Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Naive T Cell Deplete Grafts for GVHD Prevention in Non-Malignant Diseases

16. juni 2026 oppdatert av: Madhavi Lakkaraja, Fred Hutchinson Cancer Center

A Phase II Prospective Study Evaluating Selective Depletion of CD45RA+ (Naïve) T Cells (TND) From Peripheral Blood Stem Cell (PBSC) Grafts for Prevention of Graft Versus Host Disease (GVHD) in Non-Malignant Diseases (NMDs)

This phase II trial investigates how well a naive T cell depleted graft work for the reduction of graft versus host disease in patients with non-malignant diseases requiring hematopoietic cell transplantation. Giving chemotherapy and total-body irradiation before a donor peripheral blood stem cell transplant helps stop the growth of cells in the bone marrow, including normal blood-forming cells (stem cells) and cancer cells. It may also stop the patient's immune system from rejecting the donor's stem cells. When the healthy stem cells from a donor are infused into the patient, they may help the patient's bone marrow make stem cells, red blood cells, white blood cells, and platelets. The donated stem cells may also replace the patient's immune cells and help destroy any remaining cancer cells.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

OUTLINE: Patients will receive CD34+ enriched CD45RA-depleted donor T-lymphocytes IV on day 0. For conditioning, patients receive cyclophosphamide by IV on day -8, fludarabine by IV on day -7 to day -3, thiotepa IV on day -7 and day -6, and undergo total-body irradiation (TBI) for 2 doses on day -2 and day -1.

GVHD Prophylaxis:

All patients also receive tacrolimus IV continuously starting on day -1, and mycophenolate mofetil (MMF) starting day 0 through day 35. If there is no evidence of grade II-IV acute GVHD on or prior to day 100, tacrolimus is tapered.

All patients also undergo bone marrow aspiration/biopsy and collection of blood samples throughout the trial.

After completion of study treatment, patients are followed up at days 7, 14, 21, 28, 56, 80, 180, and 270 and at 1, 1.5, and 2 years.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
40

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Considered appropriate candidate for allogeneic HCT following low dose (4Gy) TBI containing-conditioning and have one of the following diagnoses: A) BMF B)Hemoglobinopathies C)PID D) Autoimmune cytopenias E) Immune dysregulation F) HLH G) Other NMD treatable by HCT and NMD that is not clearly defined (a patient with a NMD for whom genetic testing has been done and a genetic mutation responsible for their NMD phenotype has not been identified) are eligible for the study following discussion with and approval by the protocol PI
  • Patients aged 6 months- 5 years old (inclusive) at the time of informed consent
  • Patient with suitable HCT donor (see inclusion criteria below)
  • Recipient informed consent/assent (13 years and older), and/or legal guardian permission must be obtained

Exclusion Criteria:

  • Patient with aplastic anemia
  • Patients with severe combined immunodeficiency (SCID)
  • Fanconi anemia
  • Dyskeratosis congenita
  • Patient weight > 100 kg
  • Patients who are positive for HIV-1, HIV-2
  • Patients with current neoplastic disorders
  • Patients with uncontrolled infections for whom HCT is considered contraindicated by the consulting infectious disease physician.
  • Patients with organ dysfunction including A) Renal insufficiency B) Impaired cardiac function C)Impaired pulmonary function D) Liver dysfunction
  • Patients who are pregnant or breast-feeding
  • Patients on other experimental protocols for prevention of GVHD
  • Patients of childbearing age who are presumed to be fertile and are unwilling to use an effective birth control method or refrain from sexual intercourse during and for 12 months post-HCT
  • Patients with any other significant medical conditions that would make them unsuitable for transplantation, as determined by the PI
  • Patients with a known hypersensitivity to tacrolimus or MMF

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Annen: Arm A (HLA-Haploidentical or mismatched unrelated donor)
Conditioning regimen for HLA-Haploidentical or mismatched unrelated donor consisting of Cyclophosphamide (50 mg/kg x1 day), Fludarabine 35 mg/m2/day x 5 days, Thiotepa (5 mg/kg/day x 2 days), TBI (200 cGy x 2). Tacrolimus starting Day -1, MMF D0-35.
Biologisk: ALLOGENEIC CD34+ ENRICHED AND CD45RA- DEPLETED PBSCs
CD34-selected graft with CD45RA- depleted peripheral blood stem cells given to patients with Non-Malignant Diseases
Annen: Arm B (HLA-matched related or matched unrelated donor )
Conditioning regimen for HLA-matched related or matched unrelated donor consisting of Cyclophosphamide (50 mg/kg x1 day), Fludarabine (30 mg/m2/day x 5 days), Thiotepa (5 mg/kg/day x 2 days), TBI (200 cGy x 2). Tacrolimus starting Day -1, MMF D0-35.
Biologisk: ALLOGENEIC CD34+ ENRICHED AND CD45RA- DEPLETED PBSCs
CD34-selected graft with CD45RA- depleted peripheral blood stem cells given to patients with Non-Malignant Diseases

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
GVHD-free Survival
Tidsramme: 1 year post-transplant
Free of grade III-IV acute and NIH chronic (moderate-severe) GVHD requiring systemic immunosuppression
1 year post-transplant

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overall survival
Tidsramme: 1 year post-transplant
1 year post-transplant
Transplant related mortality
Tidsramme: Day 100 post-transplant and 1 year post-transplant
Day 100 post-transplant and 1 year post-transplant
Graft failure
Tidsramme: Day 42 post-transplant
Graft failure defined as failure to achieve an ANC ≥ 0.5 × 109/L before death or second HCT, or decrease to ANC <0.1 × 109/L for 14 consecutive days (date of graft failure defined as the 14th day) after an established donor graft despite daily administration of G-CSF (SC or IV) and ≤ average 20% bone marrow cellularity on bone marrow aspirate or biopsy any time in the first 2 years following HCT. If a patient dies from organ toxicity and/or infection prior to day 28 without ANC ≥ 0.5 × 109/L this will not be considered graft failure. If the graft failure is attributed to viral infection, multi-organ failure or drug effect it will still be considered graft failure if it meets the definition of graft failure specified above.
Day 42 post-transplant
Graft rejection
Tidsramme: Day 100 post-transplant
Graft rejection defined as <5% donor CD3 T cell and CD33 myeloid chimerism
Day 100 post-transplant
Incidence of chronic GVHD
Tidsramme: At 1 year and 2 years post transplant
Defined and graded based on NIH criteria and graded operationally as the occurrence of compatible symptoms
At 1 year and 2 years post transplant
Prednisone for GVHD
Tidsramme: Every 3 months post-transplant for the first 2 years
Number of participants alive and off prednisone (or equivalent systemic corticosteroid) for the treatment of GVHD
Every 3 months post-transplant for the first 2 years
Incidence of opportunistic infections requiring treatment
Tidsramme: First year post-transplant

Proportion of participants who experience viral infections/reactivations.

  • of participants with >/= grade 1-3 viral infections
  • of participants with CMV grade 2-3
  • of participants with EBV grade 2-3
  • of participants with ADV, HHV-6 or BK >/= grade 2
  • of participants with definite (confirmed organism) viral respiratory tract infection requiring hospital admission for >/= 7 days or causing death between day 90 and day 365 post-transplant
First year post-transplant
Peripheral blood donor chimerism
Tidsramme: 2 years post-transplant
Full donor chimerism will be defined as CD33 and CD3 ≥95%. Mixed chimerism will be defined as CD33 OR CD3 <95% but >5%. Actual chimerism values will be reported and summarized as well as dichotomized according to the 'full chimerism' and 'mixed chimerism' labels
2 years post-transplant

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Fred Hutchinson Cancer Center

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Madhavi Lakkaraja, MD, MPH, Fred Hutch Cancer Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. september 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. september 2031

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. september 2035

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
16. juni 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. juni 2026

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
22. juni 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
22. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. juni 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 20798
  • RG1126016 (Annen identifikator: Fred Hutch Cancer Center)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger