Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

A Retrospective Natural History Study of Patients With Lysosomal Acid Lipase Deficiency/Wolman Phenotype

23. juni 2016 opdateret af: Alexion
This is a Natural History study to characterize key aspects of the clinical course of lysosomal acid lipase (LAL) deficiency/Wolman phenotype in patients.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

The objective of this study is to characterize key aspects of the clinical course of LAL deficiency/Wolman phenotype in patients including, but not limited to, survival and growth parameters, to serve as a historical control to inform the evaluation and care of affected patients and to provide a reference for efficacy studies of enzyme replacement or other novel therapies.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

40

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC2R 2LS
        • Kings College London
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9Wl
        • Manchester Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-1752
        • Cedars-Siani Medical Center
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10027
        • Columbia University
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Ney York Presbyterian Hosptial
      • New York, New York, Forenede Stater, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hospital Necker- Enfants Malades
  • Italien
      • Genova, Italien
        • Instituto Giannina Gaslini- Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Turin, Italien, 10124
        • University of Turin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later.

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later provided they have required data points in their medical records.

Exclusion Criteria:

  • Patients will be excluded from the study if the required data points for inclusion are not available.
  • Living LAL deficiency/Wolman phenotype patients will be excluded

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Time to Death
Tidsramme: Up to two years.
The time to death will be analyzed using Kaplan-Meier curves. Estimates (with exact 95% confidence interval [CI]) of the median and the lower and upper quartiles of time to death will be derived.
Up to two years.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. april 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. maj 2011

Først opslået (Skøn)

23. maj 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. juni 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juni 2016

Sidst verificeret

1. juni 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LAL-1-NH01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Wolmans sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner