Skuteczność onabotulinumtoxin A (Botox) u pacjentów pediatrycznych doświadczających migreny: badanie w populacji pediatrycznej z bólem

Literatura medyczna szacuje, że jedno na troje dzieci doświadczy w ciągu swojego życia przewlekłych bólów głowy, które nasilają się, gdy dzieci osiągają wiek dojrzewania. Migreny stanowią prawie 60% wszystkich wizyt u pediatry specjalizującego się w leczeniu bólu głowy. Badania wykazały, że negatywny wpływ migreny u dzieci na ogólną jakość życia jest podobny do wpływu raka u dzieci, chorób serca i chorób reumatycznych. Wraz ze wzrostem częstości ataków migreny rośnie proporcjonalnie niepełnosprawność dziecka w utraconym czasie szkolnym oraz interakcjach rodzinnych i społecznych, z których wszystkie mogą z kolei prowadzić do niepełnosprawności ekonomicznej. Badania szacują, że koszty opieki zdrowotnej są o 70% wyższe dla rodziny z migreną niż dla rodziny bez migreny, a bezpośrednie koszty leczenia dzieci z migreną są podobne do kosztów dorosłych. Badanie opublikowane w JAMA 2003 wykazało, że koszty opieki zdrowotnej, niepełnosprawność rodziców związana z pracą i utracone możliwości edukacyjne dziecka prowadzą do rocznych skutków ekonomicznych w USA w wysokości około 36 miliardów dolarów z powodu zarówno bezpośrednich kosztów medycznych, jak i utraty produktywności w wieku dorosłym.

Onaboutlinum (BOTOX) jest obecnie zatwierdzony przez FDA jako bardzo skuteczny lek zapobiegający migrenom u dorosłych, ale jeszcze nie u dzieci. Obecne metody leczenia migreny u dzieci wydają się niewystarczające. Obecnie w literaturze nie ma badań prospektywnych dotyczących onabotulinumtoxinA pod kątem skuteczności i/lub bezpieczeństwa we wskazaniu w leczeniu migreny u dzieci, chociaż retrospektywne serie przypadków w ciągu ostatnich 10 lat wniosły znaczący wkład.

To badanie będzie pierwszym zainicjowanym przez badacza badaniem prospektywnego badania preparatu BOTOX (R) u dzieci w randomizowanym, kontrolowanym badaniu z zastosowaniem placebo. Nadrzędnym uzasadnieniem jest wykazanie skuteczności, tolerancji i bezpieczeństwa onabotulinumtoxinA w leczeniu migreny u dzieci, a tym samym potencjalne przyspieszenie długiego procesu oceny preparatu BOTOX® w celu jego zatwierdzenia w populacji pediatrycznej.