Vitiligo-registeret for voksne og barn i Storbritannia (VIRTUAL-UK)

Vitiligo er den vanligste depigmenteringsforstyrrelsen som rammer rundt 1 % av befolkningen over hele verden. 52 prosent av pasientene utvikler vitiligo før fylte 20 år, og rundt 80 % utvikler vitiligo før fylte 30 år. Vitiligo opptrer ofte i barndommen og har en tendens til å være en livslang sykdom, som krever langvarige kurer med lysbehandling.

Vitiligo er en autoimmun hudlidelse og er ofte assosiert med flere andre autoimmune lidelser som skjoldbrusksykdommer, diabetes, IBS, pernisiøs anemi, alopecia areata blant andre. Gjeldende behandlinger inkluderer topikale kortikosteroider og kalsineurinhemmere, fototerapi, kombinasjon av fototerapi med orale kortikosteroider, laser og kirurgiske inngrep. Andre behandlingsmåter som metotreksat har også blitt utprøvd. For tiden tilgjengelige behandlinger brukes uten lisens med usikker terapeutisk suksess.

Tidligere har det vist seg at vitiligo har et omvendt forhold til melanom, noe som betyr at personer med vitiligo har mindre sannsynlighet for å utvikle melanom. En nylig systematisk gjennomgang og metaanalyse som undersøkte risikoen for hudkreft hos personer med vitiligo, viste at sammenlignet med personer uten vitiligo, hadde personer med vitiligo en betydelig lavere risiko for ikke-melanom hudkreft. Det samme mønsteret skjedde for melanom (men var ikke statistisk signifikant). Imidlertid var denne gjennomgangen begrenset av det lille antallet inkluderte studier og høy heterogenitet på grunn av metodiske og kliniske forskjeller mellom de inkluderte studiene. I tillegg er det mangel på data om hudkreftrisiko for vitiligopasienter som får langvarige fototerapikurs, spesielt når det gjelder høy kumulativ eksponering hos barn med mindre dyppigmentert hud. Dette er spesielt viktig når NB-UVB kombineres med topikal takrolimusbehandling, på grunn av teoretisk økt risiko for hudkreft.

I tillegg er det et akutt behov for ny, effektiv og lisensiert behandling for vitiligo. I begynnelsen av en ny terapeutisk æra av nye behandlingsformer som aktuelle og orale JAK-hemmere, vil det være behov for bevis på effektiviteten, sikkerheten og kostnadseffektiviteten til slike terapier sammenlignet med andre behandlinger. For å samle bevis på klinisk effektivitet av vitiligobehandlinger og for å hjelpe til med oppdatering av klinisk veiledning, samt for å samle informasjon om mulige risikofaktorer, uønskede hendelser, vedlikeholdsregime og bistå med gjennomføring av studier etter markedsføring, er et prospektivt multisenterregister. nødvendig for vitiligopasienter som behandles med fototerapi, kombinasjonsbehandlinger (med fototerapi), orale midler (som orale kortikosteroider) inkludert nye nye JAK-hemmere (når det er tilgjengelig i Storbritannia).

Orale kortikosteroider kombinert med fototerapi anbefales av de nylig publiserte BAD-retningslinjene for tilfeller av raskt progressiv vitiligo. Kasusrapporter ble publisert om initiering av metotreksat og orale JAK-hemmere for behandling av vitiligo.

I tillegg er det ingen sikre data om sykdomsprogresjon, og spesielt prediktorer for raskt progredierende vitiligo er stort sett ukjente, noe som er et utfordrende scenario for pasienten og deres kliniker.

For tiden eksisterer det ikke noe nasjonalt eller internasjonalt register for pasienter med vitiligo. Individuelle hudleger opprettholder en database over slike pasienter, men det er ikke gjort noen koordinert innsats for å kombinere disse individuelle registrene til et bredere nasjonalt register. Til slutt, nylig publiserte British Association of Dermatologists (BAD) retningslinjer for håndtering av vitiligo, anbefalte utviklingen av et nasjonalt register for personer med vitiligo som gjennomgår systemisk eller lysterapi for å identifisere utfall og sikkerhet.2

Som et innledende, foreløpig skritt for utviklingen av det online britiske registeret for vitiligopasienter, er det nødvendig med utvikling av et pilot multisentrert register i Storbritannia. I tillegg vil et slikt register bli koordinert med et pilot multisentrert register i Frankrike og USA. Hvert register vil bli utviklet separat (landsspesifikke) og det vil ikke være datadeling mellom registrene, men det vil være koordinering mellom CI-ene til registrene med hensyn til resultatene som samles inn.

En annen utfordring ved vitiligo har vært konsistens i bruken av kjerneresultatdomener og måleinstrumenter for å definere behandlingssuksess eller -mislykket. Det internasjonale initiativet for utfall for vitiligo (INFO) har tidligere adressert denne heterogeniteten og definert 3 utfallsdomener som essensielle: repigmentering, bivirkninger/skader og vedlikehold av oppnådd repigmentering. Fire elementer ble videre anbefalt for inkludering, men ble ikke ansett for å være avgjørende: kosmetisk aksept av resultatene, livskvalitet, opphør av spredning av vitiligo og toleranse eller behandlingsbyrde.5 INFO har i ettertid publisert anbefalinger om hvordan man kan måle repigmentering i mållesjon. Prosentandel av repigmentering i kvartiler (0-25%, 26-50%, 51-79%, 80-100%) bør måles, og kosmetisk aksept av resultatene bør vurderes ved å bruke Vitiligo Noticeability Scale.6 Det finnes også flere andre etablerte instrumenter (som VASI, VIPs, VITs) for å måle disse domenene, og disse er egnet for bruk i et register.

Langsiktige sikkerhetsdata vil være avgjørende for å gi legemiddelovervåking, spesielt når det gjelder sjeldne eller forsinkede bivirkninger av behandlingen. Derfor er en prospektiv multisenter-registerstudie sterkt nødvendig for å evaluere den virkelige bruken av fototerapi (inkludert kombinasjonsbehandlinger med fototerapi), aktuelle JAK-hemmere, systemiske immunmodulerende terapier hos voksne og barn som gjennomgår behandling for vitiligo for å gi effektivitet og sikkerhetsdata utover grensene til kortsiktige randomiserte kontrollerte studier (RCT). Et slikt register vil til syvende og sist informere behandlingsretningslinjer, gi farmakogenetiske og farmakodynamiske forskningsdata og bidra til å identifisere de pasientene som sannsynligvis vil oppleve rask sykdomsprogresjon, og til slutt forbedre og tilpasse pasientbehandlingen. Med nye topiske og orale immunmodulerende terapier som nettopp har begynt i vitiligo klinisk praksis, er timingen ideell for å utnytte datainnsamlingen av høy kvalitet som tilbys av det britiske NHS.