Effekt- og sikkerhetsstudie av STX209 (Arbaclofen) for sosial tilbaketrekning hos ungdom og voksne med skjørt X-syndrom (Harbor-A)
30. juli 2013 oppdatert av: Seaside Therapeutics, Inc.
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av effekten, sikkerheten og toleransen til STX209 (Arbaclofen) administrert for behandling av sosial funksjon hos ungdom og voksne med skjørt X-syndrom
For å utforske effekten, sikkerheten og toleransen til STX209 (arbaklofen) administrert for behandling av sosial tilbaketrekning hos ungdom og voksne med fragilt X-syndrom (FXS)
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
125
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
-
-
California
-
Long Beach, California, Forente stater, 90806
- Miller Children's Hospital Research Administration
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- University of California-Davis, M.I.N.D. Institute
-
San Diego, California, Forente stater, 92108
- Psychiatric Centers at San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado Denver, Children's Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami, Mailman Center for Child Development
-
Orange City, Florida, Forente stater, 32763
- Lake Mary Pediatrics
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01605
- University of Massachusetts
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forente stater, 65211
- University of Missouri, Thompson Research Center for Autism & Neurodevelpmental Disorders
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Seaver Autism Center, Mount Sinai Medical Center
-
Staten Island, New York, Forente stater, 10314
- New York State Institute for Basic Research in Developmental Disabilities
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27005
- Duke University Clinical Research Unit
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forente stater, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73117
- University of Oklahoma, Physician's Child Study Center
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Forente stater, 19063
- Suburban Research Associates/Elwyn Genetics
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
- Vanderbilt Kennedy Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Forente stater, 77090
- Red Oaks Psychiatry Associates, P.A.
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78258
- Road Runner Research
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98101
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 50 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Molekylær dokumentasjon av hele FMR1-mutasjonen
- Nåværende farmakologisk behandlingsregime har vært stabilt i minst 4 uker før screening.
- Personer med anfallsforstyrrelse i anamnesen må for øyeblikket motta behandling med antiepileptika og må ha vært anfallsfrie i 6 måneder, eller må være anfallsfrie i 3 år dersom de ikke får antiepileptika.
- Hvis forsøkspersonen allerede mottar stabile ikke-farmakologiske opplærings-, atferds- og/eller diettintervensjoner, må deltakelsen i disse programmene ha vært kontinuerlig i løpet av de 2 månedene før screening.
Ekskluderingskriterier:
- Personer med en hvilken som helst tilstand, inkludert alkohol- og narkotikamisbruk, som kan forstyrre gjennomføringen av studien, forvirre tolkningen av studieresultatene eller sette deres eget velvære i fare.
- Forsøkspersoner som planlegger å sette i gang eller endre farmakologiske eller ikke-farmakologiske intervensjoner i løpet av studien.
- Personer som har tatt et annet undersøkelsesmiddel i løpet av de siste 30 dagene.
- Personer som ikke er i stand til å ta orale medisiner.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
oralt desintegrerende tablett
|
|
Aktiv komparator: Arbaclofen
|
oralt desintegrerende tablett
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sjekkliste for avvikende atferd - FXS Social Avoidance Subscale
Tidsramme: Ved 8 ukers behandling
|
Ved 8 ukers behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mai 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. januar 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. januar 2011
Først lagt ut (Anslag)
24. januar 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
31. juli 2013
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. juli 2013
Sist bekreftet
1. juli 2013
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Sykdom
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Mental retardasjon, X-Linked
- Intellektuell funksjonshemming
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Kromosomforstyrrelser
- Kjønnskromosomforstyrrelser
- Syndrom
- Fragilt X-syndrom
Andre studie-ID-numre
- 209FX301
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .