Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langsiktig sikkerhetsstudie av Cannabidiol Oral Solution (GWP42003-P, CBD-OS) hos pasienter med Rett syndrom

12. juli 2022 oppdatert av: Jazz Pharmaceuticals

En åpen utvidelsesforsøk for å undersøke den langsiktige sikkerheten til Cannabidiol oral løsning (GWP42003-P, CBD-OS) hos pasienter med Rett syndrom

Denne studien vil bli utført for å evaluere den langsiktige sikkerheten til cannabidiol mikstur (GWP42003-P, CBD-OS) hos deltakere med Rett syndrom.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
21

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Perth, Australia
        • Clinical Trial Site
      • South Brisbane, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Clinical Trial Site
      • Vancouver, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294-0021
        • Clinical Trial Site
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110-1093
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Forente stater, 29646
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Genova, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Milano, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Siena, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Clinical Trial Site #1
      • Barcelona, Spania
        • Clinical Trial Site #2
      • Madrid, Spania
        • Clinical Trial Site #1
      • Madrid, Spania
        • Clinical Trial Site #2
      • Valencia, Spania
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
      • Liverpool, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
      • London, Storbritannia
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren har fullført alle planlagte besøk i behandlingsfasen av den randomiserte kontrollerte studien (RCT), GWND18064 (NCT03848832), og har gått over til åpen utvidelse (OLE) ved tidspunktet for RCT-oppfølging
  • Deltaker (hvis han har tilstrekkelig forståelse, etter etterforskerens mening) og/eller deltakeren(e)/juridisk representant er villig og i stand til å gi informert samtykke/samtykke for deltakelse i rettssaken.
  • Deltakeren og deltakerens omsorgsperson er villige og i stand (etter etterforskerens mening) til å overholde alle prøvekrav (inkludert fullføring av alle omsorgspersonvurderinger av samme omsorgsperson gjennom hele forsøket).
  • Evne til å svelge undersøkelsesmedisinen (IMP) levert som en flytende løsning, eller evnen for IMP å bli levert via gastrostomi (G) eller nasogastrisk (NG) ernæringsrør (kun G- eller NG-rør laget av polyuretan eller silisium er tillatt).
  • Deltaker og/eller forelder(e)/juridisk representant er villige til å tillate at de ansvarlige myndighetene blir varslet om deltakelse i rettssaken, hvis det er pålagt av lokal lov.
  • Deltaker og/eller forelder(e)/rettslige representant er villig til å la deltakerens primærlege (hvis deltaker har en) og konsulent (hvis deltaker har en) bli varslet om deltakelse i utprøvingen, dersom primærlegen /konsulent er forskjellig fra etterforskeren.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren oppfyller uttakskriteriene (inkludert klinisk signifikante unormale laboratorieverdier), etter utrederens mening.
  • Deltakeren oppfylte under RCT kriteriene for permanent IMP-seponering (med mindre i tilfelle av en uønsket hendelse [AE], hvis AE ikke ble ansett som relatert til IMP; deltakere som møtte alaninaminotransferase (ALT)/aspartataminotransferase (AST) forhøyelser seponeringskriterier må utelukkes).
  • Kvinner i fertil alder, med mindre de er villige til å sikre at de eller deres partner bruker en svært effektiv prevensjonsmetode (f.eks. kombinert [østrogen- og gestagenholdig] hormonell prevensjon assosiert med hemming av eggløsning [oral, intravaginal eller transdermal], gestagen- kun hormonell prevensjon assosiert med hemming av eggløsning [oral, injiserbar eller implanterbar], intrauterine enheter/hormonfrigjørende systemer, bilateral tubal okklusjon, vasektomisert partner, seksuell avholdenhet under forsøket og i 3 måneder etter siste dose
  • Deltakeren har tidligere blitt registrert og dosert i denne studien.
  • Deltakeren er uvillig til å avstå fra å gi blod under forsøket.
  • Mannlige deltakere som er fertile (dvs. etter puberteten med mindre de er permanent sterile ved bilateral orkidektomi) og med en partner i fertil alder, med mindre de samtykker i å sikre at de bruker mannlig prevensjon (f.eks. kondom) eller forblir seksuelt avholdende under forsøket og i 3 måneder etter. den siste dosen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: GWP42003-P
100 milligram per milliliter (mg/ml) GWP42003-P mikstur, tatt to ganger daglig (morgen og kveld).
Legemiddel: GWP42003-P
GWP42003-P presentert som en mikstur som inneholder cannabidiol i hjelpestoffene sesamolje med vannfri etanol, søtningsmiddel (sukralose) og jordbærsmak.
Andre navn:
  • Cannabidiol
  • CBD-OS
  • CBD
  • Epidiolex

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med eventuelle behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), seponeringer på grunn av AE, alvorlige AEer og behandlingsrelaterte AEer
Tidsramme: Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 16 (dag 767) i OLE
Bivirkninger (AE) ble definert som alle nye ugunstige/utilsiktede tegn/symptomer (inkludert unormale laboratoriefunn når det er relevant) eller diagnose eller forverring av en allerede eksisterende tilstand som oppstår under studien. TEAE ble definert som bivirkningene som startet eller forverret seg i alvorlighetsgrad eller alvorlighetsgrad etter den første dosen av GWP42003-P. En alvorlig bivirkning ble definert som enhver bivirkning som resulterer i et av følgende utfall: død, livstruende uønskede opplevelser, sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, medfødt anomali/fødselsdefekt, eller kreft, evt. annen erfaring som antyder en betydelig fare, kontraindikasjon, bivirkning eller forholdsregel som kan kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av utfallene som er oppført ovenfor, eller en hendelse som endrer risiko/nytte-forholdet til studien.
Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 16 (dag 767) i OLE
Antall deltakere med behandlingsfremkommende kliniske laboratorieparametre fra baseline til enhver tid etter dose
Tidsramme: Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE
Behandlingsfremkallende kliniske parametere ble definert som følgende: Behandlingsfremkommende alanintransferase (ALT) > 3×øvre normalgrense (ULN), > 5×ULN og > 8×ULN; Behandlingsfremkommet aspartataminotransferase (AST) > 3×ULN, > 5×ULN og >8×ULN; Behandlingsfremkallende ALAT eller ASAT > 3×ULN, > 5×ULN og >8×ULN; Behandlingsfremkallende ALAT eller ASAT > 3×ULN og enten bilirubin > 2×ULN eller internasjonalt normalisert forhold (INR) > 1,5.
Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante endringer i vitale tegnverdier av blodtrykk fra baseline til enhver tid etter dose
Tidsramme: Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 15 (dag 739) i OLE
Potensielt klinisk signifikante vitale tegnverdier for blodtrykk (BP) ble definert som sittende systoliske BP (mmHg) endring: < -20 eller > 20 mmHg og sittende diastolisk BP endring: < -10 eller > 10 mmHg. Vitale tegnmålinger ble tatt i sittende stilling i hvile i 5 minutter. Blodtrykksavlesninger ble registrert med samme arm gjennom hele forsøket, når det var mulig.
Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 15 (dag 739) i OLE
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i vitale tegnverdier for puls fra baseline til enhver tid etter dose
Tidsramme: Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 15 (dag 739) i OLE
Potensielt klinisk signifikante vitale tegnverdier for pulsfrekvens ble definert som pulsfrekvensendring: < -10 eller > 10 slag per minutt. Vitale tegnmålinger ble tatt i sittende stilling i hvile i 5 minutter.
Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 15 (dag 739) i OLE
Antall deltakere med klinisk signifikant prosentvis endring i kroppsvekt fra baseline til enhver tid etter dose
Tidsramme: Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE
Klinisk signifikante endringer i kroppsvekt ble definert som prosentvis endring i kroppsvekt (≤7 % endring eller ≥7 % endring).
Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE
Antall deltakere med minst ett Post Open Label Extension Baseline Flagget EKG-resultat
Tidsramme: Besøk 4 (dag 29) opp til besøk 15 (dag 739) i OLE
Elektrokardiogramvurderinger ble utført for QTcB og QTcF >450 msek, >480 msek og >500 msek. QTcB = korrigert QT-intervall med Bazette-korreksjon. QTcF = QTc korrigert av Fridericia.
Besøk 4 (dag 29) opp til besøk 15 (dag 739) i OLE
Antall deltakere med endringer i menstruasjonssyklusen til enhver tid etter dose
Tidsramme: Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE
Deltakerne ble evaluert for eventuelle endringer i typiske menstruasjonssykluser, varighet av menstruasjonssykluser og typisk styrke på menstruasjonssyklusene i løpet av studien.
Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE
Antall deltakere med selvmordstanker eller -adferd ved baseline og til enhver tid etter dose
Tidsramme: Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE
Selvmordstanker og selvmordsatferd ble vurdert av etterforskeren via et klinisk intervju med omsorgspersonen. Spørreskjemaet inneholdt følgende spørsmål: Har barnet uttrykt noe ønske om å være død?, Har barnet gjort noen selvmordsforsøk?, Har barnet vist noen ikke-suicidal selvskadende atferd? Svarene ble registrert som Ja/Nei.
Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE
Gjennomsnittlig endring fra baseline i insulinlignende vekstfaktor-1 (IGF-1) nivåer ved slutten av behandlingen
Tidsramme: Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE
Blodprøver ble samlet for å vurdere endringer i serum IGF-1-nivåer. En negativ gjennomsnittsendring fra baseline indikerer en reduksjon i IGF-1-nivåer.
Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE
Antall deltakere med endringer i Tanner-staging ved baseline og ved slutten av behandlingen
Tidsramme: Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE

Kjønnshårvekst og brystutvikling hos alle ungdommer ble vurdert av etterforskeren eller omsorgspersonen ved å bruke Tanner Staging-kategorisering fra 1 til 5.

Stadium 1- Ingen kjertelvev; areola følger hudkonturene av brystet; Ingen kjønnshår. Stadium 2 - Brystknopper dannes; areola begynner å utvide seg; en liten mengde langt, dunet hår med lett pigmentering på kjønnsleppene. Stadium 3- Bryst begynner å bli mer forhøyet og strekker seg utover grensene til areola, som fortsetter å utvide seg, men forblir i kontur med omkringliggende bryst; Håret blir mer grovt og krøllete og begynner å strekke seg lateralt. Stadium 4 - Økt bryststørrelse og forhøyning; areola og papilla danner en sekundær haug som stikker ut fra konturen av det omkringliggende brystet; Voksen-lignende hårkvalitet, som strekker seg over pubis, men sparer mediale lår. Stadium 5 - Bryst når endelig voksenstørrelse; areola går tilbake til konturen av det omkringliggende brystet, med en fremspringende sentral papilla; Håret strekker seg til den mediale overflaten av låret.
Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline i Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) Samlet poengsum ved slutten av behandlingen
Tidsramme: Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE
RSBQ er et omsorgsutfylt spørreskjema som vurderer den generelle tilstanden (45 elementer) hos personer med Rett syndrom. Hvert element er vurdert på en 3-punkts skala (0-2); 0 indikerer et element som er "ikke sant så langt du vet", 1 som indikerer at et element er "noe eller noen ganger sant", og 2 indikerer et element som er "veldig sant eller ofte sant". " Punkt 31 ("Bruker øyeblikk for å formidle følelser, behov og ønsker") er omvendt poengsum (0 indikerer "veldig sant eller ofte sant", 1 indikerer "noe eller noen ganger sant," og 2 indikerer "ikke sant så langt som du vet"). Den totale summerte poengsummen varierer fra 0 til 90, med høyere poengsum som representerer større alvorlighetsgrad. En negativ gjennomsnittlig endring fra baseline indikerer en forbedring i den generelle tilstanden.
Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE
Gjennomsnittlig klinisk global visningsforbedring (CGI-I) kontinuerlig poengsum ved slutten av behandlingen
Tidsramme: Besøk 14 (dag 729) i OLE
CGI-I er en 7-punkts skala som krever at klinikeren vurderer om en pasients tilstand er forbedret eller forverret i forhold til en baseline-tilstand ved begynnelsen av intervensjonen. Dette ble vurdert som: 1 = veldig mye forbedret; 2 = mye forbedret; 3 = minimalt forbedret; 4 = ingen endring; 5 = minimalt dårligere; 6 = mye verre; eller 7 = veldig mye verre. Gjennomsnittlig kontinuerlig CGI-I-poengsum (gjennomsnittlig fra hver behandling som er registrert under protokoll og under vedlegg) ved besøk 14 (dag 729) blir rapportert. Høyere gjennomsnittsskår indikerer dårligere tilstand.
Besøk 14 (dag 729) i OLE
Gjennomsnittlig kliniker globale visninger - alvorlighetsskala (CGI-S) kontinuerlig poengsum ved slutten av behandlingen
Tidsramme: Besøk 14 (dag 729) i OLE
CGI-S er en 7-punkts skala som krever at klinikeren vurderer alvorlighetsgraden av deltakerens sykdom ved vurderingstidspunktet i forhold til klinikerens erfaring med deltakere som hadde samme diagnose. Dette ble vurdert som: 1 = normal, ikke i det hele tatt syk; 2 = borderline ill; 3 = lettere syk; 4 = middels syk; 5 = markert syk; 6 =alvorlig syk; eller 7 = ekstremt syk. Den gjennomsnittlige kontinuerlige CGI-S-skåren (gjennomsnittlig fra hver behandling som er registrert under protokoll og under vedlegg) ved besøk 14 (dag 729) blir rapportert. Høyere skår indikerer mer alvorlig sykdom.
Besøk 14 (dag 729) i OLE
Gjennomsnittlig endring fra baseline i barnas søvnvaner Questionnaire (CSHQ) Total score ved slutten av behandlingen
Tidsramme: Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE
CSHQ er et omsorgsfullført søvnscreeningsinstrument designet for barn i skolealder; som inkluderer 33 elementer innenfor 8 underskalaer: sengetidsmotstand (poengområde 6-18), forsinkelse av søvninnbrudd (område 1-3), søvnvarighet (område 3-9), søvnangst (område 4-12), nattvåkne (område 3-9), parasomnier (spredning 7-21), søvnforstyrrelser puste (spredning 3-9), søvnighet på dagtid (spredning 8-24). De 33 elementene varierer fra 1 til 3, hvor 3="vanligvis" (≥5 ganger/uke), 2="noen ganger" (2-4 ganger/uke) og 1="sjelden" (≤1 gang/uke) ; for punkt 31 og 32, 3=sovner, 2=svært søvnig, 1=ikke søvnig. En poengsum på 3 indikerer større alvorlighetsgrad; imidlertid 6 ting (1-Sover seg samtidig; 3-Sovner i egen seng; 26-Våkner av seg selv; 2-Sovner på 20 minutter; 10-Sover riktig mengde; 11-Sover samme mengde hver dag ) scores omvendt. Den totale summerte poengsummen varierer fra 33 til 99, med høyere poengsum som indikerer forstyrret søvnatferd. En negativ gjennomsnittlig endring fra baseline indikerer bedring i søvn.
Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE
Gjennomsnittlig endring fra baseline i 9-elements motorisk atferdsvurdering (MBA-9) total poengsum ved slutten av behandlingen
Tidsramme: Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE
MBA-9 er avledet fra hele MBA-skalaen (37 Rett syndromsymptomer) ved å velge elementene som anses mottagelig for endring og som reflekterte områder med meningsfull klinisk endring. MBA-9 inkluderer 9 elementer (Regresjon av motoriske ferdigheter; Dårlig øyekontakt/sosial kontakt; Mangel på vedvarende interesse; Strekker seg ikke etter gjenstander eller mennesker; Tyggevansker; Taleforstyrrelser; Håndklossethet; Dystoni; og hypertoni/stivhet). For hvert element vurderes alvorlighetsgraden av gjeldende symptomer av etterforskeren på en 5-punkts numerisk skala fra 0 til 4 med høyere skårer som representerer større alvorlighetsgrad (0 = normal eller aldri; 1 = mild eller sjelden; 2 = moderat eller sporadisk ; 3 = markert eller hyppig; 4 = svært alvorlig eller konstant). Total MBA-9-poengsum ble beregnet ved å summere poengene til 9 forskjellige subskalaelementer. Den totale summerte poengsummen varierer fra 0 til 36, med høyere poengsum som representerer større alvorlighetsgrad. En negativ gjennomsnittlig endring fra baseline indikerer bedring i atferd.
Grunnlinje for randomisert kontrollert studie (RCT) Besøk 1 (dag 1) opp til besøk 14 (dag 729) i OLE

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Jazz Pharmaceuticals

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
GW Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
28. februar 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
9. juni 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
9. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
30. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
30. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
5. februar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
8. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. juli 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • GWND19002
  • 2019-001605-24 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger