Otevřené rozšíření BPS-MR-PAH-201 u pacientů s plicní arteriální hypertenzí (PAH)

Experimentální: NABÍDKA

Tablety s modifikovaným uvolňováním sodné soli Beraprostu, 60 mcg, b.i.d (dávkování dvakrát denně)

Lék: Beraprost Sodium Modified Release

Ostatní jména:

• BPS-MR tablety, 60 mcg
• Beraprost sodná tableta s modifikovaným uvolňováním, 60 mcg

Experimentální: Q.I.D

Beraprost Sodium Tablety s modifikovaným uvolňováním, 60 mcg, q.i.d (dávkování čtyřikrát denně)

Lék: Beraprost Sodium Modified Release

Ostatní jména:

• BPS-MR tablety, 60 mcg
• Beraprost sodná tableta s modifikovaným uvolňováním, 60 mcg

Počet účastníků hlásících alespoň jednu nežádoucí příhodu vyžadující léčbu (TEAE)

Nežádoucí příhoda vyvolaná léčbou (TEAE) je definována jako událost, která není přítomna před zahájením léčby, nebo jakákoli událost již přítomná, která se zhoršuje buď v intenzitě nebo frekvenci po vystavení léčbě. AE vyskytující se více než 3 dny po posledním dni užití studovaného léčiva ve studii nebudou zahrnuty do statistických analýz nebo souhrnů (s výjimkou subjektů s nežádoucími účinky vedoucími k vysazení studovaného léčiva). Budou shrnuty pouze nežádoucí příhody související s léčbou, ke kterým došlo během léčebného období studie BPS-MR-PAH-202. Jakákoli nežádoucí příhoda začínající před první dávkou studovaného léku bude vyloučena ze souhrnných analýz a uvedena pouze v seznamu dat. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných nežádoucích příhod bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.

Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě hlášených během studie

Nežádoucí příhoda vyvolaná léčbou (TEAE) je definována jako příhoda, která není přítomna před zahájením léčby, nebo jakákoli příhoda již přítomná, která se zhoršuje buď intenzitou nebo frekvencí po vystavení léčbě. AE vyskytující se více než 3 dny po posledním dni, kdy bylo studované léčivo ve studii užito, nebyly zahrnuty do statistických analýz nebo souhrnů (s výjimkou účastníků s nežádoucími účinky vedoucími ke stažení studovaného léčiva). Byly shrnuty pouze TEAE, které se vyskytly během léčebného období studie BPS-MR-PAH-202. Jakákoli nežádoucí příhoda začínající před první dávkou studovaného léku byla vyloučena ze souhrnných analýz a uvedena pouze v seznamu dat. Všechny výsledky účinnosti jsou popisné; nebyla provedena žádná statistická analýza. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných nežádoucích příhod bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.

Průměrná změna od výchozího stavu za šest minut chůze (6MWD) na konci studie

Oblast použitá pro test Six Minute Walk Test (6MWT) byla předem změřena na minimálně 30 metrů na délku a minimálně 2 až 3 metry na šířku. V oblasti 6 minut chůze nebyly žádné odbočky ani výrazné zatáčky. Délka byla označena gradací, aby bylo zajištěno přesné měření ušlé vzdálenosti. Prostor byl dobře větraný s teplotou vzduchu řízenou na 20 až 23 °C. Přerušované doby odpočinku byly povoleny, pokud již účastník nemohl pokračovat. Pokud si účastník potřeboval krátce odpočinout, mohl stát nebo sedět a poté začít znovu, když odpočíval, ale hodiny pokračovaly v běhu. Na konci 6 minut tester zavolal „stop“ a současně zastavil hodinky a poté změřil ušlou vzdálenost. Pokud byl pro účely 6MWT účastník hodnocen na základní linii pomocí kyslíkové terapie, pak všechny budoucí 6MWT byly provedeny stejným způsobem. Všechny výsledky účinnosti jsou popisné; nebyla provedena žádná statistická analýza.

Změna Borgova skóre dušnosti od výchozí hodnoty na konci studie

Modifikovaná Borgova škála s poměrem kategorií 0-10 se skládá z 11bodové škály hodnotící maximální úroveň dušnosti zaznamenanou během 6MWT. Skóre se pohybuje od 0 (pro nejlepší stav) a 10 (pro nejhorší stav) s nelineárním rozestupem verbálních deskriptorů závažnosti odpovídajících konkrétním číslům. Účastník zvolil číslo nebo verbální deskriptor tak, aby odrážel předpokládané poměrové vlastnosti vjemu nebo intenzity symptomu. Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané hodnocení předcházející první dávce studovaného léku ve studii BPS-MR-PAH-201. Prezentováni jsou pouze účastníci s měřením na začátku i při dané návštěvě. Všechny výsledky účinnosti jsou popisné; nebyla provedena žádná statistická analýza.

Počet účastníků, kteří během studie zažili klinické zhoršení

Počet účastníků, kteří zažili klinické zhoršení podle názoru zkoušejícího. Klinické zhoršení bylo definováno jako kterákoli z těchto příhod po základní návštěvě: smrt, transplantace nebo síňová septostomie, klinické zhoršení definované jako: hospitalizace v důsledku symptomů PAH nebo zahájení jakékoli nové specifické terapie PAH (např. ERA, inhibitor PDE-5, prostanoid). Všechny výsledky účinnosti jsou popisné; nebyla provedena žádná statistická analýza.

Počet účastníků se změnou ve funkční třídě WHO

Změna od výchozí hodnoty v klinickém stavu účastníka byla zaznamenána podle funkční třídy Světové zdravotnické organizace (WHO). Změna z nižší do vyšší funkční třídy (tj. „III až IV“ nebo „II až III“) bylo považováno za zhoršení. Změna z vyšší funkční třídy na nižší (tj. „III až II“ nebo „II až I“) bylo považováno za zlepšení. Všechny výsledky účinnosti jsou popisné; nebyla provedena žádná statistická analýza.