A Retrospective Natural History Study of Patients With Lysosomal Acid Lipase Deficiency/Wolman Phenotype
2016년 6월 23일 업데이트: Alexion
This is a Natural History study to characterize key aspects of the clinical course of lysosomal acid lipase (LAL) deficiency/Wolman phenotype in patients.
연구 개요
상태
완전한
상세 설명
The objective of this study is to characterize key aspects of the clinical course of LAL deficiency/Wolman phenotype in patients including, but not limited to, survival and growth parameters, to serve as a historical control to inform the evaluation and care of affected patients and to provide a reference for efficacy studies of enzyme replacement or other novel therapies.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
40
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095-1752
- Cedars-Siani Medical Center
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Palo Alto, California, 미국, 94305
- Stanford University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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New York
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New York, New York, 미국, 10027
- Columbia University
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New York, New York, 미국, 10032
- Ney York Presbyterian Hosptial
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New York, New York, 미국, 11040
- North Shore Long Island Jewish Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
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London, 영국, WC2R 2LS
- Kings College London
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Manchester, 영국, M13 9Wl
- Manchester Children's Hospital
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Genova, 이탈리아
- Instituto Giannina Gaslini- Ospedale Pediatrico IRCCS
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Turin, 이탈리아, 10124
- University of Turin
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Paris, 프랑스, 75015
- Hospital Necker- Enfants Malades
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later.
설명
Inclusion Criteria:
- Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later provided they have required data points in their medical records.
Exclusion Criteria:
- Patients will be excluded from the study if the required data points for inclusion are not available.
- Living LAL deficiency/Wolman phenotype patients will be excluded
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Time to Death
기간: Up to two years.
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The time to death will be analyzed using Kaplan-Meier curves.
Estimates (with exact 95% confidence interval [CI]) of the median and the lower and upper quartiles of time to death will be derived.
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Up to two years.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 5월 19일
처음 게시됨 (추정)
2011년 5월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 6월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 6월 23일
마지막으로 확인됨
2016년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LAL-1-NH01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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아니요
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