Fase 2-studie av CU104 ved moderat-alvorlig ulcerøs kolitt (UC)

Inklusjonskriterier:

1. Utlevering av signert og datert informert samtykkeskjema.
2. Erklært vilje til å overholde alle studieprosedyrer og tilgjengelighet under studiets varighet.
3. Mann eller kvinne, i alderen 18 til 80 år.
4. Mannlige og kvinnelige pasienter med klinisk diagnose ulcerøs kolitt ≥3 måneder før screening.
5. Aktiv, moderat til alvorlig ulcerøs kolitt, som definert av den modifiserte Mayo-skåren på 5 til 9, inkludert en endoskopi-subscore på minst 2.
6. For kvinner med reproduksjonspotensial: Bruk av svært effektiv prevensjon i minst 1 måned før screening og avtale om å bruke slik metode under studiedeltakelsen og i ytterligere 8 uker etter siste dose.
7. For menn med reproduksjonspotensial: Bruk av kondomer eller andre metoder for å sikre effektiv prevensjon under studiedeltakelsen og i ytterligere 8 uker etter siste dose.

Ekskluderingskriterier:

1. Fikk noen av følgende, før randomisering for behandling av UC:

   • Kortikosteroider (intravenøs eller rektal administrering) eller 5-aminosalisylsyre (rektal administrering) innen 3 uker;
   • Janus kinase (JAK) hemmere innen 2 uker;
   • Syklosporin, mykofenolat, takrolimus, metotreksat, azatioprin eller 6-merkaptopurin innen 4 uker;
   • Anti-TNF-α biologiske midler innen 8 uker; eller
   • Ethvert annet kommersielt godkjent biologisk middel eller målrettet lite molekyl innen 8 uker eller innen 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst.
2. Har blitt diagnostisert med UC begrenset til endetarmen (sykdom som strekker seg < 15 cm over analkanten).
3. Fikk oralt administrert 5-aminosalisylsyre (ASA), sulfasalazin eller lavdose kortikosteroider (prednisolon ≤20 mg/dag eller tilsvarende) på et stabilt regime (dvs. ingen endringer i medikament eller dose) i <4 uker før randomisering . Dosene må forbli stabile til slutten av studiebehandlingen (med mulig unntak for nedtrapping av steroiddosen etter 8 uker).
4. Fikk andre samtidige medisiner for UC på et stabilt regime (dvs. ingen endringer i medikament eller dose) i <2 uker eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst.
5. Tilstedeværelse av Crohns sykdom, ubestemt kolitt, iskemisk kolitt, fulminant kolitt, ulcerøs proktitt eller giftig megacolon.
6. Tidligere omfattende tykktarmsreseksjon (subtotal eller total kolektomi).
7. Ileostomi, kolostomi eller kjent fast symptomatisk stenose i tarmen.
8. Bevis på eller behandling for Clostridium difficile-infeksjon eller annen patogen tarminfeksjon innen 60 dager eller for et annet tarmpatogen innen 30 dager før randomisering.
9. Aktiv virusinfeksjon med HIV, Hepatitt B eller Hepatitt C.
10. Klinisk signifikant, aktiv ekstraintestinal infeksjon (f.eks. lungebetennelse, pyelonefritt).
11. Anamnese med kreft, inkludert solide svulster og hematologiske maligniteter (unntatt basalcelle- og in situ plateepitelkarsinomer i huden som har blitt skåret ut og løst).
12. Historie om enhver klinisk signifikant medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, ville utelukke deltakelse i studien (f.eks. End-stage renal disease (ESRD), alvorlige leversykdommer).
13. Har ustabil angina, hjerteinfarkt, forbigående iskemisk angrep, hjerneinfarkt, koronar bypass-operasjon eller transluminal koronar angioplastikk innen 6 måneder før screening.
14. Andre klinisk signifikante unormale laboratorieverdier etter etterforskerens vurdering.
15. Graviditet eller amming.
16. Behandling med et annet undersøkelsesmiddel eller annen intervensjon innen 30 dager før screening.