Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

A Retrospective Natural History Study of Patients With Lysosomal Acid Lipase Deficiency/Wolman Phenotype

23 juni 2016 bijgewerkt door: Alexion
This is a Natural History study to characterize key aspects of the clinical course of lysosomal acid lipase (LAL) deficiency/Wolman phenotype in patients.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

The objective of this study is to characterize key aspects of the clinical course of LAL deficiency/Wolman phenotype in patients including, but not limited to, survival and growth parameters, to serve as a historical control to inform the evaluation and care of affected patients and to provide a reference for efficacy studies of enzyme replacement or other novel therapies.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

40

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hospital Necker- Enfants Malades
  • Italië
      • Genova, Italië
        • Instituto Giannina Gaslini- Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Turin, Italië, 10124
        • University of Turin
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC2R 2LS
        • Kings college london
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9Wl
        • Manchester Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-1752
        • Cedars-Siani Medical Center
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10027
        • Columbia University
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Ney York Presbyterian Hosptial
      • New York, New York, Verenigde Staten, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later.

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later provided they have required data points in their medical records.

Exclusion Criteria:

  • Patients will be excluded from the study if the required data points for inclusion are not available.
  • Living LAL deficiency/Wolman phenotype patients will be excluded

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Time to Death
Tijdsspanne: Up to two years.
The time to death will be analyzed using Kaplan-Meier curves. Estimates (with exact 95% confidence interval [CI]) of the median and the lower and upper quartiles of time to death will be derived.
Up to two years.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 april 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 mei 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

23 mei 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

27 juni 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juni 2016

Laatst geverifieerd

1 juni 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LAL-1-NH01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren