Lipodystrophy Connect Patient Registry
2019. április 19. frissítette: Vanessa Rangel Miller, PatientCrossroads
A Lipodystrophy Connect egy online felmérési eszköz, amely demográfiai adatok és egészségügyi információk gyűjtésére szolgál lipodystrophiában szenvedő személyektől.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
A lipodystrophia ritka és öröklött szindrómák heterogén csoportja, amelyet a bőr alatti zsírszövet teljes vagy részleges elvesztése vagy hiánya jellemez.
A lipodystrophiában élőknél hiányzik a normál metabolikus működéshez szükséges zsírszövet.
Az ezen állapotok mögött meghúzódó biológiával kapcsolatos ismeretek bővítése és a hatékony klinikai kezelések bevezetése érdekében a lipodystrophiás közösség kifejlesztett egy olyan mechanizmust, amellyel a lipodystrophiás állapotok bármelyikében szenvedő egyének beiratkozhatnak a Lipodystrophy Connect nevű lipodystrophiai regiszterbe.
Egy ilyen nyilvántartás célja egy olyan platform létrehozása, amely összeköti az összes lipodystrophia közösséget, beleértve a lipodystrophiában szenvedő személyeket, a családtagokat, az egészségügyi szolgáltatókat, a kutatókat, a gyógyszergyárakat, az érdekképviseleti csoportokat, a szövetségi kutatószervezeteket és a szabályozó hatóságokat.
A betegnyilvántartás biztosítja az alapot egy olyan forráshoz, amely kielégíti a lipodystrophiás közösség jelenlegi és jövőbeli igényeit, valamint felgyorsítja a lipodystrophiában szenvedők életminőségét javító terápiák kutatásának és fejlesztésének ütemét.
A Lipodystrophy Connect egy online felmérési eszköz, amely alapvető demográfiai és egészségügyi információkat gyűjt a lipodystrophia bármely ritka formájában szenvedő emberektől.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
257
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94103
- PatientCrossroads
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Ismert vagy feltételezett lipodystrophiában szenvedők és családtagjaik.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Felnőtt, 18 év feletti, lipodystrophia diagnózisa vagy gyanúja, akik hajlandóak és képesek tájékozott beleegyezést adni, vagy akiknek a részvételre törvényes képviselője ad engedélyt.
- Kiskorúak (18 évesnél fiatalabb), akiknél lipodystrophiával diagnosztizáltak egy szülő(k) vagy törvényes képviselőjük, aki tájékozott beleegyezését adja a kiskorú nevében a részvételhez és a nyilvántartási adatok megadásához. Megjegyzés: A 7-17 év közötti kiskorúak hozzájárulását kérik a részvételhez.
- 18 év feletti, lipodystrophia nélküli felnőttek, akik hajlandóak és képesek tájékozott beleegyezést adni, és családtagjai a familiáris parciális lipodystrophiával (FPL) vagy veleszületett generalizált lipodystrophiával (CGL) diagnosztizált betegek családtagjai, és szeretnének információt adni magukról.
Kizárási kritériumok:
- Olyan személy, akinél nincs lipodystrophia gyanúja vagy megerősített diagnózisa.
- Olyan személy, akinél HIV-vel összefüggő lipodystrophia ismert.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Keresztmetszeti
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Lipodystrophiában szenvedők és családjuk
Jelenleg lipodystrophiában élő emberek és családtagjaik.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A veleszületett és szerzett lipodystrophia leíró epidemiológiája.
Időkeret: A résztvevőknek 5 éven keresztül 12 havonta frissíteniük kell kérdőíveiket.
|
A veleszületett vagy szerzett lipodystrophiában szenvedő betegek természetes anamnézisére vonatkozó több kérdés alapján értékelték, különös tekintettel a társbetegségekre, az orvosi értékelésre vagy felvételre, valamint a gyógyszerek/alternatív terápiák alkalmazására.
|
A résztvevőknek 5 éven keresztül 12 havonta frissíteniük kell kérdőíveiket.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Adatok a betegség altípusáról
Időkeret: A résztvevőknek 5 éven keresztül 12 havonta frissíteniük kell kérdőíveiket.
|
Több kérdés a páciens diagnosztikai folyamatával kapcsolatban, beleértve a bejelentett diagnózist és altípust, a diagnózisig eltelt időt, a diagnózis módszerét, a diagnózis felállításának korát, a tünetek megjelenését és a diagnosztizáló klinikus szakterületét.
|
A résztvevőknek 5 éven keresztül 12 havonta frissíteniük kell kérdőíveiket.
|
|
Változás a veleszületett és szerzett lipodystrophia klinikai jellemzőiben
Időkeret: A résztvevőknek 5 éven keresztül 12 havonta frissíteniük kell kérdőíveiket.
|
A veleszületett és szerzett lipodystrophia közös fizikai jellemzőire vonatkozó számos kérdés alapján értékelték.
|
A résztvevőknek 5 éven keresztül 12 havonta frissíteniük kell kérdőíveiket.
|
|
Változás a páciens életminőségről szóló önbeszámolójában
Időkeret: A résztvevőknek 5 éven keresztül 12 havonta frissíteniük kell kérdőíveiket.
|
Önbevallásos életminőséggel (QoL) kapcsolatos kérdések alapján értékelték a páciens általános egészségi állapotára, mindennapi életvitelére, közelmúltbeli hatására, személyes hatására, a rendelkezésre álló erőforrásokra, az étrendre és az életmód történetére vonatkozóan.
|
A résztvevőknek 5 éven keresztül 12 havonta frissíteniük kell kérdőíveiket.
|
|
Adatok a családi és szaporodási történetről
Időkeret: A résztvevőknek 5 éven keresztül 12 havonta frissíteniük kell kérdőíveiket.
|
Több kérdés arra vonatkozóan, hogy a biológiai családtagoknál diagnosztizáltak-e lipodystrophiát, vagy jelentették-e a lipodystrophia tüneteit, valamint a személyes szaporodási előzmények.
|
A résztvevőknek 5 éven keresztül 12 havonta frissíteniük kell kérdőíveiket.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Vanessa Rangel Miller, M.S., M.B.A, PatientCrossroads
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. január 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. november 8.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. november 8.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. október 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. október 14.
Első közzététel (Becslés)
2015. október 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. április 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. április 19.
Utolsó ellenőrzés
2019. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Pro00009092
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
IPD terv leírása
Az azonosítatlan, összesített résztvevői adatokat egy szakmai portálon keresztül osztják meg.
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .