A Retrospective Natural History Study of Patients With Lysosomal Acid Lipase Deficiency/Wolman Phenotype
23 giugno 2016 aggiornato da: Alexion
This is a Natural History study to characterize key aspects of the clinical course of lysosomal acid lipase (LAL) deficiency/Wolman phenotype in patients.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Descrizione dettagliata
The objective of this study is to characterize key aspects of the clinical course of LAL deficiency/Wolman phenotype in patients including, but not limited to, survival and growth parameters, to serve as a historical control to inform the evaluation and care of affected patients and to provide a reference for efficacy studies of enzyme replacement or other novel therapies.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
40
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Paris, Francia, 75015
- Hospital Necker- Enfants Malades
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Genova, Italia
- Instituto Giannina Gaslini- Ospedale Pediatrico IRCCS
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Turin, Italia, 10124
- University of Turin
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Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Regno Unito, WC2R 2LS
- Kings College London
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Manchester, Regno Unito, M13 9Wl
- Manchester Children's Hospital
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California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-1752
- Cedars-Siani Medical Center
-
Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University
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-
Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10027
- Columbia University
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Ney York Presbyterian Hosptial
-
New York, New York, Stati Uniti, 11040
- North Shore Long Island Jewish Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later.
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later provided they have required data points in their medical records.
Exclusion Criteria:
- Patients will be excluded from the study if the required data points for inclusion are not available.
- Living LAL deficiency/Wolman phenotype patients will be excluded
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Time to Death
Lasso di tempo: Up to two years.
|
The time to death will be analyzed using Kaplan-Meier curves.
Estimates (with exact 95% confidence interval [CI]) of the median and the lower and upper quartiles of time to death will be derived.
|
Up to two years.
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2010
Completamento primario (Effettivo)
1 gennaio 2013
Completamento dello studio (Effettivo)
1 marzo 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 aprile 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 maggio 2011
Primo Inserito (Stima)
23 maggio 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
27 giugno 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 giugno 2016
Ultimo verificato
1 giugno 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- LAL-1-NH01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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