Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ilaris NIS i Korea (REASSURE)

15. mai 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

Det virkelige livet ikke-intervensjonell studie om sikkerhet og effektivitet av Ilaris® (Canakinumab) 150 mg for subkutan injeksjon i arvelig periodisk feber syndrom (CAPS, CRFMF, feller og HIDS/MKD) pasienter og SJIA-pasienter (beroliger)

Dette er en studie for å evaluere sikkerhet og effektivitet hos ilarier hos voksne og barn som mottar stoffet i klinisk setting for noen av følgende indikasjoner, arvelige periodiske febersyndromer, kryopyrin-assosiert periodiske syndromer (CAPS), colchicine resistens familiær middelhavs feber (CAPS), colchicine resistens Familial middelhavs feber ( CRFMF), TNF-reseptorassosiert periodisk syndrom (Traps), Hyper-Igd syndrom / Mevalonatkinasemangel (HIDS/MKD) eller systemisk ung idiopatisk leddgikt (SJIA).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er et prospektivt observasjonell, multisenter, ukontrollert, åpen merkelig ikke-intervensjonell studie i ≥2 år og <19 år gammel pediatrisk og ≥19 år gammel arvelig arvelig periodisk feber syndrom og ≥2 år og <19 år gammel SJIA -pasienter som mottar ilarier for behandling av CAPS, CRFMF, feller, HIDS/MKD og SJIA, delvis ved bruk av henholdsvis Retrospektiv observasjon for å samle inn og evaluere data om sikkerheten og effektiviteten til Ilaris hos pasienter som mottar dette stoffet i en klinisk setting for noen av disse indikasjonene. Hele studieperioden er opptil 4 år, bestående av en 2-års påmeldingsperiode og 2-års observasjonsperiode.

Ettersom alle pediatriske og voksne arvelige periodiske febersyndrompasienter og alle SJIA -pasienter som mottar Ilaris for godkjente indikasjoner, vil bli registrert, har denne studien ingen fast prøvestørrelse.

For forsøkspersoner som startet Ilaris før de meldte seg inn i denne studien, vil dataene om sikkerhet og effektivitet og tidlig periode bli samlet inn retrospektivt.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

25

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals

Studiesteder

  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 03722
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

≥2 år og <19 år gammel pediatrisk og ≥19 år gammel voksen arvelig periodisk febersyndrompasienter og ≥2 år og <19 år gamle SJIA-pasienter som mottar ilarier for behandling av CAPS, CRFMF, feller, HIDS/MKD og Sjia

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Skriftlig informert samtykke/samtykke fra pasienten eller deres juridiske representant/foreldre (≥2 år og <19 år gammel pediatrisk pasient) for frivillig å delta i denne studien
  2. Alder: ≥2 år og <19 år gammel pediatrisk og ≥19 år gammel voksen arvelig periodisk feber syndrom (CAPS, CRFMF, feller og HIDS/MKD) pasienter og ≥2 år og <19 år gamle SJIA-pasienter
  3. Pasient som har en avtale som skal behandles eller som allerede har startet behandlingen med Ilaris i samsvar med den godkjente etikettinformasjonen

Eksklusjonskriterier:

  1. Pasienter som mottar Ilaris -behandling for andre autoimmune sykdommer enn CAPS, CRFMF, feller, HIDS/MKD eller SJIA
  2. Pasienter som deltar i en intervensjonell klinisk studie som vil ha innvirkning på rutinemessig klinisk behandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Ilaris
Pasienter behandlet med Ilaris i kliniske omgivelser
Biologisk: Ilaris
Prospektiv observasjonsstudie. Det er ingen behandlingsfordeling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling
Bivirkninger og alvorlige bivirkninger i arvelig periodisk feber syndrom (CAPS, CRFMF, feller og HIDS/MKD) og SJIA -pasienter behandlet med Ilaris.
Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel komplette responderere
Tidsramme: Opptil 16 uker fra løgnere behandling

Definere pasienter som respondenter når de blir vurdert som å ha oppnådd fullstendig respons ved 4 ukers behandling og når 16 ukers behandling uten bluss for CRFMF, feller, HIDS/MKD og SJIA -pasienter eller fullstendig respons ved 8 ukers behandling og nå 16 ukers av Behandling uten bluss for CAPS -pasienter.

Fullstendig respons vil bli evaluert hos pasienter med data om klinisk respons målt ved lege global vurdering av sykdomsaktivitet (PGA) (5-punkts skala av ingen, mindre, mild, moderat og alvorlig) fullstendig respons er definert som å oppfylle begge følgende Kriterier.

  • PGA ≤ Mindre (PGA <2) (klinisk respons)
  • CRP ≤10 mg/L (= 1 mg/dL), eller reduksjon med ≥70% fra behandlingsstart (serologisk respons) er definert som å oppfylle begge følgende kriterier.
  • PGA ≥ mild (PGA ≥ 2) (klinisk bluss)
  • CRP> 30 mg/L (= 3 mg/dl) (serologisk bluss)
Opptil 16 uker fra løgnere behandling
Andel deltakere med lege global vurdering av sykdomsaktivitet (PGA) score <2
Tidsramme: Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling
Deltakere vurdert av lege på leges globale vurdering målt på en 5-punkts skala for sykdomsaktivitet som: 0 = ingen/fraværende; 1 = mindreårig; 2 = mild; 3 = moderat; 4 = alvorlig.
Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling
Andel pasienter med C-reaktiv protein (CRP) serologisk respons
Tidsramme: Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling
Andel pasienter med et C-reaktivt protein (CRP) på ≤ 10 mg/l eller en ≥ 70% reduksjon fra behandlingsstart.
Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling
Andel pasienter med serum amyloid A (SAA) normalisering
Tidsramme: Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling
Andel pasienter med serum amyloid A (SAA) normalisering definert som SAA ≤ 10 mg/l.
Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling
Andel pasienter klassifisert i hvert alvorlighetsnivå i legens alvorlighetsvurdering av nøkkelsykdom -spesifikke tegn og symptomer
Tidsramme: Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling

Legers alvorlighetsgradvurdering av viktige sykdomsspesifikke tegn/symptomer bruker følgende 5-punkts skala.

0 = Ingen

  1. = mindreårig
  2. = mild
  3. = moderat
  4. = Alvorlige nøkkelstegn/symptomer som skal vurderes skiller seg fra sykdom til sykdom som studeres, som er som følger.

CAPS: Hørsnedsettelse, synshemming, nedsatt nyrefunksjon og ledds dysfunksjon, hudutslett, injeksjonsstedreaksjon CRFMF: brystsmerter, magesmerter, leddgikt/leddgikt, hudutslett: hudutslett, muskel- og skjelettsmerter, magesmerter, øye -manifestasjoner HID (muskel- og skjelett MKD): Lymfadenopati, Afthous magesår, magesmerter SJIA: Leddgikt, generalisert lymfadenopati, revmatoid utslett, hepatosplenomegali eller splenomegali, serositis
Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling
Andeler av pasienter klassifisert i hvert alvorlighetsnivå i symptomer som sannsynligvis vil påvirke fysisk funksjon og viktig prognose betydelig
Tidsramme: Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling

Symptomer som kan påvirke fysisk funksjon og viktig prognose betydelig vil bli evaluert ved bruk av følgende 5-punkts skala.

0 = Ingen

  1. = mindreårig
  2. = mild
  3. = moderat
  4. = Alvorlig evaluering av auditiv lidelse, synsforstyrrelse og nedsatt nyrefunksjon og status for sentralnervesystemets lidelse
Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling
Prosentvis endring fra baseline i helsemessig relatert livskvalitet (HRQOL) målt etter barnhelse spørreskjema-foreldre skjema 50 (CHQ-PF50)
Tidsramme: Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling
CHQ er et generisk selvadministrert instrument designet for å fange opp de fysiske, emosjonelle og sosiale komponentene i helsetilstanden til barn. Det består av 15 helsekonsepter (rekkevidde, 0 til 100) som utforsker enten fysiske og psykososiale domener. Høyere score i skalaene indikerer bedre HRQOL.
Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling
Prosentvis endring fra baseline i helsemessig relatert livskvalitet (HRQOL) målt med 36-element kort form Health Survey (SF-36)
Tidsramme: Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling
SF-36 Health Survey er et subjektivt mål for helserelatert QOL og består av 36 spørsmål knyttet til åtte domener: fysisk funksjon, sosial funksjon, fysisk rollefunksjon, emosjonell rollefunksjon, vitalitet, mental helse, smerte og generell helse. Poeng for hvert domene varierer fra 0 til 100 poeng, og en høyere poengsum representerer bedre QOL
Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling
Prosentvis endring fra baseline i helsemessig relatert livskvalitet (HRQOL) målt ved arbeidsproduktivitet og aktivitetsnedsettelse spesifikt helseproblem v2.0 (WPAI-SHP)
Tidsramme: Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling
WPAI-SHP inneholder seks elementer knyttet til helseproblemer som forstyrrer arbeid eller daglige aktiviteter i løpet av forrige uke, gir WPASI-SHP fire score, fravær, presentisme, arbeidsproduktivitetstap og aktivitetsnedsettelse av aktiviteter, som kan variere fra 0 (ingen innvirkning på arbeid/aktiviteter) til 100 (total uførhet).
Opptil 104 uker fra Ilaris -behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. mars 2025

Primær fullføring (Antatt)

30. september 2028

Studiet fullført (Antatt)

30. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. februar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. februar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

20. februar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CACZ885NKR01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere