Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Retrospective Natural History Study of Patients With Lysosomal Acid Lipase Deficiency/Wolman Phenotype

23 czerwca 2016 zaktualizowane przez: Alexion
This is a Natural History study to characterize key aspects of the clinical course of lysosomal acid lipase (LAL) deficiency/Wolman phenotype in patients.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

The objective of this study is to characterize key aspects of the clinical course of LAL deficiency/Wolman phenotype in patients including, but not limited to, survival and growth parameters, to serve as a historical control to inform the evaluation and care of affected patients and to provide a reference for efficacy studies of enzyme replacement or other novel therapies.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

40

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hospital Necker- Enfants Malades
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-1752
        • Cedars-Siani Medical Center
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10027
        • Columbia University
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Ney York Presbyterian Hosptial
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
  • Włochy
      • Genova, Włochy
        • Instituto Giannina Gaslini- Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Turin, Włochy, 10124
        • University of Turin
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC2R 2LS
        • Kings college london
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9Wl
        • Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later.

Opis

Inclusion Criteria:

  • Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later provided they have required data points in their medical records.

Exclusion Criteria:

  • Patients will be excluded from the study if the required data points for inclusion are not available.
  • Living LAL deficiency/Wolman phenotype patients will be excluded

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Time to Death
Ramy czasowe: Up to two years.
The time to death will be analyzed using Kaplan-Meier curves. Estimates (with exact 95% confidence interval [CI]) of the median and the lower and upper quartiles of time to death will be derived.
Up to two years.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 kwietnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 maja 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 maja 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

27 czerwca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2016

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LAL-1-NH01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj