Studio di fase 2 di CU104 nella colite ulcerosa moderata-grave (UC)

Criterio di inclusione:

1. Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato.
2. Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per la durata dello studio.
3. Maschio o femmina, di età compresa tra i 18 e gli 80 anni.
4. Pazienti di sesso maschile e femminile con diagnosi clinica di colite ulcerosa ≥3 mesi prima dello Screening.
5. Colite ulcerosa attiva, da moderata a grave, come definita dal punteggio Mayo modificato da 5 a 9, compreso un sottopunteggio endoscopico di almeno 2.
6. Per le donne con potenziale riproduttivo: uso di contraccettivi altamente efficaci per almeno 1 mese prima dello screening e accordo sull'uso di tale metodo durante la partecipazione allo studio e per ulteriori 8 settimane dopo l'ultima dose.
7. Per i maschi con potenziale riproduttivo: uso di preservativi o altri metodi per garantire un'efficace contraccezione durante la partecipazione allo studio e per ulteriori 8 settimane dopo l'ultima dose.

Criteri di esclusione:

1. Ricevuto uno dei seguenti, prima della randomizzazione per il trattamento della colite ulcerosa:

   • Corticosteroidi (somministrazione endovenosa o rettale) o acido 5-aminosalicilico (somministrazione rettale) entro 3 settimane;
   • Inibitori della Janus chinasi (JAK) entro 2 settimane;
   • Ciclosporina, micofenolato, tacrolimus, metotrexato, azatioprina o 6-mercaptopurina entro 4 settimane;
   • Biologici anti-TNF-α entro 8 settimane; O
   • Qualsiasi altro agente biologico approvato in commercio o piccola molecola mirata entro 8 settimane o entro 5 emivite, a seconda di quale sia il più lungo.
2. È stata diagnosticata una CU limitata al retto (malattia che si estende < 15 cm sopra il margine anale).
3. Ricevuto acido 5-aminosalicilico (ASA), sulfasalazina o corticosteroidi a basso dosaggio (prednisolone ≤20 mg/die o suo equivalente) somministrato per via orale con un regime stabile (cioè senza modifiche del farmaco o della dose) per <4 settimane prima della randomizzazione . Le dosi devono rimanere stabili fino alla fine del trattamento in studio (con possibile eccezione per la riduzione graduale della dose di steroidi dopo 8 settimane).
4. - Ha ricevuto qualsiasi altro farmaco concomitante per la CU con un regime stabile (cioè senza modifiche del farmaco o della dose) per <2 settimane o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo.
5. Presenza di morbo di Crohn, colite indeterminata, colite ischemica, colite fulminante, proctite ulcerosa o megacolon tossico.
6. Precedente ampia resezione del colon (colectomia subtotale o totale).
7. Ileostomia, colostomia o stenosi sintomatica fissa nota dell'intestino.
8. - Evidenza o trattamento per infezione da Clostridium difficile o altra infezione intestinale patogena entro 60 giorni o per un altro patogeno intestinale entro 30 giorni prima della randomizzazione.
9. Infezione virale attiva da HIV, epatite B o epatite C.
10. Infezione extraintestinale attiva clinicamente significativa (ad es. polmonite, pielonefrite).
11. Anamnesi di cancro, inclusi tumori solidi e neoplasie ematologiche (ad eccezione dei carcinomi a cellule basali e a cellule squamose in situ della pelle che sono stati asportati e risolti).
12. Anamnesi di qualsiasi condizione medica clinicamente significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio (ad es. Malattia renale allo stadio terminale (ESRD), gravi malattie del fegato).
13. - Ha angina instabile, infarto del miocardio, attacco ischemico transitorio, infarto cerebrale, intervento chirurgico di bypass delle arterie coronarie o angioplastica coronarica transluminale entro 6 mesi prima dello screening.
14. Altri valori di laboratorio anormali clinicamente significativi secondo il giudizio dello sperimentatore.
15. Gravidanza o allattamento.
16. Trattamento con un altro farmaco sperimentale o altro intervento entro 30 giorni prima dello screening.