Lipodystrophy Connect Pasientregister
19. april 2019 oppdatert av: Vanessa Rangel Miller, PatientCrossroads
Lipodystrophy Connect er et nettbasert undersøkelsesverktøy utviklet for å samle inn demografiske data og helseinformasjon fra individer med lipodystrofi.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Lipodystrofi er en heterogen gruppe av sjeldne og arvelige syndromer karakterisert ved fullstendig eller delvis tap eller fravær av subkutant fettvev.
Mennesker som lever med lipodystrofi mangler fettvevet som kreves for normal metabolsk funksjon.
For å øke kunnskapen om den underliggende biologien til disse tilstandene og for å sette i gang effektive kliniske behandlinger, har Lipodystrophy-fellesskapet utviklet en mekanisme for individer med hvilken som helst av Lipodystrophy-tilstandene til å registrere seg i et Lipodystrophy-register kalt Lipodystrophy Connect.
Målet med et slikt register er å skape en plattform som forbinder hele Lipodystrophy-samfunnet, inkludert personer med Lipodystrophy, familiemedlemmer, helsepersonell, forskere, legemiddelfirmaer, advokatgrupper, føderale forskningsorganisasjoner og regulatorer.
Et pasientregister vil gi grunnlaget for en ressurs for å møte de nåværende og fremtidige behovene til Lipodystrophy-samfunnet, samt akselerere hastigheten på forskning og utvikling av terapier som forbedrer livskvaliteten til de med Lipodystrofi.
Lipodystrophy Connect er et online undersøkelsesverktøy som samler inn grunnleggende demografisk informasjon og helseinformasjon fra personer med en hvilken som helst sjelden form for lipodystrofi.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
257
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94103
- PatientCrossroads
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Personer med kjent eller mistenkt lipodystrofi og deres familiemedlemmer.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne, > 18 år, med diagnose eller mistanke om lipodystrofi, som er villige og i stand til å gi informert samtykke, eller som en juridisk autorisert representant gir tillatelse til på vegne av personen til å delta.
- Mindreårige (under 18 år) med diagnosen lipodystrofi med en forelder(e) eller juridisk autorisert representant som gir informert samtykke til å delta og legge inn registerinformasjon på vegne av den mindreårige. Merk: Mindreårige som er 7-17 år vil bli bedt om å gi samtykke til å delta.
- Voksne > 18 år, uten lipodystrofi, som er villige og i stand til å gi informert samtykke og er familiemedlemmer til pasienter diagnostisert med familiær partiell lipodystrofi (FPL) eller medfødt generalisert lipodystrofi (CGL) og ønsker å gi informasjon om seg selv.
Ekskluderingskriterier:
- En person som ikke har en mistenkt eller bekreftet diagnose av lipodystrofi.
- En person som har en kjent diagnose av HIV-assosiert lipodystrofi.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Tverrsnitt
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Personer med lipodystrofi og familie
Folk som lever med lipodystrofi og deres familiemedlemmer.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Beskrivende epidemiologi av medfødt og ervervet lipodystrofi.
Tidsramme: Deltakerne blir bedt om å oppdatere sine spørreskjemaer hver 12. måned i 5 år.
|
Vurdert fra flere spørsmål angående den naturlige historien til pasienter med medfødt eller ervervet lipodystrofi, med vekt på komorbiditeter, historie med medisinsk evaluering eller innleggelse, og bruk av medisiner/alternative terapier.
|
Deltakerne blir bedt om å oppdatere sine spørreskjemaer hver 12. måned i 5 år.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Data om sykdomsundertype
Tidsramme: Deltakerne blir bedt om å oppdatere sine spørreskjemaer hver 12. måned i 5 år.
|
Flere spørsmål om pasientens diagnostiske prosess inkludert rapportert diagnose og undertype, tid til diagnose, diagnosemetode, alder ved diagnose, presentasjon av symptomer og spesialitet til diagnostiseringsklinikeren.
|
Deltakerne blir bedt om å oppdatere sine spørreskjemaer hver 12. måned i 5 år.
|
|
Endring i medfødte og ervervede kliniske trekk ved lipodystrofi
Tidsramme: Deltakerne blir bedt om å oppdatere sine spørreskjemaer hver 12. måned i 5 år.
|
Vurdert fra flere spørsmål angående de vanlige fysiske kjennetegnene til medfødt og ervervet lipodystrofi.
|
Deltakerne blir bedt om å oppdatere sine spørreskjemaer hver 12. måned i 5 år.
|
|
Endring i pasientens egenrapport livskvalitet
Tidsramme: Deltakerne blir bedt om å oppdatere sine spørreskjemaer hver 12. måned i 5 år.
|
Vurdert fra spørsmål om selvrapportering av livskvalitet (QoL) om pasientens generelle helse, hverdagsliv, nylig påvirkning, personlig påvirkning, tilgjengelige ressurser, kosthold og livsstilshistorie.
|
Deltakerne blir bedt om å oppdatere sine spørreskjemaer hver 12. måned i 5 år.
|
|
Data om familie og reproduksjonshistorie
Tidsramme: Deltakerne blir bedt om å oppdatere sine spørreskjemaer hver 12. måned i 5 år.
|
Flere spørsmål om hvorvidt biologiske familiemedlemmer har blitt diagnostisert med lipodystrofi eller rapporterer lipodystrofisymptomer og personlig reproduktiv historie.
|
Deltakerne blir bedt om å oppdatere sine spørreskjemaer hver 12. måned i 5 år.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Vanessa Rangel Miller, M.S., M.B.A, PatientCrossroads
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. januar 2014
Primær fullføring (Faktiske)
8. november 2018
Studiet fullført (Faktiske)
8. november 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. oktober 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. oktober 2015
Først lagt ut (Anslag)
16. oktober 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. april 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. april 2019
Sist bekreftet
1. april 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Pro00009092
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
IPD-planbeskrivelse
Avidentifiserte aggregerte deltakerdata deles via en profesjonell portal.
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .