Ilaris nis en Corea (REASSURE)
Estudio no intervencional de la vida real sobre la seguridad y la efectividad del Ilaris® (Canakinumab) 150 mg para la inyección subcutánea en el síndrome de fiebre periódica hereditaria (CAPS, CRFMF, TRAPS y HIDS/MKD) y pacientes con SJIA (Rease)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
- Síndromes periódicos asociados a la criopirina (CAPS)
- Artritis idiopática juvenil sistémica (AIJs)
- Síndromes de fiebre periódica hereditaria
- Resistencia a la colchicina Fiebre mediterránea familiar (CRFMF)
- Síndrome periódico asociado al receptor TNF (TRAPS)
- Síndrome de Hyper-IGD / deficiencia de quinasa mevalonato (HIDS / MKD)
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio prospectivo no intervencionista observacional, multicéntrico, no controlado, abierto no intervencional en ≥2 años y <19 años de personas pediátricas y ≥19 años del síndrome de fiebre hereditaria para adultos y ≥2 años y <19 años de edad Pacientes de SJIA que reciben ILARIS para el tratamiento de CAPS, CRFMF, TRAPS, HIDS/MKD y SJIA, respectivamente, utilizando parcialmente retrospectivos Observación para recopilar y evaluar datos sobre la seguridad y la efectividad de los IILIS en pacientes que reciben este medicamento en un entorno clínico para cualquiera de estas indicaciones. Todo el período de estudio es de hasta 4 años, que consiste en un período de inscripción de 2 años y un período de observación de 2 años.
Como todos los pacientes con síndrome de fiebre periódica pediátrica y adulta y todos los pacientes con SJIA que reciban ILARIS para indicaciones aprobadas se inscribirán, este estudio no tiene un tamaño de muestra fijo.
Para los sujetos que comenzaron ILARIS antes de inscribirse en este estudio, la línea de base de seguridad y efectividad y los datos del período temprano se recopilarán retrospectivamente.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: +41613241111
- Correo electrónico: novartis.email@novartis.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
Ubicaciones de estudio
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Seoul, Corea del Sur, 03722
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento/asentimiento informado por escrito del paciente o su representante/padre legal (≥2 años y <paciente pediátrico de 19 años) por participar voluntariamente en este estudio
- Edad: ≥2 años y <19 años de antigüedad y ≥19 años Síndrome de fiebre periódica adulta (CAPS, CRFMF, TRAPS y HIDS/MKD) y ≥2 años de SJIA de SJIA
- Paciente que tiene un acuerdo para ser tratado o que ya ha comenzado el tratamiento con Ilaris de acuerdo con la información de la etiqueta aprobada
Criterios de exclusión:
- Los pacientes que reciben tratamiento con olor para enfermedad autoinmune que no sean CAPS, CRFMF, TRAPS, HIDS/MKD o SJIA
- Los pacientes que participan en un ensayo clínico intervencionista que tendrían un impacto en el tratamiento clínico de rutina
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Ilaris
Pacientes tratados con illaris en un entorno clínico
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Estudio observacional prospectivo.
No hay asignación de tratamiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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Eventos adversos y eventos adversos graves en el síndrome de fiebre periódica hereditaria (CAPS, CRFMF, TRAPS y HIDS/MKD) y pacientes con SJIA tratados con ILARIS.
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Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de respondedores completos
Periodo de tiempo: Hasta 16 semanas del tratamiento de mentirosos
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Definición de los pacientes como respondedores cuando se evalúan por haber alcanzado una respuesta completa a las 4 semanas de tratamiento y alcanzar las 16 semanas de tratamiento sin bengala para CRFMF, trampas, HIDS/MKD y pacientes con SJIA o una respuesta completa a las 8 semanas de tratamiento y alcanzar las 16 semanas de las semanas de la vida. Tratamiento sin bengala para pacientes con CAPS. La respuesta completa se evaluará en pacientes con datos de respuesta clínica según lo medido por la evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad (PGA) (escala de 5 puntos de ninguno, menor, leve, moderada y severa) La respuesta completa se define como un cumplimiento de los siguientes criterios.
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Hasta 16 semanas del tratamiento de mentirosos
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Proporción de participantes con el puntaje de la evaluación global de la actividad de la enfermedad (PGA) <2
Periodo de tiempo: Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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Participantes evaluados por médico en la evaluación global del médico medido en una escala de 5 puntos para la actividad de la enfermedad como: 0 = ninguno/ausente; 1 = menor; 2 = leve; 3 = moderado; 4 = grave.
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Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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Proporción de pacientes con respuesta serológica de proteína reactiva C (PCR)
Periodo de tiempo: Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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Proporción de pacientes con una proteína C reactiva (PCR) de ≤ 10 mg/L o una disminución ≥ 70% desde el inicio del tratamiento.
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Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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Proporciones de pacientes con normalización sérica de amiloide A (SAA)
Periodo de tiempo: Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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Proporciones de pacientes con normalización sérica de amiloide A (SAA) definidas como SAA ≤ 10 mg/L.
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Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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Proporción de pacientes clasificados en cada nivel de gravedad en la evaluación de gravedad del médico de los signos y síntomas específicos de la enfermedad
Periodo de tiempo: Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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La evaluación de gravedad del médico de los signos/síntomas clave específicos de la enfermedad utiliza la siguiente escala de 5 puntos. 0 = ninguno
Capas: discapacidad auditiva, discapacidad visual, discapacidad renal y disfunción articular, erupción cutánea, reacción del sitio de inyección CRFMF: dolor en el pecho, dolor abdominal, artralgia/artritis, trampas de erupción cutánea: erupción cutánea, dolor musculoesquelético, dolor abdominal, manifestaciones oculares Hids ((((( Mkd): linfadenopatía, úlceras aftosas, dolor abdominal SJIA: artritis, linfadenopatía generalizada, erupción reumatoide, hepatosplenomegalia o esplenomegalia, serositis |
Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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Las proporciones de pacientes clasificados en cada nivel de gravedad en los síntomas que probablemente afecten el funcionamiento físico y el pronóstico vital
Periodo de tiempo: Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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Los síntomas que pueden afectar significativamente el funcionamiento físico y el pronóstico vital se evaluarán utilizando la siguiente escala de 5 puntos. 0 = ninguno
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Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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Porcentaje de cambio desde la línea de base en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL) medido por el Cuestionario de Salud Infantil Formulario 50 (CHQ-PF50)
Periodo de tiempo: Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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El CHQ es un instrumento genérico autoadministrado diseñado para capturar los componentes físicos, emocionales y sociales del estado de salud de los niños.
Comprende 15 conceptos de salud (rango, 0 a 100) explorando dominios físicos y psicosociales.
Los puntajes más altos en las escalas indican mejor HRQOL.
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Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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Porcentaje de cambio desde la línea de base en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL) medido por una encuesta de salud de forma corta de 36 ítems (SF-36)
Periodo de tiempo: Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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La Encuesta de Salud SF-36 es una medida subjetiva de la calidad de vida relacionada con la salud y consta de 36 preguntas relacionadas con ocho dominios: funcionamiento físico, funcionamiento social, funcionamiento del rol físico, funcionamiento del rol emocional, vitalidad, salud mental, dolor y salud general.
Las puntuaciones de cada dominio varían de 0 a 100 puntos, y una puntuación más alta representa una mejor calidad de vida
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Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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Porcentaje de cambio desde la línea de base en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL) medido por la productividad laboral y el deterioro de la actividad Problema de salud específico V2.0 (WPAI-SHP)
Periodo de tiempo: Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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El WPAI-SHP contiene seis elementos relacionados con problemas de salud que interfieren con las actividades laborales o diarias durante la semana anterior, el WPasi-SHP produce cuatro puntajes, absentismo, presentismo, pérdida de productividad laboral y deterioro de la actividad, que puede variar desde 0 (sin impacto en el trabajo/actividades) a 100 (incapacidad total).
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Hasta 104 semanas del tratamiento de Ilaris
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Síndromes periódicos asociados a la criopirina (CAPS)
- Síndromes de fiebre periódica hereditaria
- Resistencia a la colchicina Fiebre mediterránea familiar (CRFMF)
- Síndrome periódico asociado al receptor TNF (TRAPS)
- Síndrome de Hyper-IGD / deficiencia de quinasa mevalonato (HIDS / MKD)
- Artritis idiopática juvenil sistémica (SJIA)
Términos MeSH relevantes adicionales
- Urticaria crónica inducible
- Urticaria crónica
- Urticaria por frío
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Procesos Patológicos
- Enfermedad crónica
- Atributos de la enfermedad
- Artritis
- Enfermedades Articulares
- Enfermedades reumáticas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Hipersensibilidad
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la piel
- Trastornos inmunoproliferativos
- Urticaria
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Trastornos de proteínas en sangre
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Hipergammaglobulinemia
- Trastornos peroxisomales
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Artritis Juvenil
- Enfermedades autoinflamatorias hereditarias
- Síndromes periódicos asociados a la criopirina
- Deficiencia de mevalonato quinasa
- Fiebre periódica, familiar, autosómica dominante
- canakinumab
Otros números de identificación del estudio
- CACZ885NKR01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .