Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

A Retrospective Natural History Study of Patients With Lysosomal Acid Lipase Deficiency/Wolman Phenotype

23 juni 2016 uppdaterad av: Alexion
This is a Natural History study to characterize key aspects of the clinical course of lysosomal acid lipase (LAL) deficiency/Wolman phenotype in patients.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

The objective of this study is to characterize key aspects of the clinical course of LAL deficiency/Wolman phenotype in patients including, but not limited to, survival and growth parameters, to serve as a historical control to inform the evaluation and care of affected patients and to provide a reference for efficacy studies of enzyme replacement or other novel therapies.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

40

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hospital Necker- Enfants Malades
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-1752
        • Cedars-Siani Medical Center
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10027
        • Columbia University
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Ney York Presbyterian Hosptial
      • New York, New York, Förenta staterna, 11040
        • North Shore Long Island Jewish Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
  • Italien
      • Genova, Italien
        • Instituto Giannina Gaslini- Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Turin, Italien, 10124
        • University of Turin
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, WC2R 2LS
        • Kings College London
      • Manchester, Storbritannien, M13 9Wl
        • Manchester Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later.

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Deceased patients diagnosed with LAL deficiency/Wolman phenotype in 1985 or later provided they have required data points in their medical records.

Exclusion Criteria:

  • Patients will be excluded from the study if the required data points for inclusion are not available.
  • Living LAL deficiency/Wolman phenotype patients will be excluded

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Time to Death
Tidsram: Up to two years.
The time to death will be analyzed using Kaplan-Meier curves. Estimates (with exact 95% confidence interval [CI]) of the median and the lower and upper quartiles of time to death will be derived.
Up to two years.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 april 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 maj 2011

Första postat (Uppskatta)

23 maj 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

27 juni 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juni 2016

Senast verifierad

1 juni 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LAL-1-NH01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Wolmans sjukdom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera