Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utprøving av Ferumoxytol for behandling av jernmangelanemi hos pediatriske deltakere med kronisk nyresykdom

31. mars 2022 oppdatert av: AMAG Pharmaceuticals, Inc.

En randomisert, åpen, aktivt kontrollert studie av sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til Ferumoxytol sammenlignet med oralt jern for behandling av jernmangelanemi hos pediatriske personer med kronisk nyresykdom

Studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til intravenøs (IV) ferumoksytol sammenlignet med oralt jern for behandling av pediatriske deltakere med kronisk nyresykdom (CKD).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studie AMAG-FER-CKD-251 var en studie som evaluerte effektiviteten og sikkerheten til IV ferumoxytol hos pediatriske deltakere med dialyseavhengig CKD. Studie AMAG-FER-CKD-252 (NCT01155388) var en studie som evaluerte effektiviteten og sikkerheten til IV ferumoksytol hos pediatriske deltakere med ikke-dialyseavhengig CKD. På grunn av betydelige utfordringer med påmelding til begge studiene, ble studie AMAG-FER-CKD-252 kombinert med studie AMAG-FER-CKD-251 og påmelding fortsatte under studie AMAG-FER-CKD-251. Påmeldingsnummeret (n=14) inkluderer antall deltakere for både AMAG-FER-CKD-251- og AMAG-FER-CKD-252-studiene til sammen.

Deltakerne ble registrert av alderskohorter på en trinnvis måte etter en sikkerhetsgjennomgang av Data Safety Monitoring Board av 1 alderskohort før registrering av en påfølgende alderskohort, med progresjon fra eldste til yngste: Randomisering ble stratifisert etter følgende alderskohorter: 12 til <18 år, 6 til <12 år, 2 til <6 år og 6 måneder til <2 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Waltham, Massachusetts, Forente stater, 02451
        • AMAG Pharmaceuticals, Inc.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier for de kombinerte AMAG-FER-CKD-251- og AMAG-FER-CDK-252-studiene inkluderer:

  1. Hanner eller kvinner 6 måneder til <18 år
  2. CKD ikke-dialysedeltakere eller dialyseavhengige deltakere som var på peritonealdialyse eller stabil hemodialyse før screening
  3. Hadde jernmangelanemi definert som: a) hemoglobinnivå ≤12,0 gram/desiliter (g/dL) og b) med enten transferrinmetningsnivå ≤40 % eller ferritinnivå <100 nanogram/milliliter (ng/ml)
  4. Kvinnelige deltakere i fertil alder som var seksuelt aktive, må ha brukt en effektiv prevensjonsmetode i minst 1 måned før screening og samtykket i å forbli på prevensjon til fullført deltakelse i studien

Viktige eksklusjonskriterier for de kombinerte AMAG-FER-CKD-251- og AMAG-FER-CDK-252-studiene inkluderer:

  1. Historie med allergi mot enten oralt eller IV jern
  2. Hemoglobinnivå ≤7,0 g/dL
  3. Serumferritinnivå >600 ng/ml
  4. Kvinnelige deltakere som var gravide eller hadde til hensikt å bli gravide, eller som ammet, var innen 3 måneder etter fødselen, eller hadde en positiv serumgraviditetstest

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ferumoksytol

Deltakerne vil motta 1 av følgende 2 ferumoxytol doseregimer:

  • Fire IV-injeksjoner med ferumoxytol 3,5 mg Fe/kg (maksimalt 255 mg/dose) administrert på ikke-påfølgende dager i løpet av en 14-dagers periode som følger: Dag 1 (dose 1), Dager 3* til og med 10 (dose 2), Dager 5 til og med 12 (dose 3), og dag 7 til 14 (dose 4). *Deltakere som deltok i PK-prøvetaking fikk den andre dosen på dag 4 etter at den 72-timers PK-prøven ble samlet inn.
  • To IV-injeksjoner med ferumoksytol 7,0 mg Fe/kg (maksimalt 510 mg/dose), den første administrert på dag 1 og den andre på dag 3 til 9.
Legemiddel: Ferumoksytol
Eksperimentell: Ferumoxytol
Aktiv komparator: Oralt jern
Deltakerne vil motta oralt jern 2,5 mg Fe/kg to ganger daglig (maksimalt 100 mg/dose) på dag 1 til og med 35.
Legemiddel: Oralt jern
Aktiv komparator: Oraljern
Andre navn:
  • Jernholdig fumarat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring i hemoglobin fra baseline til uke 5
Tidsramme: Grunnlinje, uke 5
Gjennomsnittlige endringer i hemoglobin fra baseline til uke 5 skulle presenteres. Til tross for anstrengelser for å fullføre studiene slik de er designet, bidro flere faktorer til betydelige utfordringer ved påmelding og førte til at sponsoren avbrøt de kombinerte AMAG-FER-CKD-251 og AMAG-FER-CKD-252 studiene. Blodprøver ble samlet inn, men ikke kjørt gjennom en analyse for å få utfallsmåledata. Som sådan kan ikke datasettet for dette primære utfallsmålet oppsummeres, og den statistiske analysen, som beskrevet i protokollen, kan heller ikke gis på en måte som vil gi betydelige data basert på de begrensede studiedatasettene.
Grunnlinje, uke 5

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikk: Areal under kurven til ferumoksytol
Tidsramme: Grunnlinje; 10, 30, 120 og 360 minutter etter dose; 24, 48 og 72 timer etter dose
Ferumoksytolkonsentrasjoner skulle bestemmes ved bruk av en medikamentspesifikk kjernemagnetisk resonansanalyse. Blodprøver skulle tas til spesifiserte tider før og etter dose på tidspunktet for den første dosen fra 6 deltakere i hver aldersdosegruppe. Prøvetaking for deltakere <6 år vil bli minimert til det laveste antallet tidspunkter som kreves for populasjons-PK-analyse basert på foreløpige PK-data fra de to første alderskohortene. Blodprøver ble samlet inn, men ikke kjørt gjennom en analyse for å få utfallsmåledata. Som sådan kan ikke datasettet for dette sekundære utfallsmålet oppsummeres på en måte som vil gi noen betydelige data basert på de begrensede studiedatasettene.
Grunnlinje; 10, 30, 120 og 360 minutter etter dose; 24, 48 og 72 timer etter dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AMAG Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. oktober 2011

Primær fullføring (Faktiske)

24. juni 2014

Studiet fullført (Faktiske)

24. juni 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. juni 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2010

Først lagt ut (Anslag)

1. juli 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. april 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. mars 2022

Sist bekreftet

1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AMAG-FER-CKD-251

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere