Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ett försök med ferumoxytol för behandling av järnbristanemi hos pediatriska deltagare med kronisk njursjukdom

31 mars 2022 uppdaterad av: AMAG Pharmaceuticals, Inc.

En randomiserad, öppen, aktivt kontrollerad studie av säkerhet, effekt och farmakokinetik för Ferumoxytol jämfört med oralt järn för behandling av järnbristanemi hos pediatriska patienter med kronisk njursjukdom

Studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av intravenöst (IV) ferumoxytol jämfört med oralt järn för behandling av pediatriska deltagare med kronisk njursjukdom (CKD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studie AMAG-FER-CKD-251 var en studie som utvärderade effektiviteten och säkerheten av IV ferumoxytol hos pediatriska deltagare med dialysberoende CKD. Studie AMAG-FER-CKD-252 (NCT01155388) var en studie som utvärderade effektiviteten och säkerheten av IV ferumoxytol hos pediatriska deltagare med icke-dialysberoende kronisk kronisk nyrefunktion. På grund av betydande utmaningar med registreringen för båda studierna kombinerades studie AMAG-FER-CKD-252 med studie AMAG-FER-CKD-251 och inskrivningen fortsatte under studie AMAG-FER-CKD-251. Registreringsnumret (n=14) inkluderar antalet deltagare för både AMAG-FER-CKD-251 och AMAG-FER-CKD-252 studier, tillsammans.

Deltagarna registrerades av ålderskohorter på ett stegvis sätt efter en säkerhetsgranskning av Data Safety Monitoring Board av 1 ålderskohort före inskrivningen av en efterföljande ålderskohort, med progression från äldst till yngst: Randomisering stratifierades efter följande ålderskohorter: 12 till <18 år, 6 till <12 år, 2 till <6 år och 6 månader till <2 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

14

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Waltham, Massachusetts, Förenta staterna, 02451
        • AMAG Pharmaceuticals, Inc.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inklusionskriterier för de kombinerade AMAG-FER-CKD-251- och AMAG-FER-CDK-252-studierna inkluderar:

  1. Hanar eller kvinnor 6 månader till <18 år
  2. CKD icke-dialysdeltagare eller dialysberoende deltagare som var i peritonealdialys eller stabil hemodialys före screening
  3. Hade järnbristanemi definierad som: a) hemoglobinnivå ≤12,0 gram/deciliter (g/dL) och b) med antingen transferrinmättnadsnivå ≤40 % eller ferritinnivå <100 nanogram/milliliter (ng/ml)
  4. Kvinnliga deltagare i fertil ålder som var sexuellt aktiva måste ha använt en effektiv preventivmetod i minst 1 månad före screening och samtyckt till att fortsätta använda preventivmedel tills deltagandet i studien avslutats.

Viktiga uteslutningskriterier för de kombinerade AMAG-FER-CKD-251- och AMAG-FER-CDK-252-studierna inkluderar:

  1. Historik av allergi mot antingen oralt eller IV järn
  2. Hemoglobinnivå ≤7,0 g/dL
  3. Serumferritinnivå >600 ng/ml
  4. Kvinnliga deltagare som var gravida eller hade för avsikt att bli gravida, eller som ammade, var inom 3 månader efter förlossningen eller hade ett positivt serumgraviditetstest

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ferumoxytol

Deltagarna kommer att få 1 av följande 2 dosregimer för ferumoxytol:

  • Fyra IV-injektioner av ferumoxytol 3,5 mg Fe/kg (maximalt 255 mg/dos) administrerade på icke på varandra följande dagar inom en 14-dagarsperiod enligt följande: Dag 1 (dos 1), Dag 3* till 10 (dos 2), Dag 5 till 12 (dos 3) och dag 7 till 14 (dos 4). *Deltagare som deltog i PK-provtagning fick den andra dosen på dag 4 efter att 72-timmars PK-provet samlats in.
  • Två IV-injektioner av ferumoxytol 7,0 mg Fe/kg (maximalt 510 mg/dos), den första administrerad på dag 1 och den andra på dag 3 till 9.
Läkemedel: Ferumoxytol
Experimentell: Ferumoxytol
Aktiv komparator: Oralt järn
Deltagarna kommer att få oralt järn 2,5 mg Fe/kg två gånger dagligen (maximalt 100 mg/dos) på dagarna 1 till 35.
Läkemedel: Oralt järn
Aktiv komparator: Oralt järn
Andra namn:
  • Järnhaltigt fumarat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring i hemoglobin från baslinje till vecka 5
Tidsram: Baslinje, vecka 5
Medelförändringar i hemoglobin från baslinje till vecka 5 skulle presenteras. Trots ansträngningar att slutföra studierna som planerat, bidrog flera faktorer till betydande utmaningar vid inskrivningen och ledde till att sponsorn avbröt de kombinerade AMAG-FER-CKD-251 och AMAG-FER-CKD-252 studierna. Blodprover togs, men kördes inte genom en analys för att erhålla resultatmåttdata. Som sådan kan datauppsättningen för detta primära utfallsmått inte sammanfattas och inte heller kan den statistiska analysen, som beskrivs i protokollet, tillhandahållas på ett sätt som kommer att tillhandahålla betydande data baserat på de begränsade studiedatauppsättningarna.
Baslinje, vecka 5

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetik: Area Under Curve of Ferumoxytol
Tidsram: Baslinje; 10, 30, 120 och 360 minuter efter dosering; 24, 48 och 72 timmar efter dosering
Ferumoxytolkoncentrationer skulle bestämmas med användning av en läkemedelsspecifik kärnmagnetisk resonansanalys. Blodprover skulle samlas in vid specificerade tidpunkter före och efter dosering vid tidpunkten för den första dosen från 6 deltagare i varje åldersdosgrupp. Provtagning för deltagare <6 år kommer att minimeras till det minsta antal tidpunkter som krävs för populations-PK-analys baserat på preliminära PK-data från de två första ålderskohorterna. Blodprover togs, men kördes inte genom en analys för att erhålla resultatmåttdata. Som sådan kan datauppsättningen för detta sekundära utfallsmått inte sammanfattas på ett sätt som ger några betydande data baserat på de begränsade studiedatauppsättningarna.
Baslinje; 10, 30, 120 och 360 minuter efter dosering; 24, 48 och 72 timmar efter dosering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AMAG Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 oktober 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

24 juni 2014

Avslutad studie (Faktisk)

24 juni 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 juni 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 juni 2010

Första postat (Uppskatta)

1 juli 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 april 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 mars 2022

Senast verifierad

1 mars 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AMAG-FER-CKD-251

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera