Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

A Retrospective Natural History Study of Patients With Lysosomal Acid Lipase Deficiency/Wolman Phenotype

23. juni 2016 oppdatert av: Alexion
This is a Natural History study to characterize key aspects of the clinical course of lysosomal acid lipase (LAL) deficiency/Wolman phenotype in patients.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

The objective of this study is to characterize key aspects of the clinical course of LAL deficiency/Wolman phenotype in patients including, but not limited to, survival and growth parameters, to serve as a historical control to inform the evaluation and care of affected patients and to provide a reference for efficacy studies of enzyme replacement or other novel therapies.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

40

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095-1752
        • Cedars-Siani Medical Center
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10027
        • Columbia University
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Ney York Presbyterian Hosptial
      • New York, New York, Forente stater, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hospital Necker- Enfants Malades
  • Italia
      • Genova, Italia
        • Instituto Giannina Gaslini- Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Turin, Italia, 10124
        • University of Turin
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, WC2R 2LS
        • Kings college london
      • Manchester, Storbritannia, M13 9Wl
        • Manchester Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later.

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later provided they have required data points in their medical records.

Exclusion Criteria:

  • Patients will be excluded from the study if the required data points for inclusion are not available.
  • Living LAL deficiency/Wolman phenotype patients will be excluded

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Time to Death
Tidsramme: Up to two years.
The time to death will be analyzed using Kaplan-Meier curves. Estimates (with exact 95% confidence interval [CI]) of the median and the lower and upper quartiles of time to death will be derived.
Up to two years.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. april 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2011

Først lagt ut (Anslag)

23. mai 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

27. juni 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2016

Sist bekreftet

1. juni 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LAL-1-NH01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere