Effektiviteten av Onabotulinumtoxin A (Botox) hos pediatriska patienter som upplever migrän: En studie i den pediatriska smärtpopulationen

Medicinsk litteratur uppskattningsvis vart tredje barn kommer att uppleva kronisk huvudvärk under sin livstid, som ökar när barn når tonåren. Migrän utgör nästan 60 % av alla besök hos en pediatrisk huvudvärkspecialist. Studier har visat att den negativa effekten av att ha barnmigrän på den övergripande livskvaliteten liknar barncancer, hjärtsjukdomar och reumatisk sjukdom. I takt med att frekvensen av migränattacker ökar, ökar även barnets funktionshinder i förlorad skoltid och familje- och sociala interaktioner, vilket i sin tur kan leda till ekonomiskt handikapp. Studier uppskattar att sjukvårdskostnaderna är 70 % högre för en familj med migrän än en familj som inte drabbats av migrän, och direkta medicinska kostnader för barn med migrän rapporteras vara liknande de för vuxna. En studie publicerad i JAMA 2003 fann att sjukvårdskostnader, arbetsrelaterade funktionshinder för föräldrar och förlorade utbildningsmöjligheter för barnet leder till en årlig ekonomisk påverkan i USA på cirka 36 miljarder dollar på grund av både direkta medicinska kostnader och förlorad produktivitet i vuxen ålder.

Onaboutlinum (BOTOX) är för närvarande godkänd av FDA som en mycket framgångsrik behandling för att förebygga migrän hos vuxna, dock ännu inte barn. Nuvarande behandlingar för migrän hos barn verkar vara otillräckliga. Det finns för närvarande inga studier i litteraturen som prospektivt studerar onabotulinumtoxinA för effekt och/eller säkerhet för indikation på pediatrisk migrän, även om betydande bidrag har gjorts genom retrospektiva fallserier under de senaste 10 åren.

Denna forskning kommer att vara den första forskarinitierade studien för att studera BOTOX (R) på barn prospektivt i en randomiserad kontrollerad placebo, cross-over-studie. Det överordnade skälet är att visa effekt, tolerabilitet och säkerhet för onabotulinumtoxinA för pediatrisk migrän och därigenom potentiellt påskynda den långa processen för att utvärdera BOTOX® för godkännande i den pediatriska populationen.