Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effektiviteten av Onabotulinumtoxin A (Botox) hos pediatriske pasienter som opplever migrene: En studie i den pediatriske smertepopulasjonen

22. september 2023 oppdatert av: Shalini Suresh Shah, University of California, Irvine

Effektiviteten av Onabotulinumtoxin A (Botox) hos pediatriske pasienter som opplever migrene: en randomisert dobbeltblindet placebo-cross-over-studie i den pediatriske smertepopulasjonen

Formålet med forskningen er å undersøke resultatene av pediatriske pasienter som får botulinumtoksin type A (Botox ®) for behandling av migrene. Det er begrenset litteratur om effektiviteten av Botox ® ved behandling av kroniske nevrologiske smerter hos pediatriske pasienter, spesielt ved behandling av migrene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Medisinsk litteratur omtrentlig en av tre barn vil oppleve kronisk hodepine i løpet av livet, som øker etter hvert som barn når ungdomsårene. Migrene utgjør nesten 60 % av alle besøk hos en pediatrisk hodepinespesialist. Studier har vist at den negative effekten av barndomsmigrene på den generelle livskvaliteten ligner på kreft hos barn, hjertesykdom og revmatisk sykdom. Ettersom hyppigheten av migreneanfall øker, øker også barnets funksjonshemming proporsjonalt i tapt skoletid og familie og sosiale interaksjoner, som alle igjen kan føre til økonomisk uførhet. Studier anslår at helsekostnadene er 70 % høyere for en familie med migrene enn en familie uten migrene, og direkte medisinske kostnader for barn med migrene rapporteres å være lik de for voksne. En studie publisert i JAMA 2003 fant at helsekostnader, arbeidsrelatert funksjonshemming for foreldre og tapte utdanningsmuligheter for barnet fører til en årlig økonomisk innvirkning i USA på omtrent 36 milliarder dollar på grunn av både direkte medisinske kostnader og tapt produktivitet i voksen alder.

Onaboutlinum (BOTOX) er for tiden godkjent av FDA som en svært vellykket behandling for å forhindre migrene hos voksne, men ennå ikke barn. Nåværende behandlinger for migrene hos barn ser ut til å være utilstrekkelig. Det eksisterer for tiden ingen studier i litteraturen som prospektivt studerer onabotulinumtoxinA for effekt og/eller sikkerhet for indikasjon på pediatrisk migrene, selv om betydelige bidrag har blitt gitt av retrospektive kasusserier de siste 10 årene.

Denne forskningen vil være den første etterforsker-initierte studien for å studere BOTOX (R) på barn prospektivt i en randomisert kontrollert placebo, cross-over-studie. Den overordnede begrunnelsen er å demonstrere effekt, tolerabilitet og sikkerhet av onabotulinumtoxinA for pediatrisk migrene og dermed potensielt fremskynde den langvarige prosessen med å evaluere BOTOX® for godkjenning i den pediatriske befolkningen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • Gottschalk Medical Plaza
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • UC Irvine Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Barn i alderen 8 - 17 år med en historie med migrene som oppfyller kriteriene fastsatt i ICHD-II (2004), seksjon 1. Pasienter skal oppgi minst 28-dagers baseline-data i skjemaet i den daglige dagboken og må ha minst 15 dager med rapportert hodepine i denne perioden, med minst 4 distinkte episoder som varer i minst 4 timer hver.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere bruk av botulinumtoksin av en hvilken som helst serotype uansett årsak
  • Svangerskap.
  • Diagnose av Myasthenia gravis, Eaton Lamberts syndrom, amyotrofisk lateral sklerose
  • Behandling av hodepine ved hjelp av akupunktur, transkutan elektrisk stimulering (TENS), kranialtrekk, tannskinner eller injeksjon av anestetika/steroider innen 4 uker før uken av screeningbesøket

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: OnabotulinumtoxinA/Saline Placebo
AB-emnegruppen vil få OnabotulinumtoxinA i den første behandlingen og saltvann placebo i den andre. Begge gruppene vil deretter få OnabotulinumtoxinA i de to siste behandlingene. Det vil være én behandling i begynnelsen av hver 12-ukers blokk, noe som betyr 4 behandlinger over den totale 48-ukers studieperioden. Fremdriftskontroller vil finne sted hver 6. uke under studien. Randomisering vil skje via valg av forseglet konvolutt.
Legemiddel: OnabotulinumtoksinA
AB-emnegruppen vil få OnabotulinumtoxinA i den første behandlingen og saltvann placebo i den andre. Begge gruppene vil deretter få OnabotulinumtoxinA i de to siste behandlingene. Det vil være én behandling i begynnelsen av hver 12-ukers blokk, noe som betyr 4 behandlinger over den totale 48-ukers studieperioden. Fremdriftskontroller vil finne sted hver 6. uke under studien. Randomisering vil skje via valg av forseglet konvolutt.
Andre navn:
  • Botox
Annen: Placebo (saltvann)
BA-faggruppen vil få saltvann og deretter Onabotulinumtoxin. A. Begge grupper vil deretter få OnabotulinumtoxinA i de to siste behandlingene. Det vil være én behandling i begynnelsen av hver 12-ukers blokk, noe som betyr 4 behandlinger over den totale 48-ukers studieperioden. Fremdriftskontroller vil finne sted hver 6. uke under studien. Randomisering vil skje via valg av forseglet konvolutt.
Annen: Saltvann Placebo/OnabotulinumtoxinA
BA-faggruppen vil få saltvann og deretter Onabotulinumtoxin. A. Begge grupper vil deretter få OnabotulinumtoxinA i de to siste behandlingene. Det vil være én behandling i begynnelsen av hver 12-ukers blokk, noe som betyr 4 behandlinger over den totale 48-ukers studieperioden. Fremdriftskontroller vil finne sted hver 6. uke under studien. Randomisering vil skje via valg av forseglet konvolutt.
Legemiddel: OnabotulinumtoksinA
AB-emnegruppen vil få OnabotulinumtoxinA i den første behandlingen og saltvann placebo i den andre. Begge gruppene vil deretter få OnabotulinumtoxinA i de to siste behandlingene. Det vil være én behandling i begynnelsen av hver 12-ukers blokk, noe som betyr 4 behandlinger over den totale 48-ukers studieperioden. Fremdriftskontroller vil finne sted hver 6. uke under studien. Randomisering vil skje via valg av forseglet konvolutt.
Andre navn:
  • Botox
Annen: Placebo (saltvann)
BA-faggruppen vil få saltvann og deretter Onabotulinumtoxin. A. Begge grupper vil deretter få OnabotulinumtoxinA i de to siste behandlingene. Det vil være én behandling i begynnelsen av hver 12-ukers blokk, noe som betyr 4 behandlinger over den totale 48-ukers studieperioden. Fremdriftskontroller vil finne sted hver 6. uke under studien. Randomisering vil skje via valg av forseglet konvolutt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av migrene
Tidsramme: Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Hyppigheten av migrene i dager.
Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Intensiteten av migrene
Tidsramme: Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Median intensitet av migrene basert på 0-10 Pain Numeric Rating Score (NRS). Jo høyere poengsum, desto mer intens er smerten.
Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Migrenevarighet, i timer
Tidsramme: Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Varighet av migrene i timer.
Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Pediatrisk migrenescore (PedMIDAS)
Tidsramme: Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon

Pediatrisk migrenefunksjonsscore består av 6 spørsmål: 3 som tar for seg skoledeltakelse og funksjon, og 3 som evaluerer deltakelse i arrangementer utenfor skolen. Spørreskjemaet er basert på pasientens tilbakekalling av de foregående 3 månedene.

Spørreskjemaet gir en råskåre (0-10, 11-30, 31-50, >50) tilsvarende en funksjonshemmingskarakter med økende alvorlighetsgrad (liten til ikke, mild, moderat og alvorlig) som ble kodet (1, 2, 3 og 4).
Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Funksjonsforbedring
Tidsramme: Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon

Forbedring av funksjonalitet som bestemt av deres Pediatric Migraine Disability Score (PedMIDAS). PedMIDAS består av 6 spørsmål: 3 som tar for seg skoledeltakelse og funksjon, og 3 som evaluerer deltakelse i arrangementer utenfor skolen. Spørreskjemaet er basert på pasientens tilbakekalling av de foregående 3 månedene.

Spørreskjemaet gir en råskåre (0-10, 11-30, 31-50, >50) tilsvarende en funksjonshemmingskarakter med økende alvorlighetsgrad (liten til ikke, mild, moderat og alvorlig) som ble kodet (1, 2, 3 og 4).
Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Vanskeligheter med å sove
Tidsramme: Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Forsøkspersonen rapporterte å ha problemer med å sove
Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Sykehusinnleggelser
Tidsramme: Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Innleggelse på sykehus
Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Besøk av akuttmottaket (ED).
Tidsramme: Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Forsøkspersonen besøkte en legevakt
Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Hjemmeskole
Tidsramme: Baseline (4 uker) og 12 uker etter intervensjon
Faget er hjemmeundervist på heltid.
Baseline (4 uker) og 12 uker etter intervensjon
Skoleplanregistrering
Tidsramme: Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Emnet er påmeldt en skoleplan som IEP, 504-plan eller lignende endret skoleplan.
Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Fordelens varighet
Tidsramme: Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Ytelsens varighet i uker
Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Samtidig hodepinemedisiner
Tidsramme: Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon
Antall samtidige hodepinemedisiner tatt
Baseline (4 uker) og 12 uker etter hver, respektive intervensjon

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens av migrene | Open-label periode
Tidsramme: 24-48 uker etter baseline periode
Frekvensen av migrene i løpet av den åpne perioden (2 ekstra runder med onabotulinumtoxinA) sammenlignet med cross-over-perioden.
24-48 uker etter baseline periode
Intensitet av migrene | Open-Label-periode
Tidsramme: 24-48 uker etter baseline periode

Intensitet av migrene i løpet av den åpne perioden (2 ekstra runder med onabotulinumtoxinA) sammenlignet med cross-over-perioden.

Intensitet basert på 0-10 Pain Numeric Rating Score (NRS). Jo høyere poengsum, desto mer intens er smerten.
24-48 uker etter baseline periode
Pediatrisk migrenescore (PedMIDAS) | Open-Label-periode
Tidsramme: 24-48 uker etter baseline periode

PedMIDAS den åpne perioden (2 ekstra runder med onabotulinumtoxinA) sammenlignet med kryssingsperioden.

PedMIDAS består av 6 spørsmål: 3 som tar for seg skoledeltakelse og funksjon, og 3 som evaluerer deltakelse i arrangementer utenfor skolen. Spørreskjemaet er basert på pasientens tilbakekalling av de foregående 3 månedene.

Spørreskjemaet gir en råskåre (0-10, 11-30, 31-50, >50) tilsvarende en funksjonshemmingskarakter med økende alvorlighetsgrad (liten til ikke, mild, moderat og alvorlig) som ble kodet (1, 2, 3 og 4).
24-48 uker etter baseline periode
Varighet av migrene | Open-Label-periode
Tidsramme: 24-48 uker etter baseline periode
Varighet av migrene i timer i løpet av den åpne perioden (2 ekstra runder med onabotulinumtoxinA) sammenlignet med cross-over-perioden.
24-48 uker etter baseline periode

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, Irvine

Samarbeidspartnere

American Society of Regional Anesthesia

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Shalini S Shah, MD, Assistant Clinical Professor

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2017

Primær fullføring (Faktiske)

30. november 2018

Studiet fullført (Faktiske)

20. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. februar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. februar 2017

Først lagt ut (Faktiske)

16. februar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20163108
  • UCIANES09 (Annen identifikator: University of California, Irvine)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere