Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen van Osalmid bij multipel myeloom

Inclusiecriteria:

1. Patiënten van ≥ 18 jaar die bereid zijn de behandeling met osalmid te ondergaan;
2. Patiënten moeten worden gediagnosticeerd met actief en meetbaar (symptomatisch) multipel myeloom volgens IMWG 2003/WHO 2008(V4) MM-diagnosecriteria die als volgt worden beschreven:1). Positief M-eiwit in serum en/of urine; 2). Pathologisch gediagnosticeerd met multipel myeloom of plasmacellen in het beenmerg gevonden; 3). Ten minste één symptoom van gerelateerde orgaanschade of weefsellaesie: hypercalciëmie: serumcalcium stijgt met 0,25 mmol/L of meer boven de bovengrens van de normale waarde (ULN) of > 2,75 mmol/L; B. bloedarmoede: hemoglobine daalt met 20 g/l of meer boven de ondergrens van de normale waarde (LLN) of <100 g/l; c. botlaesie: lytische botlaesie of osteoporose gepaard gaande met compressiefractuur (bevestigd met MRI、CT of PET-CT); D. andere: symptomatische hyperviscositeit, amyloïdose, terugkerende infectie (meer dan tweemaal binnen 12 maanden);
3. Eastern Cancer Organization Group (ECOG) score≤2 en verwachte overleving>2 maanden;
4. Behoort tot "meetbare ziekte": serum M-eiwit ≥10g/L en/of 24-uurs urine M-eiwit ≥200mg;
5. Geen actieve infectieziekten;
6. Geen ernstige organische disfunctie (behalve nierinsufficiëntie veroorzaakt door multipel myeloom), laboratoriumresultaten moeten aan de volgende criteria voldoen (binnen 7 dagen voor aanvang van de therapie): Totaal bilirubine ≤ 1,5*ULN (dezelfde leeftijdsgroep); B. ASAT en ALAT ≤ 2,5*ULN (dezelfde leeftijdsgroep); C. Cardiaal enzym < 2*ULN (dezelfde leeftijdsgroep); D. Normale ejectiefractie bevestigd in echo;
7. In staat om orale medicijnen in te slikken;
8. Vrijwilliger om deel te nemen aan deze klinische proef en de geïnformeerde toestemmingen moeten door de patiënten zelf of hun directe familieleden worden geschreven. Gemachtigde medische advocaat of directe familieleden kunnen de geïnformeerde toestemmingen schrijven als dit niet goed is voor de behandeling van patiënten gezien de ernst van hun ziekte.

Uitsluitingscriteria:

1. Eerder antimyeloombehandeling gekregen (exclusief radiotherapie, bisfosfonaten of enkelvoudige kortdurende behandeling met steroïden [de dosis en duur van prednison mag niet meer zijn dan 40 mg/d en 4 dagen en moet deze behandeling binnen 14 dagen vóór inschrijving stopzetten]);
2. Primaire of secundaire plasmacelleukemie;
3. Positieve hiv-testen of actieve infectiefase van HAV, HBV en HCV; of HBV DNA-kopieën >104/ml; ASAT en ALAT > 2,5*ULN (dezelfde leeftijdsgroep);
4. Ernstige ziekten die patiënten met onaanvaardbare risico's bedreigen; deze ziekten omvatten, maar zijn niet beperkt tot, instabiele hartziekten, die kunnen worden gedefinieerd als hartongevallen zoals MI binnen 6 maanden, NYHA-stadium Ⅲ-Ⅳ hartfalen, ongecontroleerde boezemfibrilleren of hypertensie en myeloom waarvoor langdurige toediening van steroïden of immuun- remmers;
5. Nierfalen waarvoor hemodialyse of peritoneale dialyse nodig is;
6. Ernstige embolische of trombotische voorvallen voorafgaand aan de therapie;
7. Grote operatie binnen 30 dagen voor inschrijving;
8. Totale obstructie van de galwegen;
9. glaucoom;
10. Geschiedenis van maligniteiten behalve multipel myeloom, tenzij meer dan 3 jaar genezen;
11. Ernstige allergie voor osalmide-capsule;
12. Zwangerschap, borstvoeding of niet-conforme zwangerschap;
13. Ernstige infectieziekten (niet-genezen tuberculose, pulmonale aspergillose);
14. Aanvallen waarvoor medicijnen nodig zijn, patiënten met dementie en andere psychische stoornissen die het protocol niet kunnen begrijpen of gehoorzamen;
15. Drugsmisbruik, medische, psychologische of sociale omstandigheden die de naleving van het onderzoek door de proefpersoon of de beoordeling van de resultaten van het onderzoek kunnen belemmeren;
16. Ernstige lever- en nierfunctiestoornissen;
17. Patiënten die door onderzoekers ongeschikt worden geacht voor inschrijving.