Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere Mavacamten hos voksne med symptomatisk obstruktiv HCM som er kvalifisert for septalreduksjonsterapi (VALOR-HCM)

7. mai 2025 oppdatert av: Bristol-Myers Squibb

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere Mavacamten hos voksne med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati som er kvalifisert for septalreduksjonsterapi

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie i USA (USA) som vil evaluere effekten av mavacamten-behandling på å redusere antall prosedyrer for septumreduksjonsterapi (SRT) utført hos personer med symptomatisk obstruktiv sykdom. hypertrofisk kardiomyopati (oHCM [også kjent som HOCM]) som er kvalifisert for SRT basert på ACCF/AHA 2011 og/eller ESC 2014 retningslinjer.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
112

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Local Institution - 0009
      • Stanford, California, Forente stater, 94305 5406
        • Local Institution - 0011
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Local Institution - 0001
    • Florida
      • Weston, Florida, Forente stater, 33331
        • Local Institution - 0021
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114-2696
        • Local Institution - 0016
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Local Institution - 0007
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Local Institution - 0006
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Local Institution - 0013
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Local Institution - 0015
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Local Institution - 0005
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Local Institution - 0010
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • Local Institution - 0017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Local Institution - 0004
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Local Institution - 0020
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Local Institution - 0002
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Local Institution - 0003
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Local Institution - 0019
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37205
        • Local Institution - 0014
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37235
        • Local Institution - 0018
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Local Institution
    • Utah
      • Murray, Utah, Forente stater, 84107-5701
        • Local Institution - 0012

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Minst 18 år ved screening og kroppsvekt > 45 kg ved screening
  • Diagnostisert med oHCM i samsvar med gjeldende ACCF/AHA 2011 og/eller ESC 2014 retningslinjer og oppfyller deres anbefalinger for invasive terapier
  • Henvist eller under aktiv vurdering de siste 12 månedene for SRT-prosedyre og villig til SRT-prosedyre
  • Har dokumentert venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) ≥ 60 % ved screening
  • Har dokumentert oksygenmetning i hvile ≥ 90 % ved Screening

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Vedvarende eller permanent atrieflimmer og individ som ikke har fått antikoagulasjon i ≥ 4 uker før screening og/eller ikke tilstrekkelig ratekontrollert ≤ 6 måneder før screening
  • Tidligere behandlet med invasiv septalreduksjon (kirurgisk myektomi eller perkutan alkoholseptumablasjon [ASA])
  • For personer på betablokkere, kalsiumkanalblokkere eller disopyramid, enhver dosejustering av disse medikamentene < 14 dager før screening eller en forventet endring i diett i løpet av de første 16 ukene av studien
  • Enhver medisinsk tilstand som utelukker stresstesting av oppreist trening
  • Paroksysmalt, intermitterende atrieflimmer med atrieflimmer tilstede ved screening
  • Tidligere behandling med kardiotoksiske midler, som doksorubicin eller lignende
  • Har en historie eller bevis på andre klinisk signifikante lidelser, tilstander eller sykdommer som kan utgjøre en risiko for forsøkspersonens sikkerhet eller forstyrre studieevalueringen, prosedyrene eller fullføringen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Medikament: Mavacamten

Mavacamten kapsler

Andre navn:

MYK-461
Legemiddel: Mavacamten
Mavacamten Capsules Andre navn: MYK-461
Placebo komparator: Medikament: Placebo
Matchende placebokapsler
Legemiddel: Placebo
Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammensetning av beslutningen om å fortsette med septalreduksjonsterapi (SRT) og SRT-retningslinje kvalifisert ved uke 16
Tidsramme: Uke 16

Deltakere som bestemte seg for å fortsette med SRT eller var kvalifisert for SRT i uke 16. Deltakere med manglende vurderinger ble klassifisert som å oppfylle det primære endepunktet (ble ikke forbedret).

SRT-kvalifisering ved bruk av New York Heart Association Functional Class (NYHA) og venstre ventrikkelutstrømningskanal (LVOT) vurderinger i henhold til 2011 ACCF/AHA-retningslinjens kliniske og hemodynamiske kriterium er nedenfor:

  • NYHA klasse III eller IV/NYHA klasse II med anstrengelsesindusert synkope/nær synkope, OG
  • Dynamisk LVOT-gradient i hvile eller med provokasjon >= 50 mmHg.

NYHA Class II i uke 16, vil følgende regler gjelde:

  • NYHA klasse II med historie med anstrengelsessynkope/synkope ved baseline og ved W16 er fortsatt NYHA klasse II, de forblir SRT-kvalifisert HVIS deres maksimale LVOT-gradient er ≥ 50 mmHg
  • NYHA klasse III/IV ved baseline og ved W16 har forbedret seg til klasse II, de er ikke lenger kvalifisert for SRT MED MINDRE de har AE av anstrengende synkope eller pre-synkope i løpet av de 16 ukene.
Uke 16

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med minst én klasseforbedring fra baseline i New York Heart Association (NYHA) klasse i uke 16
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 16

NYHAs funksjonelle klassifisering av hjertesvikt tildeler deltakerne 1 av 4 kategorier basert på deltakernes symptomer. Grunnlinjeverdier er generelt definert som den siste tilgjengelige verdien før første administrering av studiemedisin av interesse for analyse. Deltakere med manglende NYHA-klassevurderinger behandles som ingen forbedring.

Klasse 1: Ingen begrensning av fysisk aktivitet. Vanlig fysisk aktivitet forårsaker ikke unødig tretthet, hjertebank, dyspné (pustebesvær).

Klasse 2: Litt begrensning av fysisk aktivitet. Behagelig i hvile. Vanlig fysisk aktivitet resulterer i tretthet, hjertebank, dyspné (pustebesvær).

Klasse 3: Markert begrensning av fysisk aktivitet. Behagelig i hvile. Mindre enn vanlig aktivitet forårsaker tretthet, hjertebank eller dyspné. Klasse 4: Kan ikke utføre fysisk aktivitet uten ubehag. Symptomer på hjertesvikt i hvile. Hvis det utføres fysisk aktivitet, øker ubehaget.
Utgangspunkt og uke 16
Endring fra baseline til uke 16 i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire 23-element versjon, klinisk sammendragsscore (KCCQ-23, CSS)
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 16
KCCQ-23 er et 23-elements, selvadministrert spørreskjema som måler virkningen av en deltakers hjerte- og karsykdom eller dens behandling på 6 distinkte domener ved bruk av en 2-ukers tilbakekallingsperiode: symptomer/tegn, fysisk begrensning, livskvalitet (QoL) ), sosiale begrensninger, self-efficacy og symptomstabilitet. KCCQ 23 Clinical Summary Score (CSS) er avledet fra Total Symptom Score (TSS) og Physical Limitations (PL)-poengsummen til KCCQ 23. CSS-, TSS- og PL-poengsummen varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer mindre alvorlige symptomer og/eller fysiske begrensninger. CSS er et gjennomsnitt av TSS og PL poengsum.
Utgangspunkt og uke 16
Endring fra baseline til uke 16 i N-Terminal Pro-b-Type Natriuretic Peptide (NT-proBNP)
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 16
Et geometrisk gjennomsnittsforhold ble brukt for å vurdere endringen fra baseline til uke 16 i N-Terminal Pro-b-Type Natriuretic Peptide (NT-proBNP). Grunnlinjeverdier er definert som den siste ikke-manglende verdien før den første dosen av studiemedikamentet med mindre annet er spesifisert.
Utgangspunkt og uke 16
Endre fra baseline til uke 16 i hjertetroponin
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 16
Et geometrisk gjennomsnittsforhold ble brukt for å vurdere endringen fra baseline til uke 16 i hjertetroponin. Grunnlinjeverdier er definert som den siste ikke-manglende verdien før den første dosen av studiemedikamentet med mindre annet er spesifisert.
Utgangspunkt og uke 16
Endring fra baseline til uke 16 i etter-trening venstre ventrikulær utløpstrakt (LVOT) gradient
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 16
Endring fra baseline til uke 16 i post-trening venstre ventrikkel utstrømningskanal (LVOT) gradient. Grunnlinjeverdier er definert som den siste ikke-manglende verdien før den første dosen av studiemedikamentet med mindre annet er spesifisert.
Utgangspunkt og uke 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Bristol-Myers Squibb

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
6. juli 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
7. februar 2022

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
20. mai 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
7. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. april 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
16. april 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
23. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. mai 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • CV027-006

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger