Un'estensione in aperto di BPS-MR-PAH-201 nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH)

Sperimentale: OFFERTA

Beraprost sodio compresse a rilascio modificato, 60 mcg, b.i.d (somministrazione due volte al giorno)

Droga: Beraprost sodico a rilascio modificato

Altri nomi:

• BPS-MR compresse, 60 mcg
• Beraprost sodio compressa a rilascio modificato, 60 mcg

Sperimentale: Q.I.D

Beraprost sodio compresse a rilascio modificato, 60mcg, q.i.d (somministrazione quattro volte al giorno)

Droga: Beraprost sodico a rilascio modificato

Altri nomi:

• BPS-MR compresse, 60 mcg
• Beraprost sodio compressa a rilascio modificato, 60 mcg

Numero di partecipanti che hanno segnalato almeno un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE)

Un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) è definito come un evento non presente prima dell'inizio dei trattamenti o qualsiasi evento già presente che peggiora in intensità o frequenza dopo l'esposizione ai trattamenti. Gli eventi avversi che si verificano più di 3 giorni dopo l'assunzione dell'ultimo giorno del farmaco in studio nello studio non saranno inclusi nelle analisi statistiche o nei riepiloghi (ad eccezione dei soggetti con eventi avversi che hanno portato al ritiro del farmaco in studio). Verranno riassunti solo gli eventi avversi emersi dal trattamento che si sono verificati durante il periodo di trattamento dello studio BPS-MR-PAH-202. Qualsiasi evento avverso iniziato prima della prima dose del farmaco in studio sarà escluso dalle analisi di riepilogo e presentato solo negli elenchi dei dati. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.

Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento riportati durante lo studio

Un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) è definito come un evento non presente prima dell'inizio del trattamento o qualsiasi evento già presente che peggiora in intensità o frequenza dopo l'esposizione al trattamento. Gli eventi avversi verificatisi più di 3 giorni dopo l'ultimo giorno in cui il farmaco in studio è stato assunto nello studio non sono stati inclusi nelle analisi statistiche o nei riepiloghi (ad eccezione dei partecipanti con eventi avversi che hanno portato alla sospensione del farmaco in studio). Sono stati riassunti solo i TEAE che si sono verificati durante il periodo di trattamento dello studio BPS-MR-PAH-202. Qualsiasi evento avverso iniziato prima della prima dose del farmaco in studio è stato escluso dalle analisi riassuntive e presentato solo negli elenchi dei dati. Tutti i risultati di efficacia sono descrittivi; non è stata condotta alcuna analisi statistica. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.

Variazione media rispetto al basale nella distanza percorsa in sei minuti (6MWD) alla fine dello studio

L'area utilizzata per il Six Minute Walk Test (6MWT) è stata pre-misurata a un minimo di 30 metri di lunghezza e almeno da 2 a 3 metri di larghezza. Non c'erano svolte o curve significative nell'area di 6 minuti a piedi. La lunghezza è stata contrassegnata con gradazioni per garantire la misurazione accurata della distanza percorsa. L'area era ben ventilata con temperatura dell'aria controllata da 20 a 23°C. Periodi di riposo intermittenti erano consentiti se il partecipante non poteva più continuare. Se il partecipante aveva bisogno di riposare brevemente, poteva stare in piedi o seduto e poi ricominciare una volta riposato, ma l'orologio continuava a scorrere. Al termine dei 6 minuti, il tester ha chiamato "stop" fermando contemporaneamente l'orologio e quindi misurando la distanza percorsa. Ai fini del 6MWT, se un partecipante è stato valutato al basale utilizzando l'ossigenoterapia, tutti i futuri 6MWT sono stati condotti nello stesso modo. Tutti i risultati di efficacia sono descrittivi; non è stata condotta alcuna analisi statistica.

Variazione rispetto al basale nel punteggio di dispnea di Borg alla fine dello studio

La scala Borg con rapporto di categoria 0-10 modificato consiste in una scala di 11 punti che valuta il livello massimo di dispnea sperimentato durante il 6MWT. I punteggi vanno da 0 (per la condizione migliore) e 10 (per la condizione peggiore) con spaziatura non lineare dei descrittori verbali di gravità corrispondenti a numeri specifici. Il partecipante ha scelto il numero o il descrittore verbale per riflettere le presunte proprietà del rapporto tra sensazione o intensità del sintomo. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione non mancante precedente la prima dose del farmaco in studio nello studio BPS-MR-PAH-201. Vengono presentati solo i partecipanti con una misurazione sia al basale che alla visita specificata. Tutti i risultati di efficacia sono descrittivi; non è stata condotta alcuna analisi statistica.

Numero di partecipanti che hanno sperimentato un peggioramento clinico durante lo studio

Numero di partecipanti che hanno sperimentato un peggioramento clinico secondo l'opinione dello sperimentatore. Il peggioramento clinico è stato definito come uno qualsiasi di questi eventi dopo la visita di riferimento: morte, trapianto o settostomia atriale, deterioramento clinico come definito da: ricovero in ospedale a seguito di sintomi della PAH o inizio di qualsiasi nuova terapia specifica per la PAH (ad es. ERA, inibitore PDE-5, prostanoidi). Tutti i risultati di efficacia sono descrittivi; non è stata condotta alcuna analisi statistica.

Numero di partecipanti con un cambiamento nella classe funzionale dell'OMS

La variazione rispetto al basale nello stato clinico dei partecipanti è stata registrata in base alla classe funzionale dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS). Un passaggio dalla classe funzionale inferiore a quella superiore (es. 'III a IV' o 'II a III') è stato considerato un deterioramento. Un passaggio dalla classe funzionale superiore a quella inferiore (es. 'III a II' o 'II a I') è stato considerato un miglioramento. Tutti i risultati di efficacia sono descrittivi; non è stata condotta alcuna analisi statistica.