Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy I/II dotyczące bezpieczeństwa, skuteczności i oceny dawki preparatu ProSavin w leczeniu obustronnej idiopatycznej choroby Parkinsona

9 maja 2013 zaktualizowane przez: Oxford BioMedica

Badanie fazy I/II dotyczące bezpieczeństwa, skuteczności i oceny dawki preparatu ProSavin® podawanego za pomocą wstrzyknięcia stereotaktycznego do prążkowia u pacjentów z obustronną idiopatyczną chorobą Parkinsona.

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności preparatu ProSavin.

U pacjentów uczestniczących w badaniu zostanie zdiagnozowana choroba Parkinsona i obecne leczenie L-DOPA zakończy się niepowodzeniem, ale nie rozwinie się u nich dyskineza polekowa. Pierwszym etapem jest otwarte zwiększanie dawki w celu oceny do trzech poziomów dawki preparatu ProSavin w kohortach po trzech pacjentów w każdej. Zgodnie z rekomendacją DMC badanie może przejść do drugiego etapu badania, do którego zostanie zrekrutowanych kolejnych 12 pacjentów w celu potwierdzenia skuteczności dawki optymalnej w randomizowanej fazie badania.

Skuteczność preparatu ProSavin zostanie oceniona przy użyciu Unified Parkinson's Disease Rating Score (UPDRS). Pacjenci będą monitorowani w regularnych odstępach czasu, przy czym pierwszorzędowym punktem końcowym będzie ocena skuteczności po sześciu miesiącach od leczenia. Drugorzędnym celem badania jest ocena, w jakim stopniu po podaniu preparatu ProSavin można ograniczyć dotychczasową terapię pacjentów (L-DOPA).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
15

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja
        • Henri Mondor Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

48 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Chęć i możliwość wyrażenia pisemnej Świadomej Zgody
  2. Zdiagnozowano obustronne idiopatyczne PD
  3. Diagnoza PD > pięć lat, przy użyciu kryteriów diagnostycznych z podstawowego programu oceny chirurgicznych terapii interwencyjnych CAPSIT (1999)
  4. Mężczyźni/kobiety w wieku od 48 do 65 lat
  5. Kobiety muszą być po menopauzie, a ostatnia miesiączka miała miejsce ponad dwa lata temu
  6. Pacjenci płci męskiej muszą wyrazić zgodę na stosowanie co najmniej dwóch metod antykoncepcji przez co najmniej 3 miesiące po podaniu produktu ProSavin, jeśli oni i ich partnerka są w stanie zajść w ciążę
  7. Odpowiedź na L-DOPA, gdy zwiększenie dawki jest dla pacjenta nie do zaakceptowania ze względu na nasilenie fluktuacji funkcji motorycznych
  8. Hoehn i Yahr etap 3 i 4
  9. UPDRS (część III) między 20 a 60 w stanie „OFF”.
  10. Stabilne dawkowanie leków PD, w tym L-DOPA, przez sześć tygodni przed operacją
  11. Pozytywna odpowiedź na terapię dopaminergiczną, zdefiniowana jako 50% poprawa w UPDRS (Część III) pomiędzy stanami „OFF” i „ON”
  12. Obecność fluktuacji motorycznych
  13. Chęć wycofania obecnego leczenia na maksymalnie 24 godziny przed operacją, w związku z czym jest w stanie „OFF” do operacji
  14. Chęć zmniejszenia/wycofania dawki L-DOPA według uznania głównego badacza (PI) w regularnych odstępach czasu po zabiegu chirurgicznym, aby umożliwić ocenę preparatu ProSavin w przypadku braku jednoczesnego stosowania leków przeciw {parkinsonizmowi
  15. Związany z francuskim systemem zabezpieczenia społecznego opieki zdrowotnej (tylko pacjenci zarejestrowani we Francji)

Kryteria wyłączenia:

  1. Poważna operacja w ciągu 28 dni przed rejestracją
  2. Ciężkie dyskinezy powodujące niesprawność > lub = 51% dnia zgodnie z definicją UPDRS (część IV)
  3. Historia psychozy lub obecne leczenie środkami blokującymi dopaminę dowolnego rodzaju
  4. Ciężka depresja zdefiniowana przez wynik BDI > 16. Każde leczenie depresji powinno być ograniczone do terapii seretonergicznych i tych, które nie są ukierunkowane na szlaki dopaminergiczne
  5. Wcześniejsze leczenie tolkaponem w ciągu sześciu miesięcy przed włączeniem do badania, ze względu na jego zdolność do modyfikowania szlaków dopaminergicznych w mózgu
  6. Epilepsja lub inne współistniejące schorzenia, które zdaniem badacza stanowią niedopuszczalne zagrożenie dla zdrowia pacjenta w związku z procedurami opisanymi w tym protokole
  7. Zagrażająca życiu choroba niezwiązana z PD
  8. Historia stereotaktycznej lub innej operacji w leczeniu PD
  9. Kobiety przed menopauzą
  10. Nadużywanie alkoholu lub innych substancji
  11. Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, w tym pełna morfologia krwi, panel biochemiczny, testy czynnościowe wątroby, elektrokardiogram (EKG), zdjęcia rentgenowskie klatki piersiowej
  12. Wszelkie przeciwwskazania do poddania się badaniu MRI głowy
  13. Współistniejąca choroba lub infekcja 28 dni przed rejestracją
  14. Nieprawidłowe wyniki MRI, takie jak mega cisterna, przegroda przezroczysta, oznaki ciężkiego zaniku korowego lub podkorowego, guzy mózgu, choroby naczyniowe, urazy lub malformacje tętniczo-żylne (AVM)
  15. Wcześniejsza regularna ekspozycja na środki neuroleptyczne
  16. Historia leczenia jakimkolwiek środkiem, który może wywoływać objawy PD lub PD w ciągu ostatnich trzech miesięcy przed włączeniem
  17. Przeciwwskazania do stosowania znieczulenia
  18. Leczony antagonistami dopaminergicznymi sześć miesięcy przed badaniem przesiewowym
  19. Równoczesna terapia przeciwretrowirusowa, która inaktywuje badany czynnik
  20. Historia jakiegokolwiek badanego środka w ciągu 28 dni przed podaniem ProSavin
  21. Udział we wcześniejszym badaniu terapii transferu genów
  22. Udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym dotyczącym dowolnego schorzenia, w tym związanego z chorobą Parkinsona, przez cały czas trwania badania ProSavin
  23. Aktualne przewidywane leczenie przeciwzakrzepowe lub stosowanie leczenia przeciwzakrzepowego w ciągu czterech tygodni przed operacją
  24. Rozpoznanie zaniku wieloukładowego (MSA) po ocenie funkcji autonomicznego układu nerwowego (np. ciśnienie krwi, trudności w oddawaniu moczu i aktywności seksualnej) oraz MRI podczas procesu przesiewowego
  25. Podanie podskórnego środka ratunkowego apomorfiny
  26. Pacjent niezdolny do przestrzegania przepisanego schematu leczenia choroby Parkinsona.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ocena dawki
Aby ocenić bezpieczeństwo i skuteczność do trzech poziomów dawek ProSavin
Biologiczny: ProSavin
ProSavin to terapia genowa mająca na celu dostarczenie trzech kluczowych enzymów biorących udział w syntezie dopaminy
Pozorny komparator: Fałszywy element
Potencjalne zastosowanie komparatora pozorowanego w celu potwierdzenia skuteczności
Biologiczny: ProSavin
ProSavin to terapia genowa mająca na celu dostarczenie trzech kluczowych enzymów biorących udział w syntezie dopaminy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo mierzone liczbą i ciężkością Zdarzeń Niepożądanych
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Skuteczność mierzona przez UPDRS
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Oxford BioMedica

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Stephane Palfi, Professor, Henri Mondor University Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 stycznia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
31 stycznia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 lutego 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 marca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 maja 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 maja 2013

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PS-001-07
  • EudraCT Number: 2007-001109-26

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami