Vurdering av telehelseresultater i flerårige utvidelser av PD-forsøk (AT-HOME PD)

Telemedisin- og smarttelefonbaserte fjernsensorvurderinger representerer spesielt lovende muligheter for å strømlinjeforme studiegjennomføring, redusere deltakerbyrden og tillate innsamling av data utover de vanlige episodiske vurderingene på klinikken. Å demonstrere nytten av disse relativt rimelige tilgjengelige plattformene for måling av PD-progresjon vil også etablere infrastrukturen for langsiktig oppfølging av deltakerne etter fullføring av intervensjonsstudier.

STEADY-PD3 (a.k.a. STEADY-PD III) og SURE-PD3 ble begge designet som fase 3-studier av potensielle sykdomsmodifiserende intervensjoner i PD. I begge studiene ble de novo PD-deltakere randomisert i 1:1 allokering til aktiv terapi versus placebo med langsgående oppfølging i henholdsvis tre og to år. Begge studiene inkluderer innsamling av DNA- og plasmaprøver, som sammen med strengt innsamlede kliniske data vil bli en del av Parkinsons Disease Biomarker Program (PDBP), og gir verdifulle ressurser for utvikling av biomarkører. Langtidsobservasjon av deltakere fra disse to studiene, som til sammen omfatter ~600 tidlige PD-personer, er uvurderlig ikke bare for å karakterisere eventuelle vedvarende eller forsinkede fordeler ved enten randomisert behandling, men også i utviklingen av telehelseresultater for å lette fremtidige intervensjonsforsøk i PD og nevroterapeutika mer bredt.

Utfordringer ved tradisjonell langtidsoppfølging av store kohorter er de høye kostnadene ved klinikkvurdering, de høye frafallstallene og behovet for å vedlikeholde multi-site infrastruktur. Målet med denne studien er å utnytte moderne teknologi for å utvikle, pilotere og implementere en 100 % virtuell modell for langsiktig oppfølging ved bruk av telemedisin og smarttelefonplattformer for kvantitativ overvåking av kliniker- og pasientrapporterte utfall (PRO). Denne kohorten kan også tjene til å teste gjennomførbarheten av nye teknologiplattformer etter hvert som de blir tilgjengelige.