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Efficacia di Onabotulinumtoxin A (Botox) in pazienti pediatrici che soffrono di emicrania: uno studio nella popolazione pediatrica con dolore

22 settembre 2023 aggiornato da: Shalini Suresh Shah, University of California, Irvine

Efficacia di Onabotulinumtoxin A (Botox) in pazienti pediatrici che soffrono di emicrania: uno studio incrociato randomizzato in doppio cieco con placebo nella popolazione pediatrica con dolore

Lo scopo della ricerca è quello di esaminare gli esiti di pazienti pediatrici trattati con tossina botulinica di tipo A (Botox ®) per il trattamento dell'emicrania. Esiste una letteratura limitata sull'efficacia di Botox ® nel trattamento del dolore neurologico cronico nei pazienti pediatrici, in particolare nel trattamento dell'emicrania.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La letteratura medica indica che un bambino su tre sperimenterà mal di testa cronico nel corso della sua vita, che aumenta man mano che i bambini raggiungono l'adolescenza. Le emicranie costituiscono quasi il 60% di tutte le visite a uno specialista in cefalea pediatrica. Gli studi hanno dimostrato che l'impatto negativo dell'emicrania infantile sulla qualità complessiva della vita è simile al cancro pediatrico, alle malattie cardiache e alle malattie reumatiche. Con l'aumentare della frequenza degli attacchi di emicrania, aumenta proporzionalmente anche la disabilità del bambino nel tempo perso a scuola e nelle interazioni familiari e sociali, che a loro volta possono portare a disabilità economica. Gli studi stimano che i costi dell'assistenza sanitaria siano più alti del 70% per una famiglia con emicrania rispetto a una famiglia non affetta da emicrania e i costi medici diretti per i bambini con emicrania sono simili a quelli per gli adulti. Uno studio pubblicato su JAMA 2003 ha rilevato che i costi dell'assistenza sanitaria, la disabilità legata al lavoro per i genitori e la perdita di opportunità educative per il bambino portano a un impatto economico annuale negli Stati Uniti di circa $ 36 miliardi a causa sia dei costi medici diretti che della perdita di produttività nell'età adulta.

Onaboutlinum (BOTOX) è attualmente approvato dalla FDA come trattamento di grande successo per prevenire l'emicrania negli adulti, ma non ancora nei bambini. Gli attuali trattamenti per l'emicrania nei bambini sembrano essere insufficienti. Attualmente non esistono studi in letteratura che studino in modo prospettico onabotulinumtoxinA per l'efficacia e/o la sicurezza per l'indicazione dell'emicrania pediatrica, sebbene negli ultimi 10 anni siano stati apportati contributi significativi da serie di casi retrospettivi.

Questa ricerca sarà il primo studio avviato dallo sperimentatore per studiare BOTOX (R) nei bambini in modo prospettico in uno studio incrociato randomizzato controllato con placebo. La logica principale è dimostrare l'efficacia, la tollerabilità e la sicurezza dell'onabotulinumtoxinA per l'emicrania pediatrica e quindi potenzialmente accelerare il lungo processo per valutare BOTOX® per l'approvazione nella popolazione pediatrica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • Gottschalk Medical Plaza
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • UC Irvine Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini di età compresa tra 8 e 17 anni con una storia di emicrania che soddisfi i criteri stabiliti in ICHD-II (2004), Sezione 1. I pazienti forniranno dati basali di almeno 28 giorni nel modulo del diario giornaliero e devono avere almeno 15 giorni di cefalea segnalata durante questo periodo, con almeno 4 episodi distinti della durata di almeno 4 ore ciascuno.

Criteri di esclusione:

  • Uso precedente di tossina botulinica di qualsiasi sierotipo per qualsiasi motivo
  • Gravidanza.
  • Diagnosi di miastenia grave, sindrome di Eaton Lambert, sclerosi laterale amiotrofica
  • Trattamento del mal di testa mediante agopuntura, stimolazione elettrica transcutanea (TENS), trazione cranica, tutori dentali o iniezione di anestetici/steroidi nelle 4 settimane precedenti la settimana della visita di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: OnabotulinumtoxinA/Placebo salino
Il gruppo di soggetti AB riceverà OnabotulinumtoxinA nel primo trattamento e placebo salino nel secondo. Entrambi i gruppi riceveranno quindi OnabotulinumtoxinA negli ultimi due trattamenti. Ci sarà un trattamento all'inizio di ogni blocco di 12 settimane, il che significa 4 trattamenti nel totale del periodo di studio di 48 settimane. I controlli sui progressi si svolgeranno ogni 6 settimane durante lo studio. La randomizzazione avverrà tramite la selezione della busta sigillata.
Droga: Onabotulinumtoxin A
Il gruppo di soggetti AB riceverà OnabotulinumtoxinA nel primo trattamento e placebo salino nel secondo. Entrambi i gruppi riceveranno quindi OnabotulinumtoxinA negli ultimi due trattamenti. Ci sarà un trattamento all'inizio di ogni blocco di 12 settimane, il che significa 4 trattamenti nel totale del periodo di studio di 48 settimane. I controlli sui progressi si svolgeranno ogni 6 settimane durante lo studio. La randomizzazione avverrà tramite la selezione della busta sigillata.
Altri nomi:
  • Botox
Altro: Placebo (soluzione salina)
Il gruppo di soggetti BA riceverà soluzione salina e poi Onabotulinumtoxin. R.Entrambi i gruppi riceveranno quindi OnabotulinumtoxinA negli ultimi due trattamenti. Ci sarà un trattamento all'inizio di ogni blocco di 12 settimane, il che significa 4 trattamenti nel totale del periodo di studio di 48 settimane. I controlli sui progressi si svolgeranno ogni 6 settimane durante lo studio. La randomizzazione avverrà tramite la selezione della busta sigillata.
Altro: Soluzione salina Placebo/OnabotulinumtoxinA
Il gruppo di soggetti BA riceverà soluzione salina e poi Onabotulinumtoxin. R.Entrambi i gruppi riceveranno quindi OnabotulinumtoxinA negli ultimi due trattamenti. Ci sarà un trattamento all'inizio di ogni blocco di 12 settimane, il che significa 4 trattamenti nel totale del periodo di studio di 48 settimane. I controlli sui progressi si svolgeranno ogni 6 settimane durante lo studio. La randomizzazione avverrà tramite la selezione della busta sigillata.
Droga: Onabotulinumtoxin A
Il gruppo di soggetti AB riceverà OnabotulinumtoxinA nel primo trattamento e placebo salino nel secondo. Entrambi i gruppi riceveranno quindi OnabotulinumtoxinA negli ultimi due trattamenti. Ci sarà un trattamento all'inizio di ogni blocco di 12 settimane, il che significa 4 trattamenti nel totale del periodo di studio di 48 settimane. I controlli sui progressi si svolgeranno ogni 6 settimane durante lo studio. La randomizzazione avverrà tramite la selezione della busta sigillata.
Altri nomi:
  • Botox
Altro: Placebo (soluzione salina)
Il gruppo di soggetti BA riceverà soluzione salina e poi Onabotulinumtoxin. R.Entrambi i gruppi riceveranno quindi OnabotulinumtoxinA negli ultimi due trattamenti. Ci sarà un trattamento all'inizio di ogni blocco di 12 settimane, il che significa 4 trattamenti nel totale del periodo di studio di 48 settimane. I controlli sui progressi si svolgeranno ogni 6 settimane durante lo studio. La randomizzazione avverrà tramite la selezione della busta sigillata.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza delle emicranie
Lasso di tempo: Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
La frequenza delle emicranie in giorni.
Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
Intensità dell'emicrania
Lasso di tempo: Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
Intensità mediana dell'emicrania basata sul punteggio NRS (Pain Numeric Rating Score) 0-10. Più alto è il punteggio, più intenso è il dolore.
Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
Durata dell'emicrania, in ore
Lasso di tempo: Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
Durata dell'emicrania in ore.
Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
Punteggio di disabilità dell’emicrania pediatrica (PedMIDAS)
Lasso di tempo: Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento

Il punteggio Pediatric Migraine Disability Score è composto da 6 domande: 3 riguardanti la frequenza e il funzionamento scolastico e 3 che valutano la partecipazione a eventi esterni alla scuola. Il questionario si basa sul ricordo del paziente dei 3 mesi precedenti.

Il questionario produce un punteggio grezzo (0-10, 11-30, 31-50, >50) corrispondente ad un grado di disabilità con gravità crescente (da poco a nulla, lieve, moderata e grave) che è stato codificato (1, 2, 3 e 4).
Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento della funzionalità
Lasso di tempo: Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento

Miglioramento della funzionalità determinato dal punteggio Pediatric Migraine Disability Score (PedMIDAS). Il PedMIDAS è composto da 6 domande: 3 riguardanti la frequenza e il funzionamento della scuola e 3 che valutano la partecipazione ad eventi esterni alla scuola. Il questionario si basa sul ricordo del paziente dei 3 mesi precedenti.

Il questionario produce un punteggio grezzo (0-10, 11-30, 31-50, >50) corrispondente ad un grado di disabilità con gravità crescente (da poco a nulla, lieve, moderata e grave) che è stato codificato (1, 2, 3 e 4).
Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
Difficoltà a dormire
Lasso di tempo: Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
Il soggetto ha riferito di avere difficoltà a dormire
Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
Ricoveri ospedalieri
Lasso di tempo: Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
Ricovero in ospedale
Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
Visite al Pronto Soccorso (ED).
Lasso di tempo: Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
Il soggetto ha visitato un pronto soccorso
Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
Scuola a casa
Lasso di tempo: Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo, rispettivo intervento
Il soggetto frequenta la scuola a casa a tempo pieno.
Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo, rispettivo intervento
Iscrizione al piano scolastico
Lasso di tempo: Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
Il soggetto è iscritto a un piano scolastico come IEP, piano 504 o programma scolastico modificato simile.
Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
Durata del beneficio
Lasso di tempo: Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
La durata del beneficio in settimane
Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
Farmaci concomitanti per il mal di testa
Lasso di tempo: Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento
Numero di farmaci concomitanti per il mal di testa assunti
Baseline (4 settimane) e 12 settimane dopo ciascuna, rispettivo intervento

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza dell'emicrania | Periodo in aperto
Lasso di tempo: Periodo di 24-48 settimane dopo il valore basale
La frequenza delle emicranie durante il periodo in aperto (2 cicli aggiuntivi di onabotulinumtoxinA) rispetto al periodo di crossover.
Periodo di 24-48 settimane dopo il valore basale
Intensità dell'emicrania | Periodo in aperto
Lasso di tempo: Periodo di 24-48 settimane dopo il valore basale

Intensità dell'emicrania durante il periodo in aperto (2 cicli aggiuntivi di onabotulinumtoxinA) rispetto al periodo di crossover.

Intensità basata sul punteggio numerico di valutazione del dolore (NRS) 0-10. Più alto è il punteggio, più intenso è il dolore.
Periodo di 24-48 settimane dopo il valore basale
Punteggio di disabilità dell'emicrania pediatrica (PedMIDAS) | Periodo in aperto
Lasso di tempo: Periodo di 24-48 settimane dopo il valore basale

Il periodo in aperto di PedMIDAS (2 cicli aggiuntivi di onabotulinumtoxinA) rispetto al periodo di crossover.

Il PedMIDAS è composto da 6 domande: 3 riguardanti la frequenza e il funzionamento della scuola e 3 che valutano la partecipazione ad eventi esterni alla scuola. Il questionario si basa sul ricordo del paziente dei 3 mesi precedenti.

Il questionario produce un punteggio grezzo (0-10, 11-30, 31-50, >50) corrispondente ad un grado di disabilità con gravità crescente (da poco a nulla, lieve, moderata e grave) che è stato codificato (1, 2, 3 e 4).
Periodo di 24-48 settimane dopo il valore basale
Durata dell'emicrania | Periodo in aperto
Lasso di tempo: Periodo di 24-48 settimane dopo il valore basale
Durata dell'emicrania in ore durante il periodo in aperto (2 cicli aggiuntivi di onabotulinumtoxinA) rispetto al periodo di crossover.
Periodo di 24-48 settimane dopo il valore basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, Irvine

Collaboratori

American Society of Regional Anesthesia

Investigatori

  • Investigatore principale: Shalini S Shah, MD, Assistant Clinical Professor

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2017

Completamento primario (Effettivo)

30 novembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

20 aprile 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 febbraio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

16 febbraio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20163108
  • UCIANES09 (Altro identificatore: University of California, Irvine)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Disturbi dell'emicrania

Prove cliniche su Onabotulinumtoxin A

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