and in vivo anti-metastatic efficacy of oxythiamine and the possible mechanisms of action. Clin Exp Metastasis. 2010 May;27(5):341-9. doi: 10.1007/s10585-010-9331-2. Epub 2010 May 7.
- Wang D, Rong H, Ma K, Peng J. Lactylation in tumor: mechanisms and therapeutic potentials. Front Immunol. 2025 Jun 16;16:1609596. doi: 10.3389/fimmu.2025.1609596. eCollection 2025.
- Tyl MD, Merengwa VU, Cristea IM. Infection-induced lysine lactylation enables herpesvirus immune evasion. Sci Adv. 2025 Jan 10;11(2):eads6215. doi: 10.1126/sciadv.ads6215. Epub 2025 Jan 8.
- Li Y, Yao CF, Xu FJ, Qu YY, Li JT, Lin Y, Cao ZL, Lin PC, Xu W, Zhao SM, Zhao JY. APC/CCDH1 synchronizes ribose-5-phosphate levels and DNA synthesis to cell cycle progression. Nat Commun. 2019 Jun 7;10(1):2502. doi: 10.1038/s41467-019-10375-x.
- Kim HJ, Li Y, Zimmermann M, Lee Y, Lim HW, Leong Tan AS, Choi I, Ko Y, Lee S, Seo JJ, Seo M, Jeon HK, Cechetto J, Hoong Yam JK, Yang L, Sauer U, Jang S, Pethe K. Pharmacological perturbation of thiamine metabolism sensitizes Pseudomonas aeruginosa to multiple antibacterial agents. Cell Chem Biol. 2022 Aug 18;29(8):1317-1324.e5. doi: 10.1016/j.chembiol.2022.07.001. Epub 2022 Jul 27.
- Diaz-Moralli S, Aguilar E, Marin S, Coy JF, Dewerchin M, Antoniewicz MR, Meca-Cortes O, Notebaert L, Ghesquiere B, Eelen G, Thomson TM, Carmeliet P, Cascante M. A key role for transketolase-like 1 in tumor metabolic reprogramming. Oncotarget. 2016 Aug 9;7(32):51875-51897. doi: 10.18632/oncotarget.10429.
- Czerniecka M, Wiecko A, Tylicki A. Mechanism of the synergistic action of oxythiamine and ketoconazole against the yeast Malassezia pachydermatis. FEMS Yeast Res. 2026 Jan 5;26:foaf059. doi: 10.1093/femsyr/foaf059.
- Chen J, Huang Z, Chen Y, Tian H, Chai P, Shen Y, Yao Y, Xu S, Ge S, Jia R. Lactate and lactylation in cancer. Signal Transduct Target Ther. 2025 Feb 12;10(1):38. doi: 10.1038/s41392-024-02082-x.
- Chan XW, Wrenger C, Stahl K, Bergmann B, Winterberg M, Muller IB, Saliba KJ. Chemical and genetic validation of thiamine utilization as an antimalarial drug target. Nat Commun. 2013;4:2060. doi: 10.1038/ncomms3060.
- Boros LG, Puigjaner J, Cascante M, Lee WN, Brandes JL, Bassilian S, Yusuf FI, Williams RD, Muscarella P, Melvin WS, Schirmer WJ. Oxythiamine and dehydroepiandrosterone inhibit the nonoxidative synthesis of ribose and tumor cell proliferation. Cancer Res. 1997 Oct 1;57(19):4242-8.
- Bojkova D, Costa R, Reus P, Bechtel M, Jaboreck MC, Olmer R, Martin U, Ciesek S, Michaelis M, Cinatl J Jr. Targeting the Pentose Phosphate Pathway for SARS-CoV-2 Therapy. Metabolites. 2021 Oct 13;11(10):699. doi: 10.3390/metabo11100699.
- Beielstein AC, Izquierdo E, Blakemore S, Nickel N, Michalik M, Chawan S, Brinker R, Bartel HH, Vorholt D, Albert L, Nolte JL, Linke R, Costa Picossi CR, Saiz J, Picard F, Florin A, Meinel J, Buttner R, Diefenhardt P, Brahler S, Villasenor A, Winkels H, Hallek M, Kruger M, Barbas C, Pallasch CP. Macrophages are activated toward phagocytic lymphoma cell clearance by pentose phosphate pathway inhibition. Cell Rep Med. 2024 Dec 17;5(12):101830. doi: 10.1016/j.xcrm.2024.101830. Epub 2024 Nov 26.
- Zhu Y, Qiu Y, Zhang X. TKTL1 participated in malignant progression of cervical cancer cells via regulating AKT signal mediated PFKFB3 and thus regulating glycolysis. Cancer Cell Int. 2021 Dec 18;21(1):678. doi: 10.1186/s12935-021-02383-z.
- Liu MJ, Zhao Y, Li QT, Lei XY, He KY, Guo JR, Yang JY, Yan ZH, Wu DH, Zhang L, Jian YP, Xu ZX. HMGA1 promotes the progression of esophageal squamous cell carcinoma by elevating TKT-mediated upregulation of pentose phosphate pathway. Cell Death Dis. 2024 Jul 30;15(7):541. doi: 10.1038/s41419-024-06933-x.
- Jayachandran A, Lo PH, Chueh AC, Prithviraj P, Molania R, Davalos-Salas M, Anaka M, Walkiewicz M, Cebon J, Behren A. Transketolase-like 1 ectopic expression is associated with DNA hypomethylation and induces the Warburg effect in melanoma cells. BMC Cancer. 2016 Feb 22;16:134. doi: 10.1186/s12885-016-2185-5.
- Kramer CS, Zhang J, Baum RP. Extraordinary therapeutic effect of PSMA radioligand therapy in treatment-refractory progressive metastatic prostate cancer with the transketolase inhibitor benfo-oxythiamine as a radiosensitizer-A case report. Front Med (Lausanne). 2024 Oct 9;11:1462234. doi: 10.3389/fmed.2024.1462234. eCollection 2024.
- Mao YZ, Zhang JJ, You MQ, Wang H, Lin Y, Fang Y, Zhang HL, Qu YY, Zhou Q, Wang M, Li G, Guo ZF, Xu M, Liu J, Lin PC, Yuan YY, Kang Y, Zhao SM, Xu W. CDH1 Orchestrates Anabolic Events to Promote Cell Cycle Initiation. Adv Sci (Weinh). 2025 Dec;12(47):e07584. doi: 10.1002/advs.202507584. Epub 2025 Sep 29.
- Xu IM, Lai RK, Lin SH, Tse AP, Chiu DK, Koh HY, Law CT, Wong CM, Cai Z, Wong CC, Ng IO. Transketolase counteracts oxidative stress to drive cancer development. Proc Natl Acad Sci U S A. 2016 Feb 9;113(6):E725-34. doi: 10.1073/pnas.1508779113. Epub 2016 Jan 25.
- Mitschke L, Parthier C, Schroder-Tittmann K, Coy J, Ludtke S, Tittmann K. The crystal structure of human transketolase and new insights into its mode of action. J Biol Chem. 2010 Oct 8;285(41):31559-70. doi: 10.1074/jbc.M110.149955. Epub 2010 Jul 28.
- Wang Q, Tang A, Zhuang Q, Xu H, Xu S, Zhang J, Wang Y, Li L, Chu S, Wang Y, Bai J, Li M, Zhang R. TKT drives renal cell carcinoma progression through metabolic reprogramming and synergistic interaction with PKM2. Cell Death Discov. 2025 Nov 18;11(1):537. doi: 10.1038/s41420-025-02837-7.
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