A Retrospective Natural History Study of Patients With Lysosomal Acid Lipase Deficiency/Wolman Phenotype
23 de junho de 2016 atualizado por: Alexion
This is a Natural History study to characterize key aspects of the clinical course of lysosomal acid lipase (LAL) deficiency/Wolman phenotype in patients.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Descrição detalhada
The objective of this study is to characterize key aspects of the clinical course of LAL deficiency/Wolman phenotype in patients including, but not limited to, survival and growth parameters, to serve as a historical control to inform the evaluation and care of affected patients and to provide a reference for efficacy studies of enzyme replacement or other novel therapies.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
40
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1752
- Cedars-Siani Medical Center
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10027
- Columbia University
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Ney York Presbyterian Hosptial
-
New York, New York, Estados Unidos, 11040
- North Shore Long Island Jewish Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
-
-
-
Paris, França, 75015
- Hospital Necker- Enfants Malades
-
-
-
-
-
Genova, Itália
- Instituto Giannina Gaslini- Ospedale Pediatrico IRCCS
-
Turin, Itália, 10124
- University of Turin
-
-
-
-
-
Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, WC2R 2LS
- Kings college london
-
Manchester, Reino Unido, M13 9Wl
- Manchester Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later.
Descrição
Inclusion Criteria:
- Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later provided they have required data points in their medical records.
Exclusion Criteria:
- Patients will be excluded from the study if the required data points for inclusion are not available.
- Living LAL deficiency/Wolman phenotype patients will be excluded
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Time to Death
Prazo: Up to two years.
|
The time to death will be analyzed using Kaplan-Meier curves.
Estimates (with exact 95% confidence interval [CI]) of the median and the lower and upper quartiles of time to death will be derived.
|
Up to two years.
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2013
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de abril de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de maio de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
23 de maio de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
27 de junho de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de junho de 2016
Última verificação
1 de junho de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LAL-1-NH01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .