En åpen utvidelse av BPS-MR-PAH-201 hos pasienter med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH)
11. desember 2019 oppdatert av: Lung Biotechnology PBC
En åpen utvidelse av BPS-MR-PAH-201 hos pasienter med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH).
Dette er en åpen utvidelsesstudie for pasienter som deltok i BPS-MR-PAH-201-studien.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen studie for pasienter som deltok i BPS-MR-PAH-201-studien og har meldt seg frivillig til å fortsette behandlingen for PAH med BPS-MR-tabletter. Hver pasient vil returnere til klinikken etter registrering i studien etter 3, 6 og 12 måneder, og deretter årlig for vurdering.
For tiden registrerte pasienter kan bli invitert til å delta i en valgfri fire ganger daglig (QID) doseringssubstudie av BPS-MR med total daglig dose av BPS-MR oppnådd tidligere i hovedstudien. Pasienter vil returnere til klinikken for baseline-besøk, uke 12, og deretter følge besøksplanen som ble gitt dem i BPS-MR-PAH-202 hovedstudie.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
18
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bruxelles, Belgia
- Université Libre de Bruxelles
-
Leuven, Belgia
- Gastuisberg University Hospital
-
-
-
-
California
-
Torrance, California, Forente stater, 90502
- Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
- Allegheny General Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390-8550
- UTSW Medical Center Dallas
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Mater Misericordiae University Hospital Ltd.
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter som forble på studiemedikamentet og fullførte alle vurderinger under behandlingsfasen av studien BPS-MR-PAH-201 er kvalifisert for denne studien.
- Kvinnelige pasienter må enten være fysiologisk ute av stand til å føde eller praktisere en akseptabel prevensjonsmetode (f. godkjent hormonell prevensjon, barrieremetode, som kondom eller diafragma, brukt med et sæddrepende middel eller en intrauterin enhet).
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som avsluttet studiemedikamentet under den forrige studien (BPS-MR-PAH-201) av en eller annen grunn (f. behandlingsrelaterte bivirkninger) er ikke kvalifisert for å delta i denne studien.
- Pasienter som er gravide eller ammende er ekskludert fra deltakelse i den åpne utvidelsen.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: B.I.D
Beraprost Sodium Modified Release Tabletter, 60mcg, b.i.d (to ganger daglig dosering)
|
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Q.I.D
Beraprost Sodium Modified Release Tabletter, 60mcg, q.i.d (fire ganger daglig dosering)
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere som rapporterer minst én behandlings-emergent bivirkning (TEAE)
Tidsramme: Inntil 56 måneder
|
En behandlingsfremkommet bivirkning (TEAEs) er definert som en hendelse som ikke er tilstede før oppstart av behandlingene eller enhver hendelse som allerede er tilstede som forverres i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for behandlingene.
Bivirkninger som oppstår mer enn 3 dager etter siste dag av studiemedikamentet er tatt i studien, vil ikke bli inkludert i de statistiske analysene eller sammendragene (bortsett fra forsøkspersoner med uønskede hendelser som fører til at studiemedikamentet trekkes tilbake).
Kun behandlingsfremkomne bivirkninger som oppstår i løpet av behandlingsperioden til BPS-MR-PAH-202-studien vil bli oppsummert.
Enhver uønsket hendelse som starter før den første dosen av studiemedikamentet vil bli ekskludert fra oppsummeringsanalysene og kun presentert i datalistene.
Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige uønskede hendelser uavhengig av årsakssammenheng finnes i modulen Rapporterte bivirkninger.
|
Inntil 56 måneder
|
|
Antall akutte behandlingsbivirkninger rapportert i løpet av studien
Tidsramme: Inntil 56 måneder
|
En behandlingsutløsende bivirkning (TEAE) er definert som en hendelse som ikke er tilstede før oppstart av behandlingen eller enhver hendelse som allerede er tilstede som forverres i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for behandlingen.
Bivirkninger som oppsto mer enn 3 dager etter siste dag studiemedisin ble tatt i studien ble ikke inkludert i de statistiske analysene eller sammendragene (bortsett fra deltakere med uønskede hendelser som førte til at studiemedikamentet ble trukket tilbake).
Bare TEAE-er som oppsto i løpet av behandlingsperioden til BPS-MR-PAH-202-studien ble oppsummert.
Enhver bivirkning som startet før den første dosen av studiemedikamentet ble ekskludert fra oppsummeringsanalysene og bare presentert i datalistene.
Alle effektresultater er beskrivende; ingen statistisk analyse ble utført.
Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige uønskede hendelser uavhengig av årsakssammenheng finnes i modulen Rapporterte bivirkninger.
|
Inntil 56 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i seks minutters gange (6MWD) ved slutten av studien
Tidsramme: Baseline og 56 måneder
|
Området som ble brukt for seks minutters gangtest (6MWT) ble forhåndsmålt til minimum 30 meter i lengde og minst 2 til 3 meter i bredden.
Det var ingen svinger eller betydelige kurver til 6-minutters gåområdet.
Lengden ble markert med graderinger for å sikre nøyaktig måling av avstanden som gikk.
Området var godt ventilert med lufttemperatur kontrollert til 20 til 23°C.
Intermitterende hvileperioder ble tillatt dersom deltakeren ikke lenger kunne fortsette.
Hvis deltakeren trengte å hvile kort, kunne han/hun stå eller sitte og deretter begynne på nytt når han var uthvilt, men klokken fortsatte å gå.
På slutten av 6 minutter ringte testeren "stopp" mens han samtidig stoppet klokken og målte deretter avstanden som gikk.
For formålet med 6MWT, hvis en deltaker ble vurdert ved baseline ved bruk av oksygenbehandling, ble alle fremtidige 6MWT utført på samme måte.
Alle effektresultater er beskrivende; ingen statistisk analyse ble utført.
|
Baseline og 56 måneder
|
|
Endring fra baseline i Borg Dyspné-poengsum ved slutten av studien
Tidsramme: Baseline og 56 måneder
|
Den modifiserte 0-10 kategoriforhold Borg-skalaen består av en 11-punkts skala som vurderer det maksimale nivået av dyspné som oppleves under 6MWT.
Poeng varierer fra 0 (for den beste tilstanden) og 10 (for den dårligste tilstanden) med ikke-lineær avstand mellom verbale deskriptorer av alvorlighetsgrad som tilsvarer spesifikke tall.
Deltakeren valgte nummeret eller den verbale beskrivelsen for å gjenspeile antatte forholdsegenskaper for følelse eller symptomintensitet.
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende evalueringen før den første dosen av studiemedikamentet i studien BPS-MR-PAH-201.
Kun deltakere med både en måling ved baseline og ved gitt besøk presenteres.
Alle effektresultater er beskrivende; ingen statistisk analyse ble utført.
|
Baseline og 56 måneder
|
|
Antall deltakere som opplevde klinisk forverring i løpet av studien
Tidsramme: Inntil 56 måneder
|
Antall deltakere som opplevde klinisk forverring etter etterforskerens oppfatning.
Klinisk forverring ble definert som en av disse hendelsene etter baseline-besøket: Død, transplantasjon eller atriell septostomi, klinisk forverring som definert av: Sykehusinnleggelse som følge av PAH-symptomer eller initiering av ny PAH-spesifikk terapi (f.eks.
ERA, PDE-5-hemmer, prostanoid).
Alle effektresultater er beskrivende; ingen statistisk analyse ble utført.
|
Inntil 56 måneder
|
|
Antall deltakere med endring i WHOs funksjonsklasse
Tidsramme: Baseline og 56 måneder
|
Endring fra baseline i deltakerens kliniske status ble registrert i henhold til Verdens helseorganisasjons (WHO) funksjonsklasse.
En endring fra lavere til høyere funksjonsklasse (dvs.
'III til IV' eller 'II til III') ble ansett som en forringelse.
En endring fra høyere til lavere funksjonsklasse (dvs.
'III til II' eller 'II til I') ble ansett som en forbedring.
Alle effektresultater er beskrivende; ingen statistisk analyse ble utført.
|
Baseline og 56 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Aimee Smart, Study Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. februar 2009
Primær fullføring (Faktiske)
30. november 2013
Studiet fullført (Faktiske)
30. november 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. november 2008
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. november 2008
Først lagt ut (Anslag)
18. november 2008
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
26. desember 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. desember 2019
Sist bekreftet
1. desember 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BPS-MR-PAH-202
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .