Lipodistrofia Connect Registro de pacientes
19 de abril de 2019 actualizado por: Vanessa Rangel Miller, PatientCrossroads
Lipodystrophy Connect es una herramienta de encuestas en línea diseñada para recopilar datos demográficos e información de salud de personas con lipodistrofia.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
La lipodistrofia es un grupo heterogéneo de síndromes raros y hereditarios caracterizados por la pérdida o ausencia total o parcial del tejido adiposo subcutáneo.
Las personas que viven con lipodistrofia carecen del tejido adiposo necesario para una función metabólica normal.
Para mejorar el conocimiento de la biología subyacente de estas condiciones e instituir tratamientos clínicos efectivos, la comunidad de lipodistrofia ha desarrollado un mecanismo para que las personas con cualquiera de las condiciones de lipodistrofia se inscriban en un registro de lipodistrofia llamado Lipodystrophy Connect.
El objetivo de dicho registro es crear una plataforma que conecte a toda la comunidad de lipodistrofia, incluidas las personas con lipodistrofia, familiares, proveedores de atención médica, investigadores, compañías farmacéuticas, grupos de defensa, organizaciones federales de investigación y reguladores.
Un registro de pacientes proporcionará la base para un recurso que satisfaga las necesidades actuales y futuras de la comunidad de lipodistrofia, además de acelerar el ritmo de investigación y desarrollo de terapias que mejoren la calidad de vida de las personas con lipodistrofia.
Lipodystrophy Connect es una herramienta de encuestas en línea que recopila información demográfica básica e información de salud de personas con cualquier forma rara de lipodistrofia.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
257
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94103
- PatientCrossroads
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Personas con lipodistrofia conocida o sospechada y sus familiares.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Adultos, > 18 años de edad, con diagnóstico o sospecha de diagnóstico de lipodistrofia, que estén dispuestos y sean capaces de dar su consentimiento informado, o para quienes un representante legalmente autorizado otorgue permiso en nombre de la persona para participar.
- Menores de edad (menores de 18 años) con diagnóstico de lipodistrofia con padre(s) o representante legalmente autorizado que brinde consentimiento informado para participar e ingresar información de registro en nombre del menor. Nota: Se les pedirá a los menores de 7 a 17 años que den su consentimiento para participar.
- Adultos > 18 años, sin lipodistrofia, que deseen y puedan dar su consentimiento informado y sean familiares de pacientes con diagnóstico de lipodistrofia parcial familiar (FPL) o lipodistrofia generalizada congénita (CGL) y deseen brindar información sobre sí mismos.
Criterio de exclusión:
- Una persona que no tiene un diagnóstico sospechado o confirmado de lipodistrofia.
- Una persona que tiene un diagnóstico conocido de lipodistrofia asociada al VIH.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Transversal
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Personas con lipodistrofia y familia
Personas que actualmente viven con lipodistrofia y sus familiares.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Epidemiología descriptiva de la lipodistrofia congénita y adquirida.
Periodo de tiempo: Se solicita a los participantes que actualicen sus cuestionarios cada 12 meses durante 5 años.
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Evaluado a partir de múltiples preguntas sobre la historia natural de los pacientes con lipodistrofia congénita o adquirida, con énfasis en comorbilidades, antecedentes de evaluación médica o ingreso y uso de medicamentos/terapias alternativas.
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Se solicita a los participantes que actualicen sus cuestionarios cada 12 meses durante 5 años.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Datos sobre el subtipo de enfermedad
Periodo de tiempo: Se solicita a los participantes que actualicen sus cuestionarios cada 12 meses durante 5 años.
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Múltiples preguntas sobre el proceso de diagnóstico del paciente, incluido el diagnóstico informado y el subtipo, el tiempo hasta el diagnóstico, el método de diagnóstico, la edad en el momento del diagnóstico, los síntomas de presentación y la especialidad del médico que realizó el diagnóstico.
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Se solicita a los participantes que actualicen sus cuestionarios cada 12 meses durante 5 años.
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Cambio en las características clínicas de la lipodistrofia congénita y adquirida
Periodo de tiempo: Se solicita a los participantes que actualicen sus cuestionarios cada 12 meses durante 5 años.
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Evaluado a partir de múltiples preguntas sobre las características físicas comunes características de la lipodistrofia congénita y adquirida.
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Se solicita a los participantes que actualicen sus cuestionarios cada 12 meses durante 5 años.
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Cambio en el autoinforme del paciente Calidad de vida
Periodo de tiempo: Se solicita a los participantes que actualicen sus cuestionarios cada 12 meses durante 5 años.
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Evaluado a partir de preguntas de calidad de vida (QoL) de autoinforme sobre la salud general del paciente, la vida cotidiana, el impacto reciente, el impacto personal, los recursos disponibles, la dieta y el historial de estilo de vida.
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Se solicita a los participantes que actualicen sus cuestionarios cada 12 meses durante 5 años.
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Datos sobre antecedentes familiares y reproductivos
Periodo de tiempo: Se solicita a los participantes que actualicen sus cuestionarios cada 12 meses durante 5 años.
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Múltiples preguntas sobre si los miembros de la familia biológica han sido diagnosticados con lipodistrofia o informan síntomas de lipodistrofia e historial reproductivo personal.
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Se solicita a los participantes que actualicen sus cuestionarios cada 12 meses durante 5 años.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Vanessa Rangel Miller, M.S., M.B.A, PatientCrossroads
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2014
Finalización primaria (Actual)
8 de noviembre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
8 de noviembre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de octubre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de octubre de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
16 de octubre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de abril de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de abril de 2019
Última verificación
1 de abril de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Pro00009092
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Descripción del plan IPD
Los datos de participantes agregados no identificados se comparten a través de un portal profesional.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .