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- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT01358370
A Retrospective Natural History Study of Patients With Lysosomal Acid Lipase Deficiency/Wolman Phenotype
23. Juni 2016 aktualisiert von: Alexion
This is a Natural History study to characterize key aspects of the clinical course of lysosomal acid lipase (LAL) deficiency/Wolman phenotype in patients.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
The objective of this study is to characterize key aspects of the clinical course of LAL deficiency/Wolman phenotype in patients including, but not limited to, survival and growth parameters, to serve as a historical control to inform the evaluation and care of affected patients and to provide a reference for efficacy studies of enzyme replacement or other novel therapies.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
40
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Paris, Frankreich, 75015
- Hospital Necker- Enfants Malades
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Genova, Italien
- Instituto Giannina Gaslini- Ospedale Pediatrico IRCCS
-
Turin, Italien, 10124
- University of Turin
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-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-1752
- Cedars-Siani Medical Center
-
Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
- Stanford University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10027
- Columbia University
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Ney York Presbyterian Hosptial
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 11040
- North Shore Long Island Jewish Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
-
-
-
Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Vereinigtes Königreich, WC2R 2LS
- Kings College London
-
Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9Wl
- Manchester Children's Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later.
Beschreibung
Inclusion Criteria:
- Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later provided they have required data points in their medical records.
Exclusion Criteria:
- Patients will be excluded from the study if the required data points for inclusion are not available.
- Living LAL deficiency/Wolman phenotype patients will be excluded
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Time to Death
Zeitfenster: Up to two years.
|
The time to death will be analyzed using Kaplan-Meier curves.
Estimates (with exact 95% confidence interval [CI]) of the median and the lower and upper quartiles of time to death will be derived.
|
Up to two years.
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. November 2010
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Januar 2013
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. März 2013
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. April 2011
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
19. Mai 2011
Zuerst gepostet (Schätzen)
23. Mai 2011
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
27. Juni 2016
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
23. Juni 2016
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2016
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- LAL-1-NH01
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
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