Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

AIMSPRO w ustalonym rozlanym twardzinie układowej skóry

16 sierpnia 2011 zaktualizowane przez: Daval International Limited

Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie pilotażowe bezpieczeństwa i tolerancji AIMSPRO w ustalonym rozlanym twardzinie układowej skóry

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji produktu z hiperimmunizowaną kozią surowicą (AIMSPRO) w leczeniu twardziny układowej (SSc) przez okres 26 tygodni udziału w badaniu. Celem drugorzędnym badania jest ocena skuteczności AIMSPRO jako środka terapeutycznego w SSc za pomocą m.in. kwestionariusza SSc-HAQ oraz zmodyfikowanej skali Rodnan skin score.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Twardzina układowa (twardzina układowa, SSc) jest chorobą wieloukładową klinicznie charakteryzującą się zwłóknieniem skóry, stawów, mięśni i narządów wewnętrznych. Twardzina układowa jest rzadką chorobą, z szacunkową częstością występowania 19 osób na milion ludności rocznie.

Patogeneza SSc pozostaje nie do końca poznana, chociaż wydaje się prawdopodobne, że istnieje współzależność między dysfunkcjami zapalnymi, naczyniowymi i fibroblastów, prowadząc ostatecznie do trwałej aktywacji populacji fibroblastów, które odkładają zwiększone ilości macierzy zewnątrzkomórkowej w zmienionych tkankach, w tym skórze i narządy wewnętrzne.

Obecnie uważa się, że upośledzenie układu odpornościowego odgrywa ważną rolę. Opiera się to na obserwacji, że we wczesnych fazach SSc komórki jednojądrzaste migrują do skóry właściwej i gromadzą się wokół małych naczyń krwionośnych, nerwów i przydatków skóry. Ponadto istnieje bezpośredni związek między stopniem zapalenia skóry a stopniem i postępem zwłóknienia skóry. Stymulowane limfocyty T pacjentów z SSc wytwarzają więcej czynnika martwicy nowotworu-α, interleukiny-1 i -2 w porównaniu ze zdrowymi kontrolami oraz stężenia IL-2, IL-4, IL-6 i IL-8 oraz rozpuszczalnej IL- 2 receptory są podwyższone. Występowanie autoprzeciwciał, głównie antytopoizomerazy-1 (ATA) i antycentromerowych (ACA), u około 90% pacjentów wskazuje na zmianę humoralnego układu odpornościowego.

Twardzinę układową można podzielić na formy rozproszone i ograniczone. Rozlany skórny SSc (dcSSc) charakteryzuje się zajęciem skóry proksymalnie do łokci i kolan, ograniczonym skórnym SSc (lcSSc) poprzez zajęcie skóry dystalnie od tych stawów. U około 50% pacjentów z dcSSc można wykryć ATA, a u około 50% pacjentów z lcSSc obecne są ACA. Inne charakterystyczne autoprzeciwciała zostały również zidentyfikowane w mniejszych proporcjach pacjentów z SSc, w tym przeciwciała przeciwko polimerazie RNA I/III i przeciwciała przeciwko fibrylarynie (5).

Przebieg SSc jest zmienny. U niektórych pacjentów choroba ogranicza się do sklerodaktylii i objawu Raynauda. U innych pacjentów następuje nieubłagany postęp włóknienia narządów wewnętrznych, prowadzący ostatecznie do śmierci. Niedawne badanie wykazało, że skumulowany 5-letni wskaźnik przeżycia wynosi 63%. Podejmowane są próby zidentyfikowania klinicznych i badawczych predyktorów wyniku w SSc. W jednym badaniu zidentyfikowano trzy zmienne kliniczne: podwyższony OB, białkomocz i upośledzone wskaźniki czynności płuc, które są związane ze złym rokowaniem. Ponadto różne charakterystyczne autoprzeciwciała występujące w SSc wzajemnie się wykluczają, a kilka badań przeprowadzonych w Europie i Ameryce Północnej wykazało, że osoby będące nosicielami każdego z tych autoprzeciwciał są związane z różną częstością powikłań narządowych. Pozwala to również na identyfikację pacjentów, u których występuje zwiększone ryzyko powikłań płucnych, sercowych lub nerkowych.

Obecnie nie wykazano definitywnie skuteczności żadnego leczenia w SSc. Ze względu na przypuszczalną patogenezę immunologiczną modulacja układu odpornościowego była głównym celem interwencji terapeutycznych w SSc. Kilka badań wykazało skuteczność leków immunomodulujących w leczeniu tej choroby, chociaż w większości były to otwarte, niekontrolowane badania. Leki te obejmują azatioprynę, cyklosporynę, metotreksat i cyklofosfamid. Spośród nich najszerzej stosowane są obecnie metotreksat i cyklofosfamid. W celu poprawy leczenia i rokowania pacjentów z twardziną skóry wykorzystano nowe, bardziej specyficzne metody leczenia immunologicznego.

W 2005 roku pacjent z twardziną układową był leczony AIMSPRO na zasadach współczucia, uzyskując trwałą poprawę mobilności, aw szczególności nastąpiła poprawa siły mięśni proksymalnych i charakterystyki skóry.

W tym badaniu dwudziestu pacjentów otrzyma AIMSPRO lub placebo, 1,0 ml podskórnie, dwa razy w tygodniu przez 26 tygodni. Standardowe pomiary wyników i nowe biomarkery zostaną wykorzystane do zbadania bezpieczeństwa, skuteczności i odpowiedzi na leczenie.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
20

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Centre for Rheumatology and Connective Tissue Diseases, Lower Ground Floor, Royal Free Hospital NHS Trust, Hampstead

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi spełniać kryteria wstępnej klasyfikacji twardziny układowej Amerykańskiego Towarzystwa Reumatyzmu z 1980 r.
  • Rozlany skórny SSc, o czym świadczy stwardnienie skóry w okolicy łokci lub kolan oraz brak autoprzeciwciał przeciw centromerom
  • Od pierwszej manifestacji nie-Raynauda musiały upłynąć co najmniej trzy lata
  • Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować odpowiednie środki antykoncepcyjne przez cały czas trwania badania i powinni je kontynuować przez sześć miesięcy po otrzymaniu ostatniego wstrzyknięcia AIMSPRO.
  • Wyniki przesiewowych badań laboratoryjnych:

Hemoglobina > 8,5 g/dL WBC > 3,5 x 10^9/L Neutrofile > 1,5 x 10^9/L Płytki krwi > 100 x 10^9/L Poziom SGOT (AST) i fosfatazy alkalicznej musi mieścić się w dwukrotności górnej granicy normy zakres dla laboratorium przeprowadzającego badanie.

  • Pacjent musi być w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt w ramach badania i innych wymagań protokołu
  • Pacjent musi być zdolny do wyrażenia świadomej zgody, a zgodę należy uzyskać przed wszelkimi procedurami przesiewowymi
  • Brak radiologicznych dowodów na nowotwór złośliwy, infekcję lub (wcześniej) gruźlicę na zdjęciu RTG klatki piersiowej wykonanym w ciągu trzech miesięcy przed pierwszym wstrzyknięciem badanego leku

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub planujące ciążę w ciągu półtora roku po badaniu przesiewowym (tj. około sześć miesięcy po ostatnim wstrzyknięciu badanego leku).
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego leku w ciągu jednego miesiąca przed badaniem przesiewowym lub w ciągu pięciu okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
  • Stosowanie przypuszczalnego leku modyfikującego przebieg choroby (potencjalnego leku immunosupresyjnego) w ciągu jednego miesiąca od badania przesiewowego.
  • Leczenie jakimkolwiek środkiem terapeutycznym ukierunkowanym na redukcję TNF (np. infliksymab, pentoksyfilina, talidomid, etanercept itp.) w ciągu trzech miesięcy od badania przesiewowego.
  • Poprzednia administracja AIMSPRO.
  • Historia znanej alergii na białka zwierzęce.
  • Poważne infekcje (takie jak zapalenie płuc lub odmiedniczkowe zapalenie nerek) w ciągu ostatnich trzech miesięcy. Mniej poważne infekcje (takie jak ostra infekcja górnych dróg oddechowych [przeziębienie] lub prosta infekcja dróg moczowych) powinny być monitorowane do ich zakończenia lub odpowiednio leczone przed włączeniem.
  • Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C.
  • Aktywna gruźlica.
  • Pacjenci z zakażeniami oportunistycznymi, w tym między innymi potwierdzonymi aktywnym wirusem cytomegalii, aktywnym Pneumocystis carinii, aspergilozą, histoplazmozą lub zakażeniem mykobakterii atypowych itp., w ciągu ostatnich sześciu miesięcy.
  • Choroba limfoproliferacyjna w wywiadzie, w tym chłoniak lub objawy przedmiotowe i podmiotowe sugerujące możliwą chorobę limfoproliferacyjną, taką jak powiększenie węzłów chłonnych o nietypowym rozmiarze lub lokalizacji (takie jak węzły w tylnym trójkącie szyi, okolice podobojczykowe, nadkrętarzowe lub okołoaortalne) lub splenomegalia .
  • Znane niedawne nadużywanie substancji (narkotyków lub alkoholu).
  • Zła tolerancja nakłucia żyły lub brak odpowiedniego dostępu żylnego do wymaganego pobrania krwi w okresie badania.
  • Obecność przeszczepionego narządu (z wyjątkiem przeszczepu rogówki > trzy miesiące przed badaniem przesiewowym).
  • Pacjenci otrzymujący leczenie immunosupresyjne w ciągu jednego miesiąca od badania przesiewowego.
  • Pacjenci z nowotworem złośliwym w ciągu ostatnich pięciu lat.
  • Objawy przedmiotowe lub podmiotowe ciężkiej, postępującej lub niekontrolowanej choroby nerek, wątroby, hematologii, przewodu pokarmowego, układu hormonalnego, płuc, serca lub układu nerwowego (w tym chorób demielinizacyjnych, takich jak stwardnienie rozsiane).
  • Pacjenci, którzy w ciągu ostatnich trzech miesięcy przebyli zawał mięśnia sercowego, niekontrolowaną zastoinową niewydolność serca, niestabilną dusznicę bolesną, niekontrolowane niedociśnienie układowe lub niekontrolowane nadciśnienie układowe.
  • Pacjenci, u których wyniki badań laboratoryjnych odbiegają o 20% lub więcej od górnej lub dolnej granicy normy lub które są uważane za klinicznie istotne dla badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Lek: Albumina
Podskórne wstrzyknięcie albuminy, 1 ml dwa razy w tygodniu przez 6 miesięcy
Inne nazwy:
  • Placebo
Eksperymentalny: AIMSPRO
Lek: Hiperodporna surowica kóz
Podskórne wstrzyknięcie surowicy, 1 ml dwa razy w tygodniu przez 6 miesięcy
Inne nazwy:
  • Ceremben
  • Hiperimmunizacyjna kozia surowica

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmodyfikowana ocena skórki Rodnana
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6 i tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 6 i tydzień 26

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Kwestionariusz oceny stanu zdrowia twardziny skóry
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6 i tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 6 i tydzień 26
Ocena funkcjonalna twardziny skóry w Wielkiej Brytanii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6 i tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 6 i tydzień 26
Globalna ocena pacjenta i lekarza (VAS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6 i tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 6 i tydzień 26
SF-36 (krótka forma 36)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6 i tydzień 26
Wartość wyjściowa, tydzień 6 i tydzień 26
Suma punktów MRC
Ramy czasowe: Tydzień 0, Tydzień 6 i Tydzień 26
Tydzień 0, Tydzień 6 i Tydzień 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Daval International Limited

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Christopher P Denton, PhD FRCP, Royal Free Hospital NHS Trust

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lutego 2011

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
7 października 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 października 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 października 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
18 sierpnia 2011

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 sierpnia 2011

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • DISS01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami