Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Temozolomid, Thiotepa og Carboplatin med autolog stamcelleredning etterfulgt av 13-cis-retinsyre hos pasienter med tilbakevendende/refraktære maligne hjernesvulster

17. juni 2021 oppdatert av: NYU Langone Health

NYU 05-40 PBMTC ONC-032P: Høydose temozolomid, thiotepa og karboplatin med autolog stamcelleredning (ASCR) etterfulgt av fortsettelsesterapi med 13-cis-retinsyre hos pasienter med tilbakevendende/refraktære maligne hjernesvulster

Hensikten med denne studien er å:

Finn ut hvor sikker og effektiv (ved å overvåke de gode og/eller dårlige effektene) behandling med høydose temozolomid, tiotepa og karboplatin med stamcelleredning etterfulgt av 13-cis-retinsyre har på barn og ungdom med tilbakevendende/ildfaste hjernesvulster

Finn ut hvordan kroppen bruker 13-cis-retinsyre ved å studere blodnivået og proteinene i blodet som bryter ned 13-cis-retinsyren

Bestem hvor godt 13-cis-retinsyre trenger inn i spinalvæsken.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Forskere har brukt høye doser kombinasjonskjemoterapi etterfulgt av stamcelleredning for å behandle tilbakevendende hjernesvulster med moderat suksess. Høydose kjemoterapi med stamcelleredning har resultert i langtidsoverlevelse på ca. 25 % hos pasienter med flere forskjellige typer tilbakevendende hjernesvulster. Stamceller er celler i benmargen som produserer blodceller. Stamcellene samles opp fra blodet til pasienten før høydose kjemoterapi. Pasienter får høye doser kjemoterapi for å drepe hver hjernesvulstcelle, men i prosessen drepes også cellene i benmargen. De tidligere innsamlede stamcellene infunderes deretter i pasienten for å redde benmargen og tillate friske blodceller å re-befolkes og vokse i benmargen. Innledende studier brukte stoffet etoposid sammen med karboplatin og tiotepa for høydose kjemoterapi. Pasienter hadde alvorlige bivirkninger, spesielt alvorlige munnsår, menes hovedsakelig på grunn av etoposid, og noen pasienter døde av disse bivirkningene.

Nyere studier har vist at et nytt medikament, temozolomid, er aktivt mot noen typer hjernesvulster. Når det ble gitt som enkeltlegemiddel til barn med solide svulster, ble bivirkningene ansett som tolerable. Temozolomid gis gjennom munnen. I denne studien ønsker forskerne å gi høydose kjemoterapi som inkluderer stoffene temozolomid i stedet for etoposid, sammen med tiotepa og karboplatin. Pasientene vil da få tilbake sine egne stamceller for å redde benmargen fra cellegiften. En foreløpig studie med denne nye medikamentkombinasjonen ble utført og har vist at pasienter tåler denne medikamentkombinasjonen, selv ved de svært høye dosene som vil bli brukt i denne protokollen.

Et annet medikament som brukes i pediatrisk kreftbehandling kalles 13-cis-retinsyre. Dette stoffet er nært beslektet med vitamin A. Det tas gjennom munnen. Kreftceller er umodne celler som ikke har "vokst opp" til voksne celler som fungerer i kroppen. 13-cis-retinsyre antas å virke på noen typer kreftceller for å få dem til å modnes til celler som fungerer i kroppen. Det har også vist seg i laboratoriet å få noen hjernesvulstceller til å gjennomgå apoptose. Det har blitt brukt i andre typer pediatriske kreftformer, og forskning har akkurat begynt å bruke det til behandling av tilbakevendende hjernesvulster. I denne studien ønsker forskerne å gi deg 13-cis-retinsyre i 6 måneder etter at du er frisk etter høydose kjemoterapi med stamcelleredning.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
46

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
    • Hawaii
      • Lihue, Hawaii, Forente stater, 96766
        • Hawaii Pacific Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York- North Shore LIJ
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Hassenfeld Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical Univ. of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37240
        • Vanderbilt Univ.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center (MDACC)
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23284
        • Virginia Commonwealth Univ.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter med tilbakevendende eller refraktær medulloblastom/PNET, CNS-kimcelletumorer, ependymomer, AT/RT, høygradig gliom og andre ondartede hjernesvulster. Hjernestamgliomer er kvalifisert hvis gjenværende sykdom er < 1,5 cc og hvis pasienten er utenfor dekadron.
  2. Pasienter må ha tilbakevendende eller refraktær sykdom etter minst én tidligere behandlingskur og må ha minimal gjenværende sykdom definert som < 1,5 cm2 forsterkning. Pasienter med + CSF-cytologi, lineær eller fin nodulær leptomeningeal sykdom er kvalifisert.
  3. Tilstrekkelig hematologisk, nyre-, lever- og hjertefunksjon som demonstrert ved laboratorieverdier utført innen 21 dager, inklusive, før administrering av temozolomid.
  4. Pasienter må ha et tilstrekkelig antall autologe stamceller tilgjengelig definert som minimum 2 x 106 CD 34+ celler/kg og fortrinnsvis minst 5 x 106 CD 34+ celler/kg.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere myeloablativ terapi
  2. Hyppige oppkast eller medisinsk tilstand som kan forstyrre oralt medisininntak (f.eks. delvis tarmobstruksjon)
  3. Tidligere eller samtidige maligniteter på andre steder med unntak av kirurgisk kurert karsinom in situ i livmorhalsen og basal- eller plateepitelkarsinom i huden. Pasienter med tidligere maligniteter som ikke har krevd antitumorbehandling i løpet av de foregående 24 månedene er kvalifisert.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Annen: Myeloablativ kjemo-Temozolomid, Thiotepa og Carboplatin.
Legemiddel: temozolomid, tiotepa, karboplatin, 13-cis-retinsyre
Når 13-cis-retinsyre absorberes, kan den bli utsatt for first-pass metabolisme, og påfølgende plasma- (og tumor) konsentrasjoner vil avhenge av metabolismens hastighet til den inaktive 4-okso-metabolitten.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhetsfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: Dag +42
EFS vil bli rapportert hos pasienter med tilbakevendende eller refraktær medulloblastom/ primitive nevroektodermale svulster. EFS er definert som hvor lang tid etter at primærbehandling for en kreftsykdom avsluttes som pasienten forblir fri for visse komplikasjoner eller hendelser som behandlingen var ment å forhindre eller utsette.
Dag +42
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Dag +77
OS vil bli rapportert hos pasienter med tilbakevendende eller refraktær medulloblastom/ primitive nevroektodermale svulster. OS er definert som hvor lang tid fra behandlingsstart som pasienter diagnostisert med sykdom fortsatt er i live.
Dag +77

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Toksisitet av 13-cis-retinsyre
Tidsramme: Ett år
Å rapportere toksisiteten til 13-cis-retinsyre etter høydose temozolomid, tiotepa og karboplatin med ASCR.
Ett år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
NYU Langone Health

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Schneider Children's Hospital

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Sharon L Gardner, MD, NYU Langone Health

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. oktober 2005

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. juni 2017

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
10. september 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
11. september 2007

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
12. september 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
8. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. juni 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 12853
  • PBMTC ONC-032P (Annen identifikator: Pediatric Blood and Marrow Tranplant Consortium)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger