Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Ivacaftor i cystisk fibrose-personer i alderen 6 til 11 år med G551D-mutasjonen (ENVISION)

18. juli 2012 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, 2-delt, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å evaluere farmakokinetikken, effektiviteten og sikkerheten til VX-770 hos personer i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose og G551D-mutasjonen

Hensikten med denne studien var å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ivacaftor hos personer med cystisk fibrose i alderen 6 til 11 år som har G551D-mutasjonen i genet for cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR). Ivacaftor er en potent og selektiv potensiator av villtype-, G551D-, F508del- og R117H-former av humant CFTR-protein. Potensiatorer er farmakologiske midler som øker kloridionetransportegenskapene til kanalen i nærvær av syklisk adenosinmonofosfat (AMP)-avhengig proteinkinase A (PKA) aktivering.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3, 2-delt, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe multisenterstudie av oralt administrert ivacaftor hos personer med cystisk fibrose (CF) 6 til 11 år som har G551D-CFTR-mutasjonen og et forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) mellom 90 % og 105 % forutsagt (ved bruk av Knudson-standarder).

Basert på in vitro-studier og farmakologiske, farmakokinetiske (PK) og sikkerhetsprofiler, ble ivacaftor valgt for klinisk utvikling som en mulig behandling for pasienter med CF. Pasienter med G551D-mutasjonen var målpopulasjonen for denne studien fordi ivacaftor er en potensiator av gating-effekten til CFTR-proteinet, og den mest utbredte mutasjonen med en gating-defekt i CF er G551D-mutasjonen.

Denne studien ble utført i 2 deler. Del A ble utført for å analysere PK-egenskapene til ivacaftor og for å bestemme den mest hensiktsmessige dosen å administrere til forsøkspersoner i del B av denne studien. Del B undersøkte sikkerheten og effekten av ivacaftor over langtidsbehandling hos personer i alderen 6 til 11 år.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
52

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Children's Hospital Brisbane
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H-3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children CF Center
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233-1711
        • University of Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, Forente stater, 60025
        • The Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Department of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Spectrum Health Hospitals
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68195-5190
        • University of Nebraska Medical Center Pediatric Pulmonary/ CF
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital Pediatric Pulmonary and Respiratory Care
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah Pediatric Pulmonology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia Pediatric Respiratory Medicine
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75935
        • Hôpital Robert Debré - Service de gastro-entérologiemucoviscidose et nutrition
  • Irland
      • Dublin, Irland, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland, 24
        • The National Children's Hospital
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SW3 6LR
        • Dept of Gene Therapy, Imperial College London
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Tyskland, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Vekt minst 15 kg
  • Bekreftet diagnose av cystisk fibrose (CF) og G551D-mutasjon i minst 1 allel
  • Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) på 40 % til 105 % (inkludert) av antatt normal for alder, kjønn og høyde (Knudson-standarder) ved screening
  • Kan svelge tabletter
  • Som bedømt av etterforskeren, må forelder eller verge og forsøksperson ha vært i stand til å forstå protokollkrav, begrensninger og instruksjoner, og forelderen eller den juridiske vergen burde ha vært i stand til å sikre at forsøkspersonen overholdt, og sannsynligvis ville fullføre, studiet som planlagt
  • Foreldre eller verge må ha signert skjemaet for informert samtykke og tilsvarende samtykke må innhentes fra subjektet
  • Villig til å bruke minst 1 svært effektiv prevensjonsmetode under studien
  • Ingen klinisk signifikante abnormiteter som ville ha interferert med studievurderingene, vurdert av etterforskeren

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om enhver sykdom eller tilstand som kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedikament til forsøkspersonen
  • Akutt luftveisinfeksjon, lungeforverring eller endringer i behandling for lungesykdom innen 4 uker etter dag 1 av studien
  • Unormal leverfunksjon ≥ 3 ganger øvre normalgrense
  • Unormal nyrefunksjon ved screening
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Pågående deltakelse i en annen terapeutisk klinisk studie eller tidligere deltakelse i en undersøkelsesstudie innen 30 dager før screening
  • Bruk av inhalert hyperton saltvannsbehandling
  • Samtidig bruk av inhibitorer eller induktorer av cytokrom P450 3A4 (CYP 3A4)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Placebo komparator: Placebo
Personer som fikk placebo hver 12. time (q12h) i opptil 48 uker.
Legemiddel: Placebo
Tablett gitt oralt hver 12. time i opptil 48 uker
Eksperimentell: 150 mg Ivacaftor q12h
Pasienter som fikk 150 mg ivacaftor hver 12. time i opptil 48 uker.
Legemiddel: Ivacaftor
150 mg tablett gitt oralt hver 12. time i opptil 48 uker
Andre navn:
  • VX-770

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i prosent anslått tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) til og med uke 24
Tidsramme: baseline gjennom 24 uker
Spirometri (målt ved FEV1) er en standardisert vurdering for å evaluere lungefunksjonen som er det mest brukte endepunktet i studier av cystisk fibrose.
baseline gjennom 24 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i prosent anslått tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) til og med uke 48
Tidsramme: baseline gjennom 48 uker
Spirometri (målt ved FEV1) er en standardisert vurdering for å evaluere lungefunksjonen som er det mest brukte endepunktet i studier av cystisk fibrose.
baseline gjennom 48 uker
Absolutt endring fra baseline i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) til og med uke 24 og uke 48 (respiratorisk domenepoeng, barn)
Tidsramme: baseline gjennom 24 uker og 48 uker
CFQ-R er et helserelatert livskvalitetsmål for personer med cystisk fibrose. Hvert domene scores fra 0 (dårligst) til 100 (best). En forskjell på minst 4 poeng i respirasjonsdomenepoengsummen til CFQ-R regnes som en minimal klinisk viktig forskjell (MCID).
baseline gjennom 24 uker og 48 uker
Absolutt endring fra baseline i svettekloridkonsentrasjon gjennom uke 24 og uke 48
Tidsramme: baseline gjennom 24 uker og 48 uker
Svetteklorid-testen (kvantitativ pilokarpiniontoforese) er et standard diagnostisk verktøy for cystisk fibrose (CF), og fungerer som en indikator på cystisk fibrose transmembran konduktans regulator (CFTR) aktivitet.
baseline gjennom 24 uker og 48 uker
Absolutt endring fra baseline i vekt ved uke 24 og uke 48
Tidsramme: baseline til 24 uker og 48 uker
Siden underernæring er vanlig hos pasienter med cystisk fibrose (CF) på grunn av økt energiforbruk på grunn av lungesykdom og fettmalabsorpsjon, er kroppsvekt et viktig klinisk mål på ernæringsstatus.
baseline til 24 uker og 48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Cystic Fibrosis Foundation

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Richard Ahrens, MD, Roy A. & Lucille A. Carver College of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. august 2009

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. november 2010

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. april 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
26. mai 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. mai 2009

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
28. mai 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
21. august 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. juli 2012

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • VX08-770-103

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger